Компания Skyhawk Therapeutics объявляет промежуточные результаты за девять месяцев среди пациентов клинического исследования фазы 1 препарата SKY-0515 для лечения болезни Гантингтона

Результаты за девять месяцев показывают среднее улучшение по сводной единой оценочной шкале болезни Гантингтона (+0,64 балла относительно исходного уровня) по сравнению с ожидаемым при естественном течении болезни ухудшением по шкале cUHDRS среди пациентов с симптомами на -0,73 балла в течение девяти месяцев на основе взвешивания коэффициента предрасположенности.

Компания Skyhawk также объявляет, что исследование FALCON-HD фазы 2/3 препарата SKY-0515 распространилось по всему миру. К настоящему времени компания Skyhawk предоставила дозы препарата более чем 90 пациентам.

БОСТОН, 28 января 2026 г. /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания, специализирующаяся на клинической стадии, которая разрабатывает новые низкомолекулярные препараты для модуляции критически важных РНК-мишеней, сегодня объявляет о положительных результатах девятимесячного промежуточного анализа исследуемого метода лечения болезни Гантингтона (HD) препаратом SKY-0515.

Лечение препаратом SKY-0515 приводит к дозозависимому снижению уровня белка mHTT в крови на 62 % при дозе 9 мг и дозозависимому снижению мРНК PMS1 на 26 %. PMS1 является ключевым фактором соматической экспансии CAG-повторов и патологии болезни Гантингтона. Препарат SKY-0515 также продемонстрировал отличное воздействие на центральную нервную систему, общую безопасность и хорошую переносимость.

Через три, шесть и девять месяцев пациенты, принимавшие препарат SKY-0515 в когорте пациентов части C клинического исследования фазы 1 SKY-0515, демонстрируют в среднем улучшение по сводной единой оценочной шкале болезни Гантингтона (cUHDRS) по сравнению с исходным уровнем. Через девять месяцев в рамках сводного анализа это улучшение составило +0,64 балла по сравнению с ожидаемым при естественном течении болезни ухудшением по шкале cUHDRS через девять месяцев у пациентов с симптомами на -0,73 балла на основе взвешивания коэффициента предрасположенности с использованием исследований Enroll-HD и TRACK-HD.

«Я очень воодушевлен этими данными о безопасности и предварительными данными об эффективности, полученными в рамках исследования фазы 1, часть C, препарата SKY-0515 среди пациентов, демонстрирующим отклонение по шкале cUHDRS от ожидаемого ухудшения при естественном течении болезни согласно предварительным анализам через три, шесть и девять месяцев, — сказал Эд Уайлд (Ed Wild), профессор неврологии в Университетском колледже Лондона. — Препарат SKY-0515 продолжает снижать уровень белка mHTT в большей степени, чем демонстрируют любые другие средства лечения, протестированные на сегодняшний день на пациентах, с клиническими данными и данными биомаркеров, показывающими хорошую переносимость препарата при всех протестированных дозах. Способность препарата SKY-0515 снижать одновременно уровень белков mHTT и PMS1 предлагает эффективное сочетание для лечения болезни Гантингтона за счет двух основных патогенных механизмов. Эти результаты открытого исследования, которые должны быть подтверждены в рамках дальнейшего плацебо-контролируемого исследования FALCON-HD, позволяют ожидать значимой пользы для людей, живущих с болезнью Гантингтона по всему миру, для которых пероральное лекарство, снижающее концентрацию гентингтина, такое как SKY-0515, по-настоящему изменит жизнь».

«Наша цель для этого исследования фазы 1 состояла в том, чтобы установить безопасность и активность биомаркеров, — сказал Сергей Паушкин (Sergey Paushkin), руководитель отдела НИОКР компании Skyhawk Therapeutics, — и сохранение силы ответа биомаркеров на препарат SKY-0515 в нашем девятимесячном промежуточном анализе данных (а также улучшение потенциального конечного результата по шкале cUHDRS в сравнении с ухудшением балла cUHDRS по данным естественного анамнеза пациентов) подчеркивает потенциал препарата SKY-0515 как лучшего в своем классе средства, изменяющего течение заболевания HD. Эти промежуточные данные представляют собой важную веху для SKY-0515 и подчеркивают эффективность платформы Skyhawk, позволяющей создать первые в своем классе низкомолекулярные препараты для лечения разрушительных болезней, для которых не было одобренных методов лечения, изменяющих течение заболевания».

