Drei Forscher erhalten über 1 Million US-Dollar zur Risikominderung und Weiterentwicklung präklinischer Wirkstoffkandidaten für neurodegenerative Erkrankungen

Die erste Förderrunde im Rahmen des „Sprint to Lead"-Programms zielt darauf ab, wissenschaftliche Durchbrüche in therapeutische Innovationen umzusetzen

FORT WORTH, Texas, 10. November 2026 /PRNewswire/ -- Die Rainwater Charitable Foundation (RCF), einer der größten unabhängigen Förderer der neurodegenerativen Forschung, gab heute bekannt, dass im Rahmen des Förderprogramms Sprint to Lead (S2L) für die Wirkstoffforschung 2026 Fördermittel in Höhe von über 1 Million US-Dollar für drei innovative einjährige Forschungsprojekte bereitgestellt werden, die sich auf Tau als zugrunde liegenden Krankheitsauslöser konzentrieren.

S2L fördert originelle Ideen, die darauf abzielen, die Entwicklung von Therapien für primäre Tauopathien in den Entwicklungsphasen Hit-to-Lead und Lead-Optimierung der Wirkstoffforschung zu beschleunigen. Während das Ziel darin besteht, Risiken zu minimieren und präklinische Wirkstoffkandidaten voranzubringen, können erfolgreiche Projekte die erforderlichen Nachweise liefern, um anschließende In-vivo-Proof-of-Concept-Studien und, sofern angemessen, spätere Studien zur Zulassung als neues Prüfpräparat (IND) zu unterstützen.

Primäre Tauopathien sind eine Klasse neurodegenerativer Erkrankungen, die durch eine abnormale Anreicherung des Tau-Proteins gekennzeichnet sind, darunter die progressive supranukleäre Lähmung (PSP), die kortikobasale Degeneration (CBD), die Pick-Krankheit (PiD) und bestimmte Formen der frontotemporalen Degeneration (FTD). Zwar haben neue Erkenntnisse unser Verständnis der Tau-bedingten Neurodegeneration vertieft, doch bestehen nach wie vor erhebliche Lücken bei der Umsetzung dieser Erkenntnisse in Therapien, die einen bedeutenden klinischen Nutzen bieten können.

Im Rahmen dieser ersten S2L-Förderung erhalten drei Forscher jeweils 350.000 US-Dollar zur Unterstützung von Projekten, die aufgrund ihres Potenzials ausgewählt wurden, vielversprechende präklinische Therapieansätze gegen tau-bedingte neurodegenerative Erkrankungen voranzubringen:

