BioMarin apresenta novos dados que aprofundam a compreensão sobre o tratamento da acondroplasia e da hipocondroplasia na Reunião Anual da Sociedade Americana de Pesquisa Óssea e Mineral

Nova análise destaca o impacto da vosoritida no crescimento do forame magno e da junção craniocervical em crianças com acondroplasia, incluindo bebês.

SÃO PAULO, 11 de novembro de 2026 /PRNewswire/ -- A BioMarin anunciou novos dados de 13 estudos na Reunião Anual de 2026 da Sociedade Americana de Pesquisa Óssea e Mineral (ASBMR), em Boston, incluindo resultados de estudos com a vosoritida em crianças com acondroplasia e hipocondroplasia. A empresa também divulgará dados de estudos sobre o medicamento experimental de ação prolongada BMN 333.

Os dados incluem novos resultados encorajadores de exames de imagem, provenientes de uma análise post hoc de um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avaliou o efeito da vosoritida no crescimento do forame magno e da junção craniocervical em crianças com acondroplasia, incluindo bebês.

"Essas descobertas trazem novos e importantes insights sobre o efeito potencial da vosoritida nas dimensões relacionadas ao crescimento do forame magno e da junção craniocervical, regiões do crânio envolvidas na compressão cervicomedular e em complicações sérias em crianças com acondroplasia", afirmou o Dr. Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. "Os resultados também ressaltam o potencial que o tratamento com a vosoritida pode oferecer quando iniciado o mais cedo possível, momento em que pode ter o maior impacto. Juntamente com os dados adicionais que estamos apresentando sobre resistência óssea, alinhamento dos membros e nosso trabalho em andamento sobre a hipocondroplasia e medicamentos de última geração, como o BMN 333, essas descobertas refletem a profundidade e a amplitude do nosso compromisso em compreender e melhorar os resultados para crianças que vivem com displasias esqueléticas."

A BioMarin submeteu recentemente às autoridades sanitárias dos Estados Unidos (FDA) e da Europa (EMA) pedidos para a inclusão da hipocondroplasia como nova indicação terapêutica. A submissão também está prevista junto a outras autoridades sanitárias, incluindo a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), no Brasil. Se aprovado, a vosoritida seria a primeira terapia direcionada para o tratamento da hipocondroplasia, com lançamento previsto para 2027.

Outros dados a serem apresentados na reunião incluem pesquisas sobre hipofosfatase, bem como os resultados do estudo ENERGY 3 de Fase 3 com o BMN 401 em crianças de 1 a 12 anos com deficiência de ENPP1.

Sobre a acondroplasia

A acondroplasia, a forma mais comum de nanismo, é caracterizada por uma desaceleração na conversão de cartilagem em osso, causando baixa estatura e alterações na arquitetura dos ossos longos, coluna, face e base do crânio. É causada por uma alteração no gene FGFR3, regulador negativo do crescimento ósseo.

Mais de 80% das crianças com acondroplasia têm pais de estatura média e apresentam a condição devido a mutação espontânea. A incidência mundial é de cerca de 1 a cada 25.000 nascidos vivos. Vosoritida está sendo testado em crianças com placas de crescimento ainda "abertas", geralmente menores de 18 anos.

Sobre a hipocondroplasia

A hipocondroplasia é uma displasia esquelética genética rara, caracterizada por crescimento ósseo prejudicado, levando à baixa estatura desproporcional e diferenças esqueléticas que podem afetar ossos longos, coluna e outras partes do esqueleto, podendo impactar o funcionamento físico e a qualidade de vida geral. A condição apresenta um espectro clínico amplo e variável e pode estar associada a complicações ortopédicas, neurológicas e do neurodesenvolvimento, que podem impactar o funcionamento físico e a qualidade de vida.Até o momento, não há medicamentos aprovados pelas agências reguladoras norte-americana (Food and Drug Administration – FDA), europeia (European Medicines Agency – EMA) ou brasileira (Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA) para o tratamento da hipocondroplasia.

Sobre a vosoritida

A vosoritida está aprovada nos EUA, Japão e Austrália para aumentar o crescimento linear em crianças com acondroplasia de todas as idades e cujas epífises estejam abertas. Na União Europeia, vosoritida é indicada para o tratamento da acondroplasia em crianças a partir de 4 meses de idade cujas epífises não estejam fechadas, conforme confirmado por testes genéticos apropriados. No Brasil, vosoritida é aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade e cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por teste genético apropriado. Para informações sobre o medicamento, consulte a bula atualmente aprovada pela Anvisa.

O uso de vosoritida para o tratamento da hipocondroplasia ainda não foi aprovado por nenhuma agência regulatória.

Sobre a BioMarin

A BioMarin é líder global em biotecnologia para doenças raras, focada no desenvolvimento de medicamentos para pessoas que vivem com condições genéticas. Fundada em 1997 e baseada em San Rafael, Califórnia, a empresa tem um histórico comprovado de inovação, com nove terapias comerciais desenvolvidas, sendo seis disponíveis no Brasil e um forte portfólio clínico e pré-clínico em investigação. Usando uma abordagem diferenciada para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos inovadores que tenham um impacto profundo nos pacientes. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br 

FONTE BioMarin