Développés dans le cadre d'une recherche collaborative, deux activateurs ont été testés à différentes échelles sur des cellules HEK293 à l'aide du système de production AAV EpyQ® à deux plasmides d'Ascend et d'un système à trois plasmides disponible dans le commerce, sans qu'aucun effet négatif sur les paramètres de qualité tels que le rapport vg/cap ou l'ADN mal emballé n'ait été observé. L'activité de l'activateur a été confirmée en utilisant des plasmides de clients.
- L'activateur 1 a permis de produire jusqu'à trois fois plus de vecteurs AAV en utilisant EpyQ® dans Ambr®15 et jusqu'à 1,7 fois plus pour le système à trois plasmides à l'échelle Ambr®15 et dans des bioréacteurs de 2 litres.
- L'activateur 2 a permis de produire jusqu'à 2,4 fois plus d'AAV à l'aide du système plasmidique EpyQ® à l'échelle Ambr®15, et jusqu'à 2,1 fois pour l'échelle Ambr®250 et les bioréacteurs de 5 litres. Ce travail a maintenant été reproduit dans des expériences menées par une partie externe, intéressée par l'octroi de licences.
« Améliorer la productivité des AAV sans compromettre la qualité des produits est l'un des défis les plus persistants dans la production des thérapies géniques », a déclaré le Dr Markus Hörer, directeur scientifique d'Ascend Advanced Therapies. « Cet activateur représente une avancée significative, non seulement pour notre plateforme interne, mais aussi pour nos partenaires qui dépendent d'une production en AAV évolutive et fiable. Cette avancée pourrait permettre de traiter deux fois plus de patients par lot de vecteurs, réduisant ainsi le coût des produits. »
« Cette avancée renforce la position d'Ascend en tant que ODCF à vocation scientifique qui s'engage à redéfinir ce que peut être une production d'AAV efficace et de haute qualité », a déclaré le Dr Alessandra Rispoli, directeur général d'Ascend Advanced Therapies. « En intégrant cet activateur à notre offre de CMC, nous permettons à nos partenaires et à nos clients d'obtenir un rendement plus élevé, un coût par dose réduit et une évolutivité plus rapide, traduisant ainsi l'innovation scientifique directement en impact sur les patients et les entreprises. »
Ascend peut désormais intégrer l'activateur dans ses processus de développement et de fabrication clinique, ce qui permet à ses clients qui développent des thérapies géniques d'avoir accès à des vecteurs AAV plus abordables et de haute qualité. L'entreprise prévoit d'accorder une licence à l'industrie pour cette technologie dans les mois à venir.
Les données étayant ces résultats sont protégées par un brevet (WO2025087695A1) et s'appuient sur des travaux publiés à l'origine dans Molecular Therapy - Methods and Clinical Development en décembre 2024 (https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(24)00200-6).
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À propos d'Ascend
Ascend Advanced Therapies (Ascend) est une organisation de développement et de fabrication sous contrat spécialisée dans la mise au point et la production de thérapies avancées de qualité et rentables, du niveau du gène au niveau conforme aux bonnes pratiques de fabrication. Ascend a été lancée au début de 2023, à la suite de l'acquisition des actifs de fabrication et de l'arrivée de l'équipe de développement de Freeline Therapeutics Munich, dont les compétences en création de virus adénoassociés remontent à 1991. Au début de l'année 2024, Ascend a acquis les actifs de fabrication conforme aux bonnes pratiques de Beacon Therapeutics à Alachua, en Floride, afin d'établir une présence aux États-Unis. À la fin de 2024, les sociétés Ascend et ABL, Inc. se sont associés afin d'étendre leurs capacités de développement, de fabrication et de remplissage/finition pour les thérapies géniques, les oncolytiques, les vaccins et les immunothérapies. S'appuyant sur plusieurs décennies d'expérience du développement thérapeutique, l'équipe apporte un soutien dans les domaines de la chimie, de la fabrication et du contrôle, afin de guider les clients du concept à la commercialisation, tout en équilibrant le rendement, la qualité et le coût. Figurent parmi les investisseurs fondateurs Abingworth, Anjinomoto, Cathay Health, Deerfield, Digitalis Ventures, DCVC Bio, EW Healthcare Partners, 4BIO Capital, Monograph et Petrichor. Pour en savoir plus, consultez le site www.ascend-adv.com.
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