Norgine annuncia l'approvazione da parte di Swissmedic di PEDMARQSI® per la prevenzione della perdita dell'udito indotta da cisplatino nei bambini
- PEDMARQSI® (soluzione di tiosolfato di sodio per infusione) diventa il primo e unico trattamento autorizzato in Svizzera per la prevenzione dell'ototossicità (perdita dell'udito) indotta da cisplatino in pazienti di età compresa tra 1 mese e <18 anni con tumori solidi localizzati e non metastatici.1
- La decisione di Swissmedic offre un'opzione terapeutica approvata in un'area di significativo bisogno medico non soddisfatto per i bambini sottoposti a chemioterapia con cisplatino.
- I dati provenienti da 2 studi di fase 3, randomizzati e in aperto, SIOPEL 6 (pivotal)2 e il Clinical Oncology Group [COG] ACCL04313, hanno evidenziato una riduzione di circa il 50% dell'insorgenza di ototossicità indotta da cisplatino nei pazienti trattati con cisplatino e tiosolfato di sodio rispetto a quelli trattati con solo cisplatino.
AMSTERDAM, 26 marzo 2026 /PRNewswire/ -- Norgine B.V., azienda farmaceutica specializzata leader in Europa, ha annunciato oggi che Swissmedic ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di PEDMARQSI® (soluzione di tiosolfato di sodio per infusione) indicato per la prevenzione dell'ototossicità indotta da cisplatino (perdita dell'udito) in pazienti di età compresa tra 1 mese e <18 anni con tumori solidi localizzati e non metastatici.
PEDMARQSI® è il primo e unico trattamento farmacologico sviluppato in modo specifico per prevenire la perdita dell'udito indotta da cisplatino nei bambini. Sebbene il cisplatino rimanga un pilastro della terapia oncologica pediatrica, è associato a un elevato rischio di perdita dell'udito bilaterale irreversibile, che può manifestarsi già dalla prima dose e progredire nel tempo. La perdita dell'udito può avere un impatto profondo e duraturo sull'acquisizione del linguaggio e della parola, sull'istruzione, sullo sviluppo psicosociale e sulla qualità della vita complessiva del bambino.
Rüdiger Merkel, Direttore Generale della regione DACH di Norgine, ha dichiarato: "L'approvazione di PEDMARQSI® da parte di Swissmedic rappresenta un'importante pietra miliare per i bambini, le famiglie e gli operatori sanitari in Svizzera, dove in precedenza non era disponibile alcuna opzione farmacologica approvata per aiutare a prevenire questa complicanza del trattamento con cisplatino. La perdita dell'udito può avere un impatto permanente sui giovani pazienti e questa approvazione favorisce l'accesso a un trattamento sviluppato in modo specifico per rispondere a questa esigenza medica non soddisfatta".
L'approvazione di Swissmedic si basa sui dati clinici provenienti da due studi di fase 3, randomizzati e in aperto. In questi studi, il trattamento con tiosolfato di sodio somministrato in associazione al cisplatino ha determinato una riduzione di circa il 50% dell'incidenza dell'ototossicità indotta da cisplatino rispetto al cisplatino in monoterapia, mantenendo al contempo l'efficacia della chemioterapia.2,3
PEDMARQSI® ha già ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA) dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel maggio 2023 nell'Unione europea e un'autorizzazione nazionale all'immissione in commercio nel Regno Unito.4,5 Nel loro insieme, queste approvazioni riflettono la capacità di Norgine di districarsi con successo nei diversi percorsi normativi europei relativi ai medicinali rari e specialistici.
Informazioni su PEDMARQSI®
PEDMARQSI® è una nuova formulazione di tiosolfato di sodio anidro, sviluppata e prodotta in modo specifico per la prevenzione della perdita dell'udito indotta da cisplatino in pazienti di età compresa tra 1 mese e <18 anni con tumori solidi localizzati e non metastatici. Si tratta del primo e unico trattamento preventivo sviluppato per l'ototossicità indotta da cisplatino in questa popolazione di pazienti.1
Le autorizzazioni all'immissione in commercio di PEDMARQSI® si basavano sui dati in termini di sicurezza ed efficacia provenienti da due studi di fase III, randomizzati e in aperto: SIOPEL 6 (pivotal) e Clinical Oncology Group (COG) ACCL0431.2,3 In questi studi, il tiosolfato di sodio ha ridotto significativamente il rischio di perdita dell'udito associata alla chemioterapia con cisplatino. Gli studi hanno dimostrato un profilo di tollerabilità favorevole, con nausea e vomito come eventi avversi più comunemente riportati e infezioni, anemia e neutropenia come eventi avversi di grado 3-4 più comuni.2,3
Informazioni su Norgine
Norgine è un'azienda farmaceutica di medie dimensioni con sede nell'UE che conta 1.500 dipendenti e genera un fatturato annuo di circa 650 milioni di dollari. In Norgine, l'innovazione guida la nostra missione: fornire farmaci che cambiano la vita. Dalle patologie comuni come la stitichezza alle malattie rare e gravi come il cancro infantile, ci concentriamo sulle esigenze mediche non soddisfatte perché crediamo che ogni scoperta scientifica meriti di raggiungere i pazienti che ne hanno bisogno.
Utilizziamo le nostre capacità innovative di sviluppo, commercializzazione e produzione, nonché le partnership strategiche per affrontare percorsi complessi. Il nostro approccio, che abbina una lunga storia a una profonda conoscenza del territorio, ci consente di accelerare ed espandere la diffusione di farmaci in grado di migliorare le condizioni di vita dei pazienti in Europa, Australia e Nuova Zelanda.
Siamo guidati dalla fiducia che gli operatori sanitari e i pazienti ripongono in noi e rimaniamo costantemente impegnati a fornire innovazioni che trasformano la vita, un paziente alla volta.
Riferimenti:
- Informazioni sul prodotto PEDMARQSI. Disponibile all'indirizzo: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi#product-info. Consultato nel marzo 2026
- Brock PR, et al. N Engl J Med 2018; 378(25): 2376–2385
- Freyer DR, et al. Lancet Oncol 2017; 18(1): 63–74
- EMA. PEDMARQSI. Disponibile all'indirizzo: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi Consultato nel marzo 2026.
- MHRA. PEDMARSQI. Disponibile all'indirizzo: https://mhraproducts4853.blob.core.windows.net/docs/07df769800514385e1a35a9bacc554d590f6cf1b. Consultato nel marzo 2026.
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