L'attivatore selettivo del PPARα "K-808" (pemafibrato) ottiene la designazione di "Breakthrough Therapy" dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della colangite biliare primitiva.

NAGOYA, Giappone, 30 giugno 2026 /PRNewswire/ -- Kowa Company, Ltd. (sede centrale: Nagoya, prefettura di Aichi, Giappone; di seguito "Kowa") ha annunciato oggi di aver ricevuto, in data 11 giugno, la designazione di "Breakthrough Therapy" (terapia innovativa) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per "K-808" (codice di sviluppo, nome generico: pemafibrato) per il trattamento dei pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC).

La designazione di "Breakthrough Therapy" è un programma concesso dalla FDA per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci per i quali i dati o le evidenze preliminari suggeriscono un miglioramento sostanziale rispetto ai trattamenti esistenti in uno o più endpoint clinicamente importanti per malattie gravi.

K-808 ha ottenuto la designazione di "Breakthrough Therapy" sulla base dei dati e delle evidenze preliminari dello studio clinico di Fase II in corso (K-808-2.01). I risultati di questo studio suggeriscono un miglioramento significativo rispetto ai trattamenti esistenti, misurato come riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP). I dati preliminari dello studio sono stati presentati al Congresso dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL) tenutosi a maggio 2026.

Kowa sta portando avanti lo sviluppo di "K-808" con l'obiettivo di ottenere l'approvazione globale, inclusi Stati Uniti e Giappone, per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) in pazienti adulti che non rispondono adeguatamente a UDCA, o in monoterapia in pazienti che non tollerano UDCA.

 Con lo sviluppo di "K-808", Kowa mira a fornire nuove opzioni terapeutiche per un maggior numero di pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC).

• Cos'è il pemafibrato?
  
  Il pemafibrato è un modulatore selettivo del PPARα (Modulatore Selettivo del Recettore α Attivato dai Proliferatori dei Perossisomi: SPPARMα) sviluppato da Kowa. Migliora in modo completo il metabolismo lipidico, ad esempio riducendo i livelli di trigliceridi (TG) nel sangue, principalmente regolando l'espressione dei geni bersaglio coinvolti nel metabolismo lipidico e glucidico nel fegato. In Giappone, le "compresse Parmodia" sono state lanciate il 1° giugno 2018 per il trattamento dell'iperlipidemia.
  
  
• Sviluppo di K-808 (Sviluppo del pemafibrato per la PBC)
  
  Kowa sta attualmente sviluppando un agente terapeutico a base di pemafibrato con l'obiettivo di ritardare la progressione della malattia nei pazienti affetti da PBC. Nel trattamento della colangite biliare primitiva (PBC), si prevede che il farmaco agisca attraverso meccanismi d'azione quali la micellizzazione degli acidi biliari idrofobici, gli effetti antinfiammatori derivanti dall'attivazione del recettore nucleare PPARα e l'inibizione della sintesi degli acidi biliari. 
  
  
• Colangite biliare primitiva (PBC)
  
  La PBC è una malattia epatica colestatica cronica e progressiva, nonché una grave malattia autoimmune del fegato potenzialmente letale. Con il progredire dell'infiammazione e della distruzione dei dotti biliari intraepatici, si possono verificare fibrosi, cirrosi e insufficienza epatica. Altri sintomi clinici includono affaticamento e prurito, che in alcuni pazienti può essere estremamente intenso. La PBC è una malattia rara che colpisce principalmente le donne.

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Ian Mehr
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