Anvisa aprova primeiro e único tratamento para adultos com penfigoide bolhoso
A aprovação de Dupixent®(dupilumabe), da biofarmacêutica Sanofi, foi baseada no estudo Liberty-BP ADEPT que mostrou remissão sustentada da doença superior a três vezes quando comparados a pacientes que receberam o placebo
SÃO PAULO, 27 de agosto de 2026 /PRNewswire/ -- A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) anunciou a aprovação de Dupixent® (dupilumabe) para o tratamento de pacientes adultos com penfigoide bolhoso (PB) moderado a grave. O medicamento que já havia sido aprovado no Brasil para o tratamento de dermatite atópica, prurigo nodular, rinossinusite crônica com pólipo nasal, asma, esofagite eosinofílica, urticária crônica espontânea, doença pulmonar obstrutiva crônica e rinossinusite fúngica alérgica, recebe esta nova indicação.
O diferencial de dupilumabe é ser um medicamento imunobiológico (produzido a partir de células vivas) capaz de bloquear os principais fatores da inflamação do tipo 2, que agravam os casos de doenças do sistema imunológico, afetando vias respiratórias superiores e inferiores, o esôfago e a pele de diferentes formas1.
De acordo com dados do estudo pivotal de fase 2/3 LIBERTY-BP-ADEPT, pacientes tratados com dupilumabe apresentaram remissão sustentada três vezes superior do penfigoide bolhoso em comparação aos pacientes que receberam placebo na 36ª semana1, considerando o conjunto principal de dados utilizado para submissão regulatória. Eventos adversos relacionados ao tratamento ocorreram em 26% dos pacientes tratados com dupilumabe e em 15% dos pacientes no grupo placebo. O evento adverso mais comum no grupo de dupilumabe foi diarréira (15%)1.
"As opções terapêuticas disponíveis até então para o penfigoide bolhoso eram limitadas e muitas vezes com efeitos colaterais de difícil manejo, inviabilizando o tratamento. Com essa aprovação, pacientes com casos graves terão menos riscos de eventos adversos recorrentes do tratamento", comenta Dra. Karine Simone, CRM 105060-SP, coordenadora do ambulatório de dermatoses bolhosas da Santa Casa de São Paulo.
"O penfigoide bolhoso não tratado pode aumentar riscos de infecções e pneumonias. E, considerando que a prevalência da doença é mais comum em pessoas com mais de 70 anos, essas complicações podem ser fatais. Por isso, a aprovação de um tratamento que reduz esses riscos e, consequentemente, leva mais qualidade de vida aos idosos, é uma grande conquista", complementa Dra. Valéria Aoki, CRM 60080-SP, docente e vice-chefe do Departamento de Dermatologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo.
Sobre penfigoide bolhoso
O penfigoide bolhoso é uma doença dermatológica, autoimune, rara, caracterizada por intenso prurido, bolhas dolorosas e lesões na pele, frequentemente acompanhadas de vermelhidão2. Apesar de ser considerada rara, dentre as doenças bolhosas, é a mais prevalente na população1.
O início da doença ocorre tipicamente em pessoas com mais de 70 anos3 e, por conta do envelhecimento populacional e melhores métodos diagnósticos, a prevalência de penfigoide bolhoso tem aumentado nas últimas décadas4.
A doença é crônica e recidivante, com inflamação do tipo 2 subjacente. As bolhas e lesões podem se espalhar pelo corpo, levando à ruptura da pele, risco aumentado de infecções e impacto significativo na qualidade de vida e na funcionalidade dos pacientes.
O penfigoide bolhoso gera um impacto econômico substancial, principalmente porque esses pacientes apresentam internações mais longas5, sendo as principais causas sepse (infecção generalizada), pneumonia e infecção do trato urinário6. Consequentemente, os custos hospitalares com a doença são significativamente elevados. Aproximadamente 54,6% dos pacientes internados com penfigoide bolhoso apresentam diagnóstico de infecção grave, em comparação a 25,4% naqueles sem a doença, e os custos anuais são estimados em US$ 4.301.6817.
Sobre o estudo ADEPT8
O ADEPT foi um estudo de fase 2/3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e segurança de Dupixent em 106 adultos com penfigoide bolhoso moderado a grave ao longo de 52 semanas. Após a randomização, os pacientes receberam dupilumabe ou placebo a cada duas semanas, após uma dose inicial de ataque, em associação com corticosteroides orais.
A redução dos corticosteroides foi iniciada após duas semanas de controle sustentado da doença, começando entre quatro e seis semanas após a randomização, com o objetivo de conclusão até a Semana 16. Após essa fase, os pacientes permaneceram apenas com dupilumabe ou placebo (com possibilidade de terapia de resgate, se necessário). O desfecho primário avaliou a proporção de pacientes que alcançaram remissão sustentada da doença na 36ª semana. Essa remissão foi definida como remissão clínica completa com descontinuação dos corticosteroides até a Semana 16, sem recaída e sem necessidade de terapia de resgate ao longo de 36 semanas.
Sobre Dupixent® (dupilumabe)
Dupixent é um anticorpo monoclonal totalmente humano que inibe a sinalização das vias da interleucina-4 (IL-4) e interleucina-13 (IL-13), desempenhando papel central na inflamação do tipo 2. O medicamento não é um imunossupressor.
Administrado por via subcutânea, Dupixent é utilizado a cada duas semanas após uma dose inicial de ataque, podendo ser aplicado em ambiente clínico ou pelo próprio paciente após treinamento.
Dupixent já recebeu aprovação regulatória em mais de 60 países para suas diferentes indicações. Mais de 1,5 milhão de pacientes já foram tratados com o medicamento globalmente.
Sobre a Sanofi
A Sanofi é uma biofarmacêutica impulsionada por P&D, potencializada por IA, comprometida em melhorar a vida das pessoas, gerando um crescimento consistente. Aplicamos nosso profundo entendimento do sistema imunológico para desenvolver medicamentos e vacinas que tratam e protegem milhões de pessoas ao redor do mundo, com um pipeline inovador que pode beneficiar milhões mais. Nossa equipe é guiada por um propósito: buscar os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas; isso nos inspira a promover o progresso e gerar um impacto positivo para nossos colaboradores e para as comunidades que atendemos, enfrentando os desafios mais urgentes da atualidade nas áreas da saúde, meio ambiente e sociedade.
1 DUPIXENT: solução injetável: Sanofi Medley Farmacêutica Ltda, 2026. Bula do medicamento. Disponível em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?nomeProduto=dupixent Acesso em 17 de agosto de 2026.
2 Autoimmune Subepidermal Bullous Diseases of the Skin and Mucosae: Clinical Features, Diagnosis, and Management. Clinical Reviews in Allergy & Immunology. 2018. Amber KT
3 Pemphigoid Diseases. Lancet. 2013. Schmidt E, Zillikens D
4 The Growing Incidence of Bullous Pemphigoid: Overview and Potential Explanations. Frontiers in Medicine. 2018. Kridin K, Ludwig RJ.
5 Burden of Disease of Bullous Pemphigoid: A Targeted Literature Review.
6 Hospitalization, Inpatient Burden and Comorbidities Associated With Bullous Pemphigoid in the U.S.A. The British Journal of Dermatology. 2017. Ren Z, Hsu DY, Brieva J, et al.
7 Association of Serious Infections With Pemphigus and Pemphigoid: Analysis of the Nationwide Inpatient Sample. Journal of the European Academy of Dermatology and Venereology : JEADV. 2018. Ren Z, Narla S, Hsu DY, Silverberg JI.
8 ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Dupilumab in Adult Patients With Bullous Pemphigoid [Internet]. Identifier NCT04206553; 2019 [citado 17 ago. 2026]. Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04206553
FONTE Sanofi
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