Болезнь Гантингтона является редким наследственным и в конечном итоге смертельным нейродегенеративным расстройством, которым страдают более 40 000 пациентов с симптомами в США, а также, по оценкам, сотни тысяч пациентов во всем мире. В настоящее время не существует одобренных методов лечения, которые замедляют или останавливают прогрессирование заболевания. Препарат SKY-0515 представляет собой пероральный исследуемый низкомолекулярный модулятор РНК, разработанный с помощью новой РНК-модулирующей платформы SKYSTAR^®. SKY-0515 обеспечивает терапевтическое снижение одновременно уровней белка HTT и белка PMS1. Белок PMS1 является дополнительным ключевым фактором соматической экспансии CAG-повторов и патологии болезни Гантингтона, и снижение его уровня должно дополнять пользу от снижения уровня мутировавшего белка HTT.

Компания Skyhawk также объявляет сегодня, что ее исследование фазы 2/3 FALCON-HD препарата SKY-0515, начатое в двенадцати центрах в Австралии и Новой Зеландии, распространилось по всему миру. К настоящему времени компания Skyhawk предоставила дозы препарата SKY-0515 более чем 90 пациентам. 

SKY-0515 — это первый препарат Skyhawk, проходящий клинические испытания.

Компания Skyhawk планирует к концу 2027 года начать клинические применение дополнительных низкомолекулярных препаратов для лечения редких неврологических болезней, для которых нет одобренных методов лечения, изменяющих течение заболевания.

О клиническом исследовании фазы 1 препарата SKY-0515 
Клиническое исследование фазы 1 препарата SKY-0515 является первым испытанием на человеке, предназначенным для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики SKY-0515 среди здоровых добровольцев и лиц с болезнью Гантингтона (HD) на ранней стадии. Это исследование разделено на три части. Части A и B исследования оценивали влияние SKY-0515 на здоровых добровольцев. Часть C представляет собой двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с параллельным дизайном, включающее два уровня доз SKY-0515 и плацебо, среди лиц с ранней стадией HD (HD-ISS стадия 1, 2 или легкая стадия 3) длительностью 84 дня с последующим 12-месячным продлением активного лечения, при котором все участники будут получать низкую или высокую дозу препарата SKY-0515 в слепом режиме. Цели исследования включают оценку мутировавшего белка HTT и мРНК PMS1. Первые пациенты получили дозы в рамках части C исследования SKY-0515 в январе 2025 года. Зачисление в фазу 1C исследования препарата SKY-0515 в настоящее время завершено.

О клиническом исследовании фазы 2/3 FALCON-HD препарата SKY-0515 
Исследование FALCON-HD (NCT06873334) — это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3 с диапазоном доз для оценки фармакодинамики, безопасности и эффективности препарата SKY-0515 среди 120 участников со стадией 2 и ранней стадией 3 болезни Гантингтона в 12 центрах в Австралии и Новой Зеландии, а также 400 участников со стадией 2 и ранней стадией 3 болезни Гантингтона в более чем 40 центрах по всему миру. Соответствующие критериям пациенты будут получать один раз в сутки пероральную дозу препарата SKY-0515 на одном из трех уровней дозы или плацебо в течение периода лечения не менее 12 месяцев. Исследование направлено на оценку потенциала SKY-0515 в плане модуляции сплайсинга РНК и снижения уровней белков mHTT и PMS1, которые участвуют в патологии болезни Гантингтона. Дополнительную информацию об исследовании FALCON-HD, включая участвующие центры и критерии отбора, смотрите на сайтах ClinicalTrials.gov и www.FALCON-HD.com.

О компании Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics — это биотехнологическая компания, специализирующаяся на клинической стадии, которая использует собственную платформу SKYSTAR^® для открытия и разработки низкомолекулярных РНК-модулирующих препаратов для лечения самых трудноизлечимых заболеваний в мире. Дополнительную информацию смотрите на сайте www.skyhawktx.com.

Контакты Skyhawk
Маура Маккарти (Maura McCarthy)
Руководитель отдела корпоративного развития
[email protected]

Фото — https://mma.prnewswire.com/media/2870056/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg
Логотип — https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg