Norgine annonce l'approbation par Swissmedic de PEDMARQSI® pour la prévention de la perte auditive induite par le cisplatine chez les enfants
- PEDMARQSI® (solution de thiosulfate de sodium pour perfusion) devient le premier et le seul traitement autorisé en Suisse pour la prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine (perte auditive) chez les patients âgés de 1 mois à <18 ans atteints de tumeurs solides localisées, non métastatiques.1
- La décision de Swissmedic offre une option thérapeutique approuvée dans un domaine où les besoins médicaux non satisfaits sont importants pour les enfants recevant une chimiothérapie au cisplatine.
- Les données de deux essais de phase 3 randomisés et ouverts, SIOPEL 6 (pivot)2 et le Clinical Oncology Group [COG] ACCL04313, ont permis de réduire d'environ 50 % l'apparition d'ototoxicité induite par le cisplatine chez les patients traités par le cisplatine et le thiosulfate de sodium par rapport à ceux traités par le cisplatine seul.
AMSTERDAM, 26 mars 2026 /PRNewswire/ -- Norgine B.V., société pharmaceutique européenne spécialisée de premier plan, a annoncé aujourd'hui que Swissmedic avait accordé une autorisation de mise sur le marché à PEDMARQSI® (solution de thiosulfate de sodium pour perfusion), indiqué pour la prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine (perte auditive) chez les patients âgés de 1 mois à <18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques.
PEDMARQSI® est le premier et le seul traitement pharmacologique spécifiquement développé pour prévenir la perte auditive induite par le cisplatine chez les enfants. Bien que le cisplatine reste une pierre angulaire du traitement des cancers pédiatriques, il est associé à un risque élevé de perte auditive bilatérale irréversible qui peut commencer dès la première dose et progresser au fil du temps. La perte auditive peut avoir un impact profond et durable sur l'acquisition de la parole et du langage, l'éducation, le développement psychosocial et la qualité de vie globale d'un enfant.
Rüdiger Merkel, directeur général de Norgine pour la région DACH, a déclaré : « L'homologation par Swissmedic de PEDMARQSI® représente une étape importante pour les enfants, les familles et les professionnels de la santé en Suisse, où il n'existait jusqu'à présent aucune option pharmacologique approuvée pour aider à prévenir cette complication du traitement par le cisplatine. La perte d'audition peut avoir un impact à vie sur les jeunes patients, et cette autorisation favorise l'accès à un traitement développé spécifiquement pour répondre à ce besoin médical non satisfait ».
L'autorisation de Swissmedic se fonde sur des données cliniques issues de deux essais de phase 3 ouverts et randomisés. Dans l'ensemble de ces études, le traitement par le thiosulfate de sodium administré en même temps que le cisplatine a permis de réduire d'environ 50 % l'occurrence de l'ototoxicité induite par le cisplatine par rapport au cisplatine seul, tout en maintenant l'efficacité de la chimiothérapie.2,3
L'Agence européenne des médicaments (EMA) a déjà accordé à PEDMARQSI® une autorisation de mise sur le marché à usage pédiatrique (PUMA) en mai 2023 dans l'Union européenne et une autorisation nationale de mise sur le marché au Royaume-Uni.4,5 L'ensemble de ces approbations reflète la capacité de Norgine à naviguer avec succès dans les diverses voies réglementaires européennes pour les médicaments rares et spécialisés.
À propos de PEDMARQSI®
PEDMARQSI® est une nouvelle formulation de thiosulfate de sodium anhydre, spécifiquement développée et fabriquée pour la prévention de la perte auditive induite par le cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à <18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. Il s'agit du premier et du seul traitement préventif mis au point pour l'ototoxicité induite par le cisplatine dans cette population de patients.1
Les autorisations de mise sur le marché du PEDMARQSI® ont été fondées sur les données de sécurité et d'efficacité de deux essais de phase III ouverts et randomisés : SIOPEL 6 (pivot) et Clinical Oncology Group (COG) ACCL0431.2,3 Dans l'ensemble de ces études, le thiosulfate de sodium a réduit de manière significative le risque de perte auditive associé à la chimiothérapie au cisplatine. Les essais ont montré un profil de tolérance favorable, les nausées et les vomissements étant les effets indésirables les plus fréquemment rapportés, et l'infection, l'anémie et la neutropénie étant les effets indésirables de grade 3-4 les plus fréquents.2,3
À propos de Norgine
Norgine est une entreprise pharmaceutique européenne de taille moyenne qui emploie 1 500 personnes et réalise un chiffre d'affaires annuel d'environ 650 millions de dollars. Chez Norgine, l'innovation est le moteur de notre mission : fournir des médicaments qui changent la vie. Qu'il s'agisse d'affections courantes comme la constipation ou de maladies rares et graves comme le cancer pédiatrique, nous ciblons les besoins médicaux non satisfaits car nous considérons que toute avancée scientifique mérite d'atteindre les patients qui en ont besoin.
Nous utilisons nos capacités de développement, de commercialisation et de fabrication innovantes ainsi que nos partenariats stratégiques pour concrétiser cette mission difficile. Combinée à notre longue histoire et à notre profonde expertise régionale, cette approche nous permet d'accélérer et d'élargir la portée des médicaments qui changent la vie en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande.
Nous sommes guidés par la confiance que nous accordent les professionnels de la santé et les patients et nous nous engageons à fournir des innovations qui transforment des vies, un patient à la fois.
Notes :
- PEDMARQSI Informations sur le produit. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi#product-info. Accédé en mars 2026
- Brock PR, et al. N Engl J Med 2018 ; 378(25) : 2376–2385
- Freyer DR, et al. Lancet Oncol 2017 ; 18(1) : 63–74
- EMA. PEDMARQSI. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/pedmarqsi. Consulté en mars 2026.
- MHRA. PEDMARSQI. Disponible sur : https://mhraproducts4853.blob.core.windows.net/docs/07df769800514385e1a35a9bacc554d590f6cf1b. Consulté en mars 2026.
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