——Vorasidenib落地華西樂城醫院並啟動籌備真實世界研究
海南博鰲2024年11月24日 /美通社/ -- 由四川大學華西樂城醫院、海南樂城真實世界研究院主辦、施維雅中國支持的「Vorasidenib華西樂城醫院落地啟動暨籌備真實世界研究會」在華西樂城醫院舉行，宣布華西樂城醫院順利引進Vorasidenib並已用於服務中國患者就診。這意味著中國患者能夠全球同步受益於這一全球首款IDH1 和IDH2雙靶點抑制劑Vorasidenib。 這次活動標志著Vorasidenib在獲批上市前，作為臨床急需的進口藥品准予先試先行，正式落地海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱「樂城先行區」），用於治療IDH突變型彌漫性腦膠質瘤。同時，這也是Vorasidenib的「亞洲首用」，且先於歐洲開出處方服務於患者。
作為全球首款IDH1 和IDH2雙靶點抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質瘤治療領域的首個創新靶向藥物。繼2024年8月6日在美國獲批上市後，Vorasidenib分別在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯酋獲批上市。目前，該款藥物已經獲得中國國家藥品監督管理局核准開展臨床三期研究，為正式注冊准備中。本次落地博鰲樂城，得益於樂城先行區「先行先試」特許政策，即加速引進已在境外上市，但未在中國批准注冊上市的藥品，讓國人不出國門，就能享受國際前沿醫療服務，為患者贏得治療時間。
在此次會議上，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局黨委書記、局長賈寧、海南省藥品監督管理局黨組成員、副局長黎運達，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區醫療藥品監督管理局黨委書記、局長范斌，海南樂城真實世界研究院副院長姚晨蒞臨現場，四川大學華西樂城醫院劉毅院長，四川大學華西醫院、四川大學華西樂城醫院劉艷輝教授，澳大利亞Alfred Health神經腫瘤學負責人Lucy GATELY博士，遞愛之家創始人孫文軍，施維雅中國總經理Manuel RUIZ等共同出席活動。
Vorasidenib突破瓶頸，為患者帶來創新治療方式
腦膠質瘤由中樞神經系統內的膠質細胞或前體細胞生成的腫瘤，是顱內最常見的原發性惡性腫瘤，同時也是中樞神經系統最常見的腫瘤。由於膠質瘤的發病、進展及治療副作用都可能涉及腦部功能區，因此患者往往面臨致死率高、致殘率高、復發率高的困境，疾病負擔沉重[1]。
在目前針對膠質瘤有限的治療方式中，外科手術無法完全切除腫瘤，放化療則可能對患者身體或多個領域的神經認知功能產生長期嚴重副作用。即使采用手術切除、同步放化療和輔助化療的綜合治療，仍有90%以上的膠質瘤患者出現復發和進展[2]。
盡管膠質瘤的發病機制尚不明確，但是已確定IDH突變是膠質瘤的重要致病基因，並且在膠質瘤的發生和發展中起著至關重要的作用。作為全球首款IDH1 和IDH2雙靶點抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質瘤治療領域的首個創新靶向藥物，為攜帶IDH1和IDH2突變的膠質瘤患者帶來顯著獲益，並且填補了目前IDH突變型彌漫性腦膠質瘤治療方式的空白。
Vorasidenib於2024年8月6日在美國獲批上市，隨後在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯酋獲批上市，用於攜帶IDH1和IDH2突變的2級星形細胞瘤或少突神經膠質瘤的12歲及以上成人和兒童患者的手術（包括活檢、次全切除術或全切除術）後治療。此前，Vorasidenib已經獲得FDA授予的優先審評資格、快速通道認定、突破性治療認定以及孤兒藥認定[3]，以促進和加快對重大疾病的藥物研發、解決尚未滿足的醫療需求。然而，中國目前尚無獲批用於治療IDH突變型彌漫性腦膠質瘤的靶向藥物。
四川大學華西醫院、四川大學華西樂城醫院劉艷輝教授介紹：「目前我國的膠質瘤的5年病死率位列所有惡性腫瘤第三位，對於膠質瘤在手術、病理及分子特征等領域的認知仍需不斷精進。針對不同病理類型、不同分子特征的膠質瘤，膠質瘤領域同道們也在積極探索精准化、個體化治療。前沿創新藥物的加速研發與使用，進一步為膠質瘤的精准治療與全程管理提供了新的方案。期待以此為開端，Vorasidenib能夠為國內膠質瘤患者帶來更多希望，突破現有治療瓶頸，整體提升國內膠質瘤治療的效果與預後，造福患者與家庭。」
