Levantamento sobre hemofilia revela 'acesso a tratamentos inovadores' como principal necessidade não atendida entre pacientes, cuidadores e profissionais de saúde

Como parte do movimento "Seis Razões para Transformar a Hemofilia", realizada pela Sanofi, o levantamento visou mapear, junto a quem convive com a doença, quais as principais prioridades para transformar a jornada

SÃO PAULO, 25 de maio de 2026 /PRNewswire/ -- A biofarmacêutica Sanofi lançou o movimento Seis Razões para Transformar a Hemofilia com o propósito de promover conversas sustentadas, ampliar a voz dos pacientes e educar a população sobre a hemofilia. Como ponto de partida, a iniciativa conduziu um levantamento para identificar quais as reais necessidades da comunidade que convive com a condição, engajando pacientes, cuidadores e profissionais da saúde. A necessidade mais votada pelos 547 participantes foi acesso a tratamentos inovadores (75% das respostas), seguida de diagnóstico mais rápido e preciso (74%) e maior investimento em pesquisa (67%). Os resultados reforçam a necessidade de avanços que possam impactar diretamente a qualidade de vida das pessoas que vivem com a doença.

Após a definição das seis razões, a biofarmacêutica pretende, junto a parceiros e diversos outros stakeholders, transformar as necessidades apontadas pelos participantes em compromisso de saúde pública.

A hemofilia é uma doença rara, genética e hereditária que afeta a coagulação do sangue¹, causando sangramentos espontâneos ou após traumas. No Brasil, mais de 13 mil pessoas vivem com a condição², segundo dados do Ministério da Saúde, colocando o país na quarta posição no ranking de prevalência global da doença. Assim como grande parte das doenças raras, o levantamento mostra que o diagnóstico precoce e acesso a tratamento são os principais desafios enfrentados pelos pacientes de hemofilia.

Em relação a diagnóstico, diferentemente de outras condições raras, os casos graves de hemofilia geralmente são diagnosticados no primeiro ano de vida. O desafio está nas formas leves da doença, que podem não apresentar sintomas aparentes até a idade adulta, dificultando o diagnóstico precoce³.

O tratamento padrão é feito através da reposição do fator de coagulação ausente no organismo, o que define o tipo de hemofilia (A ou B), e está integralmente disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). Apesar de ser eficaz e representar uma evolução importante no cuidado com a hemofilia, a reposição de fator pode impor um regime intensivo de cuidados com aplicações intravenosas, podendo chegar em até 150 aplicações por ano⁴. Essa frequência elevada é o principal desafio na adesão ao tratamento, junto com a via administração intravenosa, uma vez que isso sobrecarrega a rotina dos pacientes e reduz significantemente sua autonomia⁵. 

Avanços no tratamento de hemofilia

Em março de 2026, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), aprovou Qfitlia® (fitusirana sódica), para tratar pacientes com hemofilia A ou B com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. O tratamento é considerado inovador por utilizar o mecanismo de RNA de interferência para promover o reequilíbrio homeostático, o que permite maior comodidade posológica, oferecendo proteção duradoura e segura, com apenas seis injeções subcutâneas ao ano (78% dos pacientes)⁶. Além disso, a nova terapia não exige refrigeração por um período de até 3 meses⁶, garantindo maior liberdade aos pacientes e seus familiares.

Outros dados da campanha "Seis Razões para Transformar"

No cenário de uma doença rara, muitos pacientes e cuidadores seguem tendo suas vidas pautadas pela doença. Diante disso, o movimento foi criado para ouvir e entender quais são as principais necessidades não atendidas que motivam cada paciente na busca por uma vida com mais liberdade e qualidade. Ao todo, foram listadas dez razões – mapeadas em sessões realizadas pela companhia nos últimos dois anos entre médicos e pacientes – para que os pacientes, cuidadores, familiares e profissionais da saúde votassem nas seis prioridades para o avanço dos cuidados com a hemofilia no Brasil.

