Le modulateur sélectif du PPARα « K-808 » (pémafibrate) obtient la désignation « Breakthrough Therapy » par la U.S. Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de la cholangite biliaire primitive

NAGOYA, Japon, 30 juin 2026 /PRNewswire/ -- Kowa Company, Ltd. (Siège social : Nagoya, préfecture d'Aichi, Japon ; ci-après « Kowa »), a annoncé aujourd'hui avoir obtenu, le 11 juin, la désignation de « Breakthrough Therapy » (Thérapie novatrice) de la part de la U.S. Food and Drug Administration (FDA - Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) pour le « K-808 » (nom de code de développement, nom générique : pémafibrate) pour le traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP).

La désignation Breakthrough Therapy (Thérapie novatrice) est un programme mis en place par la FDA afin d'accélérer le développement et l'évaluation des médicaments pour lesquels des données ou des éléments probants préliminaires suggèrent une amélioration considérable par rapport aux traitements existants, en ce qui concerne un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement importants pour des maladies graves.

Le K-808 a été désigné comme thérapie novatrice sur la base de données préliminaires et des résultats de l'essai clinique de phase II en cours (K-808-2.01). Les résultats de cet essai suggèrent une amélioration considérable par rapport aux traitements existants, telle que mesurée par une réduction des taux de phosphatase alcaline (ALP). Les premiers résultats de cet essai ont été présentés lors du congrès de l'European Association for the Study of the Liver (EASL - Association européenne pour l'étude du foie), qui s'est tenu en mai 2026.

Kowa poursuit le développement du « K-808 » dans le but d'obtenir une autorisation de mise sur le marché à l'échelle mondiale, notamment aux États-Unis et au Japon, pour le traitement de la CBP en association avec l'acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les patients adultes présentant une réponse insuffisante à l'AUDC, ou en monothérapie chez les patients ne tolérant pas l'AUDC.

Grâce au développement du « K-808 », Kowa entend proposer de nouvelles options thérapeutiques à un plus grand nombre de patients atteints de CBP.

• Qu'est-ce que le pémafibrate ?
  
  Le pémafibrate est un modulateur sélectif du PPARα (modulateur sélectif du récepteur α activé par les proliférateurs de peroxysomes : SPPARMα), mis au point par Kowa. Il améliore de manière globale le métabolisme lipidique, notamment en réduisant les taux de triglycérides (TG) sanguins, principalement grâce à la régulation de l'expression des gènes cibles impliqués dans le métabolisme des lipides et du glucose au niveau du foie. Au Japon, les « comprimés Parmodia » ont été lancés le 1er juin 2018 pour le traitement de l'hyperlipidémie.
  
  
• Développement du K-808 (développement du pémafibrate pour la CBP)
  
  Kowa développe actuellement un agent thérapeutique à base de pémafibrate destiné à ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de CBP. Dans le traitement de la CBP, le médicament devrait agir par le biais de mécanismes tels que la micellisation des acides biliaires hydrophobes, les effets anti-inflammatoires résultant de l'activation du récepteur nucléaire PPARα et l'inhibition de la synthèse des acides biliaires. 
  
  
• La cholangite biliaire primaire (CBP)
  
  La CBP est une maladie hépatique cholestatique chronique et évolutive, ainsi qu'une maladie hépatique auto-immune grave potentiellement mortelle. À mesure que l'inflammation et la destruction des voies biliaires intrahépatiques progressent, elles peuvent potentiellement entraîner une fibrose, une cirrhose et une insuffisance hépatique. Parmi les autres symptômes cliniques, on peut citer la fatigue et le prurit (démangeaisons), qui peuvent être extrêmement intenses chez certains patients. La CBP est une maladie rare qui touche principalement les femmes.

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Ian Mehr
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