施維雅中國總經理Manuel RUIZ表示：「對於Vorasidenib能夠為患者帶來的治療突破，我們非常驕傲。施維雅始終以患者治療亟需為首要關切，支持臨床專業人士共同為提升患者治療效果與生存質量是我們不斷投入研發、探索創新療法的目標和動力。」Manuel RUIZ強調：「Vorasidenib成功落地博鰲樂城讓我們更加堅信，每一位患者都應該擁有接受世界前沿治療藥物的渠道和選擇，而施維雅篤定在中國將這個願景變為現實。」
以「先行先試」助力患者可及
海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局黨委書記、局長賈寧介紹：「樂城先行區始終秉承『以人民健康為中心』的初心，借助『先行先試』特許政策，讓眾多患者實現不出國門，就能夠與全球幾乎同步獲得前沿的創新治療方案。為滿足腫瘤患者的臨床治療急需，樂城先行區更進一步釋放制度創新優勢，與醫療、醫藥合作伙伴共同攜手，盡一切可能優化創新藥物落地樂城的工作流程與服務，切實將『先行先試』轉化為腫瘤患者獲得前沿治療的速度優勢、治療優勢，讓更多的腫瘤患者獲得來自『希望之城』的希望與溫暖。」
海南省藥品監督管理局黨組成員、副局長黎運達表示：「為腫瘤患者臨床治療急需加速實現藥物可及，不僅是患者的健康所系，更是從政府到醫療、醫藥所有相關方的職責所在。海南省藥品監督管理局以高水平監管護航先行區高質量發展為己任。我們不僅與各方緊密配合，做好特需藥物審批管理服務，將患者等待時間降至最低，同時也在與相關部門積極籌備對創新藥物的真實世界研究，以期將更具臨床價值的創新藥物加速惠及更多患者。」
海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區醫療藥品監督管理局黨委書記、局長范斌指出：「近年來，樂城先行區發展迅速，優質醫療資源加速集聚，醫療服務能力持續提升。省衛健委、省藥監局等多部門緊密配合，助力『先行區』制度集成創新，有效打通政策落地、創新落地的關鍵環節。相信樂城先行區的高質量發展，不僅將持續賦能區域醫療中心建設，而且將更好地發揮國家藥械審評審批制度改革『試驗田』的作用，不斷滿足人民群眾對醫療服務的多樣化需求。」
「對於癌症患者，特別是膠質瘤患者而言，時間極為寶貴，前沿治療方案的加速可及，無疑將為患者及家庭帶來更多獲益。」四川大學華西樂城醫院劉毅院長表示：「非常高興此次迎來Vorasidenib首張處方落地，為國內膠質瘤患者帶來了全新治療選擇。作為醫務工作者，我們期待未來與各方協作，共同推動膠質瘤領域進步，以患者為中心提供更好的醫療健康服務。借助樂城先行區『先行先試』的政策優勢，華西醫院整合先進的診療設備與技術創新優勢，打造高水平前沿醫療技術創新應用平台、高水平的臨床科研成果快速轉化平台，專注推動包括膠質瘤在內的腫瘤領域治療突破。」
與此同時，旨在評估Vorasidenib在中國人群中應用的安全性和有效性的真實世界研究即將在博鰲樂城同步開展。真實世界研究使用真實世界數據，在中國本土的醫療環境中進行，更貼近中國患者的實際情況，更具有代表性，研究結果更具參考價值。真實世界研究憑借其靈活的入組標准和創新性設計，能夠更快地獲得研究結果。尤其是在樂城先行區「先行先試」政策的支持下，對Vorasidenib開展真實世界研究，為加速藥物獲批上市提供更多依據和參照，讓中國患者更快地受益於該款創新藥物。
海南樂城真實世界研究院副院長姚晨介紹：「真實世界研究是國家藥品監管科學行動計劃的重要組成部分，也是海南自貿港的重大制度創新之一。此次即將在博鰲樂城開展的Vorasidenib真實世界研究，不僅可以為其臨床使用提供進一步的循證醫學證據支持，協助解決臨床治療難點，而且能夠推動創新藥物加速在國內上市，為中國藥械審評貢獻實踐經驗，從而造福廣大IDH突變型彌漫性腦膠質瘤患者。」
[1] 中國抗癌協會腦膠質瘤整合診治指南（2022精簡版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16. |
[2] Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299. |
SOURCE 施維雅中國
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