• Timothy Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine in St. Louis: Bei einigen primären Tauopathien besteht ein Ungleichgewicht zwischen zwei Formen des Tau-Proteins, die als 3-Repeat (3R)- und 4-Repeat (4R)-Tau bekannt sind. Dr. Miller und sein Team werden ein vielversprechendes Antisense-Oligonukleotid (ASO) weiterentwickeln, das darauf ausgelegt ist, überschüssiges 4R-Tau zu reduzieren und ein gesünderes Gleichgewicht der Tau-Isoformen wiederherzustellen. In präklinischen Studien reduzierte dieser Ansatz überschüssiges 4R-Tau in krankheitsrelevanten Mausmodellen und menschlichen Neuronen, die krankheitsassoziierte MAPT-Mutationen trugen, ohne dabei das Gesamt-Tau bei Mäusen zu verringern. Im Rahmen ihrer Arbeit werden sie die Therapie für die zukünftige klinische Entwicklung weiter optimieren und eine potenzielle krankheitsmodifizierende Behandlungsstrategie für Menschen mit 4R-Tauopathien vorantreiben.
• Neil Vasdev, PhD, MedChem Imaging: Anstatt lediglich zu versuchen, schädliches Tau zu blockieren, verfolgen Dr. Vasdev und seine Mitforscher eine Strategie, die darauf abzielt, es zu entfernen. Sie entwickeln Verbindungen, sogenannte Tau-Degrader, die so konzipiert sind, dass sie Tau erkennen und den natürlichen Proteinabbaumechanismus der Zelle aktivieren, um es für den Abbau zu markieren. Ihre Arbeit baut auf Tau-bindenden Verbindungen auf, die als Bildgebungsmittel für die Positronen-Emissions-Tomographie (PET) entwickelt wurden, darunter eine Verbindung, die bereits in erste PET-Studien am Menschen übergegangen ist und damit eine solide translationale Grundlage für die Wirkstoffforschung bietet. Das Team wird versuchen, diese Tau-bindende Chemie in potenzielle Therapeutika umzusetzen und vielversprechende Degrader-Kandidaten für zukünftige Tests in Tiermodellen primärer Tauopathien zu identifizieren.
• Markus Zweckstetter, PhD, brainQr Therapeutics: Während sich viele auf Tau ausgerichtete therapeutische Ansätze darauf konzentrieren, pathologisches Tau nach seiner Bildung zu beseitigen, verfolgen Dr. Zweckstetter und sein Team eine differenzierte Strategie: die Entwicklung von in das Gehirn eindringender kleiner Moleküle, die direkt an Tau binden und dessen Umwandlung in krankheitsassoziierte Formen verhindern sollen. Dieser Ansatz zielt darauf ab, die Aggregation von pathologischem Tau zu verhindern und gleichzeitig dessen physiologische Wechselwirkungen mit Mikrotubuli zu erhalten – ein wichtiger Aspekt für die neuronale Funktion. Aufbauend auf einer vielversprechenden, in das Gehirn eindringenden Ausgangsverbindung wird das von der RCF finanzierte Projekt eine neue Reihe von Tau-spezifischen Molekülen optimieren, um einen Leitkandidaten für die weitere präklinische Entwicklung zu identifizieren. Die Arbeit könnte einen neuartigen therapeutischen Ansatz für die Tau-bedingte FTD und andere primäre Tauopathien etablieren.

„Trotz bemerkenswerter Fortschritte in unserem Verständnis der Tau-Pathologie bleibt die Umsetzung dieser Erkenntnisse in wirksame Therapien eine der größten Herausforderungen auf diesem Gebiet", sagte Jeremy Smith, Präsident der Rainwater Charitable Foundation. „Wir sind davon überzeugt, dass die Förderung mutiger, translationaler Forschung in entscheidenden Phasen der Wirkstoffforschung unerlässlich ist, um diese Lücke zu schließen. Mit ‚Sprint to Lead' wollen wir vielversprechende therapeutische Ansätze vorantreiben und Menschen, die mit diesen verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen leben, neue Hoffnung geben."

Die RCF begrüßt Bewerbungen von interdisziplinären Teams, die vielfältiges Fachwissen zusammenbringen. Einzelheiten zu den Einreichungsfristen für Absichtserklärungen (Letter of Intent, LOI) für das S2L-Programm 2027 werden in den kommenden Monaten bekannt gegeben. Für weitere Informationen klicken Sie bitte hier.

Informationen zur medizinischen Forschung der Rainwater Charitable Foundation
Die Rainwater Charitable Foundation (RCF) wurde Anfang der 1990er Jahre von Richard E. Rainwater, dem verstorbenen Private-Equity-Investor und Philanthrop, gegründet. Als bei Richard eine seltene neurodegenerative Erkrankung und primäre Tauopathie namens Progressive Supranukleäre Lähmung (PSP) diagnostiziert wurde, erweiterte die RCF ihre Mission, um die Entwicklung neuer Diagnostika und Therapien für Tau-assoziierte neurodegenerative Erkrankungen zu beschleunigen. Das medizinische Forschungsteam der RCF unterstützt diesen Schwerpunkt durch die Leitung des Tau Consortium, des Rainwater-Preises und des Tauopathy Challenge Workshops. Mit bisher über 165 Millionen US-Dollar, die in die medizinische Forschung investiert wurden, hat die RCF dazu beigetragen, acht Behandlungsmethoden bis in die Phase der klinischen Studien am Menschen voranzubringen. Derzeit unterstützt die RCF medizinische Forschung sowie eine Reihe von Initiativen, die Chancen erweitern, das Wohlbefinden fördern und die Gemeinschaften in Fort Worth stärken. Weitere Informationen finden Sie unter rainwatercharitablefoundation.org.

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