Norgine accoglie con favore il parere positivo del CHMP che raccomanda l'approvazione di mavorixafor nell'Unione europea per la sindrome WHIM
La raccomandazione del CHMP segna un passo importante verso il primo trattamento autorizzato per la sindrome WHIM in Europa
La decisione finale della Commissione europea è prevista per il secondo trimestre del 2026
Partnership con X4 Pharmaceuticals per la commercializzazione in Europa guidata da Norgine
AMSTERDAM, 28 febbraio 2026 /PRNewswire/ -- Norgine B.V., azienda farmaceutica specializzata leader in Europa, accoglie con favore il parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), che raccomanda il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali[*] per XOLREMDI® (mavorixafor) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni per il trattamento della sindrome WHIM (verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatessi) al fine di aumentare il numero di neutrofili e linfociti maturi circolanti.[1]
Il parere positivo del CHMP rappresenta un importante traguardo normativo per i pazienti affetti dalla sindrome WHIM, per i quali attualmente non esistono altre opzioni terapeutiche autorizzate.[2] La condizione è causata da una disfunzione del recettore delle chemochine (CXCR4), che compromette il rilascio dei globuli bianchi dal midollo osseo nella circolazione, portando a infezioni ricorrenti e/o gravi.2
La Commissione europea (CE) esaminerà ora la raccomandazione del CHMP, e la decisione finale è prevista per il secondo trimestre del 2026.
"Siamo lieti di assistere a questo importante traguardo normativo per i pazienti affetti dalla sindrome WHIM", ha dichiarato Janneke van der Kamp, Chief Executive Officer di Norgine. "Noi di Norgine abbiamo sviluppato una profonda esperienza nella fornitura di farmaci rari e specialistici in Europa, Australia e Nuova Zelanda, e il parere positivo del CHMP su mavorixafor riflette il tipo di innovazione che la nostra organizzazione si propone di offrire ai pazienti che ne hanno bisogno".
Il parere positivo del CHMP su mavorixafor è supportato dai risultati dello studio clinico pivotale di fase 3 (4WHIM), uno studio multicentrico globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 52 settimane, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di mavorixafor in 31 persone di età pari o superiore a 12 anni con diagnosi di sindrome WHIM.[3]
Norgine e X4 Pharmaceuticals hanno stipulato un accordo di licenza e fornitura nel gennaio 2025, in base al quale Norgine commercializzerà mavorixafor in Europa, Australia e Nuova Zelanda previa approvazione normativa. Tutte le autorizzazioni all'immissione in commercio nei territori concessi in licenza saranno trasferite a Norgine. Una volta completato il trasferimento, Norgine sarà responsabile di tutte le attività di accesso al mercato e di commercializzazione nei territori concessi in licenza. X4 produrrà e fornirà mavorixafor a Norgine.
Informazioni sulla sindrome WHIM
La sindrome WHIM è una rarissima malattia che combina immunodeficienza primaria e neutropenia cronica, ed è causata da una disfunzione del recettore CXCR4 che compromette la mobilizzazione dei globuli bianchi dal midollo osseo alla circolazione periferica. La sindrome WHIM prende il nome dalle sue quattro manifestazioni classiche: verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatessi, sebbene solo una minoranza di pazienti presenta tutte e quattro le manifestazioni. Le persone affette dalla sindrome WHIM presentano tipicamente bassi livelli ematici di neutrofili (neutropenia) e linfociti (linfopenia) e, di conseguenza, soffrono di infezioni gravi e/o frequenti.2
Informazioni su Mavorixafor
Mavorixafor è un antagonista selettivo del recettore 4 della chemochina CXC (CXCR4) che si lega al recettore CXCR4, impedendone l'interazione con CXCL12,1 attualmente approvato negli Stati Uniti con il nome commerciale XOLREMDI® per il trattamento della sindrome WHIM.3
Informazioni su Norgine
Norgine è un'azienda farmaceutica di medie dimensioni con sede nell'UE che conta 1.500 dipendenti e genera un fatturato annuo di circa 650 milioni di dollari. In Norgine, l'innovazione guida la nostra missione: fornire farmaci che cambiano la vita. Dalle patologie comuni come la stitichezza alle malattie rare e gravi come il cancro infantile, ci concentriamo sulle esigenze mediche non soddisfatte perché crediamo che ogni scoperta scientifica meriti di raggiungere i pazienti che ne hanno bisogno.
Utilizziamo le nostre capacità innovative di sviluppo, commercializzazione e produzione, nonché le partnership strategiche per affrontare percorsi complessi. Il nostro approccio, che abbina una lunga storia a una profonda conoscenza del territorio, ci consente di accelerare ed espandere la diffusione di farmaci in grado di migliorare le condizioni di vita dei pazienti in Europa, Australia e Nuova Zelanda.
Siamo guidati dalla fiducia che gli operatori sanitari e i pazienti ripongono in noi e rimaniamo costantemente impegnati a fornire innovazioni che trasformano la vita, un paziente alla volta.
[*] Definizione dell'EMA di "circostanze eccezionali": Un tipo di autorizzazione all'immissione in commercio concessa ai farmaci per i quali il richiedente non è in grado di fornire dati completi sull'efficacia e la sicurezza in normali condizioni d'uso, perché la patologia da trattare è rara o perché la raccolta di informazioni complete non è possibile o non è etica.
[1] XOLREMDI® (mavorixafor) Parere del CHMP
[2] Sindrome WHIM - Sintomi, cause, trattamento | NORD, consultato nel febbraio 2026
[3] Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. Studio randomizzato di fase 3 su mavorixafor, un antagonista CXCR4, per la sindrome WHIM. Blood. 2024;144(1):35‑45.
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