As 6 principais razões apontadas pela comunidade de hemofilia são:

1. Maior acesso a tratamentos inovadores (75%)
2. Diagnóstico mais rápido e preciso (74%)
3. Maior investimento em pesquisa (67%)
4. Maior suporte para cuidadores e famílias (65%)
5. Mais facilidade na aplicação dos medicamentos (62%)
6. Educação médica contínua (60%)

Sobre QFITLIA® (fitusirana sódica) 

Qfitlia® (fitusirana sódica) é uma terapia de redução de antitrombina com caneta pré-preenchida de 50 mg e frasco-ampola de 20mg⁷. Qfitlia® (fitusirana sódica) previne sangramentos e ajuda a reequilibrar a hemostasia, reduzindo a AT (antitrombina), uma proteína anticoagulante, para promover a geração de trombina⁶. Qfitlia® (fitusirana sódica) é um RNA de interferência que utiliza a tecnologia GalNAc da Alnylam Pharmaceutical Inc⁴. Foi aprovada no Brasil em março de 2026 e inaugura um novo capítulo no cuidado da doença com a promoção de uma melhor qualidade de vida para quem convive com essa condição.

Sobre a Sanofi   

A Sanofi é uma empresa biofarmacêutica impulsionada por P&D e inteligência artificial, comprometida em melhorar a vida das pessoas e criar crescimento atraente. Aplicamos nossa profunda compreensão do sistema imunológico para inventar medicamentos e vacinas que tratam e protegem milhões de pessoas em todo o mundo, com um pipeline inovador que pode beneficiar milhões mais. Nossa equipe é guiada por um propósito: buscamos os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas; isso nos inspira a impulsionar o progresso e gerar impacto positivo para nossos colaboradores e as comunidades que atendemos, abordando os desafios mais urgentes de saúde, ambientais e sociais do nosso tempo. Presente no Brasil há mais de 100 anos, a Sanofi reafirma seu compromisso de longo prazo com o país, continuando a investir e crescer com medicamentos biofarmacêuticos inovadores e vacinas para os brasileiros.

Referências

1. Ministério da Saúde. Biblioteca Virtual. Hemofilia. Disponível em: https://bvsms.saude.gov.br/hemofilia/#:~:text=A%20hemofilia%20%C3%A9%20um%20dist%C3%BArbio,a%C3%A7%C3%A3o%20para%20estancar%20o%20sangramento. Acesso em 23 mar. 2026.
2. Ministério da Saúde. Hemofilia e a luta diária para não se machucar. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2024/abril/hemofilia-e-a-luta-diaria-para-nao-se-machucar . Acesso em 23 mar. 2026
3. SANOFI. Hemofilia: uma jornada de conhecimento sobre sintomas e tratamentos. 2022. Disponível em: https://www.sanoficonecta.com.br/campanha/entenda-hemofilia-. Acesso em 26 de março de 2026.
4. Ministério da Saúde. Protocolo de uso de fatores de coagulação para a profilaxia primária em caso de hemofilia grave. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20220408_portalportariaconjuntano62022_profilaxiaprimaria_hemofiliagrave.pdf Acesso em 23 mar. 2026
5. Oliveira, L. C.¹, et al. 2025, Outubro. Esquemas de profilaxia em hemofilia A e B sem inibidores no Brasil baseado em um painel Delphi. Apresentação oral. HEMO 2025, São Paulo, Brasil.
6. QFITLIA (fitusirana sódica): uso subcutâneo. Suzano (SP). Sanofi Medley Farmacêutica Ltda., 2026. Bula de remédio. Disponível em: https://sm.far.br/arn . Acesso em 27 mar. 26
7. SANOFI. Qfitlia approved as the first therapy in the US to treat hemophilia A or B with or without inhibitors. Março, 2025. Disponível em: https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-03-28-20-07-38-3051637 . Acesso em 23 mar. 2026

FONTE Sanofi