引正基因宣佈首例患者在由研究者發起的臨床試驗接受研究性藥物GEB-101 ──全球首個用於治療TGFBI眼角膜營養不良的CRISPR-Cas RNP體內基因編輯研究性療法
北京、香港和波士頓2025年6月6日 /美通社/ -- 一直致力於開發新型精準基因組編輯器和設計安全高效體內遞送基因組編輯治療解決方案的引正基因，宣佈達成關鍵里程碑──全球首個針對眼角膜營養不良的體內基因組編輯研究性療法臨床研究正式啟動。首例患者已於近日在由研究者發起的臨床試驗（IIT）接受了基因組編輯研究性藥物GEB-101，當中應用了靶向性蛋白遞送載體（PDV）。此項臨床試驗在上海復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院進行，並在引正基因科研團隊和醫院的周行濤院長及其臨床團隊通力合作下完成啟動。
GEB-101是引正基因全資研發項目。在非人類靈長類動物（NHP）體內進行的臨床前評估指出，這款研究性藥物在眼角膜基質內局部注射後具有良好的耐受性並且檢測不到脫靶，具有極高的安全性 (https://www.geneditbio.com/newsinfo/8296786.html)。這項臨床前研究在2025年5月舉行的第28屆美國基因與細胞治療學會年會上獲得了卓越研究獎(https://www.geneditbio.com/newsinfo/8348801.html)。
此項開放標籤和劑量遞增的由研究者發起的臨床研究，旨在探索成年眼角膜營養不良患者對於聯合使用GEB-101和準分子鐳射治療性角膜切削術（PTK）的耐受性。首位受試者於2025年5月接受聯合治療後，已順利出院，未觀察到不良反應。該試驗爲全球首例針對 TGFBI 眼角膜營養不良的體內CRISPR-Cas核糖核蛋白（RNP）基因組編輯療法的臨床研究。
引正基因董事長兼聯合創始人鄭宗立博士表示：「今天是全國愛眼日，我們非常榮幸地宣佈全球首個針對眼角膜營養不良的體內基因組編輯療法臨床研究在上月已正式啟動。這一重要里程碑的達成是我們國際領先的研究團隊和臨床合作夥伴多年研究努力的成果。我們站在基因組編輯新紀元的前沿，此項創新不僅關繫到公司的成長，更將對整個基因組醫學領域産生影響，基因組編輯技術的應用會不斷拓展到更廣泛的疾病領域。我們公司以開發安全、高效且可負擔的體內基因組編輯療法為目標，以填補臨床醫治未能滿足的需求。」
引正基因首席執行官兼聯合創始人竺添博士認爲：「這項臨床試驗標誌著我們的研究團隊和臨床合作夥伴邁入重要里程碑。重要的是，自概念驗証和臨床前研究啟動的短短一年間，我們完成了前沿基因組編輯器和遞送技術的整合，成功將項目從實驗室推進到臨床試驗，展示了強大而高效的臨床轉化實力，加速將最先進的醫療科技造福患者。我們也向支持醫療創新和自願參與這項早期研究性療法的受試者表達衷心感謝。隨著臨床數據的不斷積累，我們對 GEB-101 能成爲眼角膜營養不良患者新治療方案的潛力充滿信心。」
關於TGFBI基因相關眼角膜營養不良
TGFBI基因相關眼角膜營養不良（stromal corneal dystrophy）是一組遺傳性疾病，TGFBI基因突變導致眼角膜基質層出現異常蛋白沉積。常見症狀包括畏光， 複發性角膜混濁引起的眼部疼痛和不適，及漸進式視力減退。目前治療方案包括準分子鐳射治療性眼角膜切削術（PTK）和眼角膜移植。但這些療法存在已知的局限性，例如病情復發，並可能引起損害視力的併發症，因此需開發新型的治療方法。
關於 GEB-101
GEB-101是引正基因全資研發的基因組編輯研究性藥物，通過眼角膜基質內注射給藥，旨在治療 TGFBI 基因相關眼角膜營養不良。GEB-101 運用了 CRISPR-Cas 基因組編輯技術，靶向TGFBI 基因中的特定位置，並由公司自主開發的工程化蛋白遞送載體（PDV）來完成體內遞送。GEB-101正在研究者發起的臨床試驗中進行耐受性評估。
關於引正基因 GenEditBio
引正基因成立於 2021 年，總部位於中國香港，是一家基因治療初創公司，致力於提供安全精準、可編程和可根治的體內基因組編輯治療解決方案（簡稱「DNA 手術」），以填補臨床醫治未能滿足的需求。 公司的核心研發領域包括新型 Cas 核酸酶基因組編輯器的開發，以及利用脂質納米顆粒（LNP）和工程化蛋白遞送載體（PDV）實現安全高效的體內遞送。公司在香港、北京和波士頓設有研究實驗室和辦公室。 引正基因由頂級生命科學投資者提供資金支持，包括啟明創投、方圓資本、晟德、順天醫藥、香港科技園創投基金等。如要更多資訊，請到訪公司網頁www.geneditbio.com。
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1. GenEditBio Scientist Receives Excellence in Research Award at the 28th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy 2025
https://www.geneditbio.com/newsinfo/8348801.html
2. GenEditBio to Present Preclinical Data on its Delivery Technology Platform and Drug Pipeline at the 28th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy
https://www.geneditbio.com/newsinfo/8296786.html
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SOURCE 引正基因
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