Zwei Enhancer, die im Rahmen einer gemeinsamen Forschungsinitiative entwickelt wurden, wurden nun in HEK293-Zellen unter Verwendung des EpyQ®-Zwei-Plasmid-AAV-Produktionssystems von Ascend und eines handelsüblichen 3-Plasmid-Systems in mehreren Maßstäben getestet, ohne dass negative Auswirkungen auf Qualitätsparameter wie das vg/cap-Verhältnis oder falsch verpackte DNA beobachtet wurden. Die Enhancer-Aktivität wurde anhand von Kundenplasmiden weiter bestätigt.
- Es wurde festgestellt, dass Enhancer 1 bei Verwendung von EpyQ® in Ambr®15 bis zu dreimal mehr AAV-Vektoren produziert und bei Verwendung des 3-Plasmid-Systems im Ambr®15-Maßstab und in 2-Liter-Bioreaktoren bis zu 1,7-mal mehr.
- Es wurde festgestellt, dass Enhancer 2 mit dem EpyQ®-Plasmid-System im Ambr®15-Maßstab bis zu 2,4-mal mehr AAV und im Ambr®250-Maßstab und in 5-Liter-Bioreaktoren bis zu 2,1-mal mehr AAV produziert. Diese Arbeit wurde nun auch in Experimenten wiederholt, die von einer externen Partei durchgeführt wurden, die an einer Lizenzierung interessiert ist.
„Die Verbesserung der AAV-Produktivität ohne Beeinträchtigung der Produktqualität ist eine der größten Herausforderungen in der Herstellung von Gentherapeutika", sagte Dr. Markus Hörer, Chief Scientific Officer bei Ascend Advanced Therapies. „Dieser Enhancer stellt einen bedeutenden Fortschritt dar – nicht nur für unsere interne Plattform, sondern auch für unsere Partner, die auf eine skalierbare und zuverlässige AAV-Herstellung angewiesen sind. Durch diesen Fortschritt könnten doppelt so viele Patienten pro Vektorcharge behandelt werden, was die Herstellungskosten senken würde."
„Dieser Fortschritt stärkt die Position von Ascend als wissenschaftlich orientiertes CDMO-Unternehmen, das sich dafür einsetzt, die effiziente und qualitativ hochwertige Herstellung von AAV neu zu definieren", sagte Dr. Alessandra Rispoli, Chief Executive Officer bei Ascend Advanced Therapies. „Durch die Integration dieses Enhancers in unser CMC-Angebot ermöglichen wir unseren Partnern und Kunden höhere Erträge, geringere Kosten pro Dosis und eine schnellere Skalierbarkeit, wodurch wissenschaftliche Innovationen direkt in Vorteile für Patienten und Unternehmen umgesetzt werden."
Ascend kann den Enhancer nun in seine Prozessentwicklungs- und klinischen Fertigungsabläufe integrieren und seinen Kunden, die Gentherapien entwickeln, Zugang zu erschwinglicheren, hochwertigen AAV-Vektoren verschaffen. Das Unternehmen plant, die Technologie in den kommenden Monaten an die Industrie zu lizenzieren.
Die Daten, die die Ergebnisse untermauern, stehen unter Patentschutz (WO2025087695A1) und bauen auf Arbeiten auf, die ursprünglich in der Zeitschrift Molecular Therapy - Methods and Clinical Development im Dezember 2024 veröffentlicht wurden (https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(24)00200-6).
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Informationen zu Ascend
Ascend Advanced Therapies (Ascend) ist eine Gen-zu-GMP-CDMO, die sich auf die qualitativ hochwertige und kostengünstige Entwicklung und Herstellung von neuartigen Therapien spezialisiert hat. Ascend startete Anfang 2023 mit der Übernahme der Produktionsanlagen und des Entwicklungsteams von Freeline Therapeutics München, das seit 1991 Erfahrung in der AAV-Entwicklung hat. Anfang 2024 erwarb Ascend die GMP-Produktionsanlagen von Beacon Therapeutics in Alachua, Florida, um eine Niederlassung in den Vereinigten Staaten aufzubauen. Ende 2024 schlossen sich Ascend und ABL, Inc. zusammen, um die Entwicklung, Herstellung und Abfüllung/Fertigstellung von Gentherapien, Onkolytika, Impfstoffen und Immuntherapien zu erweitern. Das Team bietet CMC-Unterstützung, die auf jahrzehntelanger Erfahrung in der therapeutischen Entwicklung beruht, und hilft seinen Kunden, das Gleichgewicht zwischen Ertrag, Qualität und Kosten vom Konzept bis zur Kommerzialisierung zu halten. Zu den Gründungsinvestoren gehören Abingworth, Anjinomoto, Cathay Health, Deerfield, Digitalis Ventures, DCVC Bio, EW Healthcare Partners, 4BIO Capital, Monograph, und Petrichor. Weitere Informationen finden Sie unter www.ascend-adv.com.
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