AAVnerGene anuncia AAVone®2.1, plataforma de produção de AAV de última geração com plasmídeo único que atinge carca de 1e16 GC/L e mais de 70% de capsídeos completos na coleta

ROCKVILLE, Maryland, 9 de maio de 2026 /PRNewswire/ -- EUA -- A AAVnerGene Inc. anunciou hoje o lançamento da AAVone^®2.1, nova geração de seu sistema proprietário de produção de AAV com plasmídeo único AAVone^®, desenvolvida para melhorar a produtividade de vetores AAV, elevar o rendimento de capsídeos completos, melhorar a eficiência de fabricação e reduzir custos.

A AAVone^®2.1 alcançou cerca de 1x10¹⁶ cópias genômicas (GC) por litro de cultura celular e mais de 70% de capsídeos completos na coleta, representando um avanço significativo em relação à AAVone ^®1.0 e aos sistemas de produção de AAV com múltiplos plasmídeos convencionais, que muitas vezes geram altas proporções de capsídeos vazios. A plataforma demonstrou desempenho em diferentes sorotipos de AAV e compatibilidade com linhagens celulares baseadas em HEK293, além de fluxos de fabricação já existentes.

Essas melhorias podem reduzir a necessidade de plasmídeos, o volume de cultura, a carga de purificação, as etapas e o tempo de processamento, além dos custos de fabricação, ao mesmo tempo em que melhoram a qualidade geral do vetor. Ao enfrentar as principais restrições na produção de AAV, a AAVone^®2.1 foi concebida para apoiar a escalabilidade clínica e comercial de programas de terapia gênica baseados em AAV.  

 "A fabricação de AAV continua sendo um dos desafios técnicos e econômicos mais importantes na terapia gênica", disse Qizhao Wang, Ph.D., diretor de tecnologia da AAVnerGene. "Sistemas convencionais com múltiplos plasmídeos viabilizaram o campo por décadas, mas limitações de produtividade, a carga de capsídeos vazios e a complexidade da purificação continuam criando barreiras ao desenvolvimento e à comercialização. A AAVone®2.1 foi desenvolvida para enfrentar esses desafios por meio de um sistema simplificado de plasmídeo único, que melhora a produtividade dos vetores e a proporção de capsídeos completos. "

"A terapia gênica com AAV continua enfrentando desafios de comercialização, com custo de fabricação, qualidade do vetor e escalabilidade do processo entre os entraves mais críticos", disse Daozhan Yu, PhD, CEO da AAVnerGene. "A AAVone^®2.1 tem o potencial de tornar a fabricação de AAV mais simples, escalável e econômica, contribuindo para que mais programas de terapia ggênica com AAV se tornem viáveis do ponto de vista clínico e comercial."

Parceiros da AAVnerGene licenciaram a tecnologia e estão desenvolvendo vários programas de terapia gênica com AAV usando a plataforma. O objetivo da empresa é oferecer tecnologias que ajudem a superar barreiras de fabricação, reduzir custos de desenvolvimento e ampliar o número de programas de terapia gênica capazes de chegar aos pacientes.

Sobre a AAVnerGene Inc.

A AAVnerGene é uma empresa de biotecnologia sediada em Maryland que desenvolve soluções para enfrentar gargalos na terapia gênica com AAV, incluindo fabricação, toxicidade, qualificação e entrega. Suas plataformas incluem AAVone^®, AAV-Q (uma plataforma de ensaio de potência e rcAAV) e ATHENA (uma plataforma de engenharia de capsídeos), concebidas para melhorar produtividade, qualidade, escalabilidade, eficiência e segurança no desenvolvimento de medicamentos de terapia gênica com AAV.

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FONTE AAVnerGene Inc.