AAVnerGene anuncia AAVone®2.1
- AAVnerGene anuncia AAVone®2.1, una plataforma de producción de AAV de plásmido único de próxima generación que logra ~1e16 GC/L y >70% de cápsides completas en la cosecha
ROCKVILLE, Md., 9 de mayo de 2026 /PRNewswire/ -- Estados Unidos -- AAVnerGene Inc. anunció hoy el lanzamiento de AAVone®2.1, la evolución de próxima generación de su sistema patentado de producción de AAV de plásmido único AAVone®, diseñado para mejorar la productividad del vector AAV, el rendimiento de la cápside completa, la eficiencia de fabricación y la rentabilidad.
AAVone®2.1 ha logrado aproximadamente 1 x 10¹⁶ copias del genoma (CG)/L de cultivo celular y más del 70 % de cápsides completas en la cosecha, lo que representa un avance significativo con respecto a AAVone®1.0 y los sistemas convencionales de producción de AAV multiplásmido, que a menudo generan altas proporciones de cápsides vacías. La plataforma ha demostrado su rendimiento con múltiples serotipos de AAV y su compatibilidad con líneas celulares HEK293 y flujos de trabajo de fabricación existentes.
Estas mejoras pueden reducir los requisitos de plásmidos, el volumen de cultivo, la carga de purificación, los pasos de procesamiento, el tiempo de procesamiento y el coste de fabricación, al tiempo que mejoran la calidad general del vector. Al abordar las principales limitaciones en la producción de AAV, AAVone®2.1 está diseñado para respaldar la escalabilidad clínica y comercial de los programas de terapia génica basados en AAV.
«La fabricación de AAV sigue siendo uno de los retos técnicos y económicos más importantes en la terapia génica», afirmó Qizhao Wang, Ph.D., director de Tecnología de AAVnerGene. «Los sistemas convencionales de múltiples plásmidos han impulsado este campo durante décadas, pero las limitaciones en productividad, la carga de cápsides vacías y la complejidad de la purificación siguen creando barreras para el desarrollo y la comercialización. AAVone®2.1 se desarrolló para abordar estos retos mediante un sistema simplificado de un solo plásmido que mejora la productividad del vector y la proporción de cápsides completas».
«La terapia génica con AAV continúa enfrentándose a desafíos en su comercialización, siendo el coste de fabricación, la calidad del vector y la escalabilidad del proceso algunas de las limitaciones más críticas», declaró Daozhan Yu, Ph.D., consejero delegado de AAVnerGene. «AAVone®2.1 tiene el potencial de simplificar, escalar y abaratar la fabricación de AAV, lo que contribuirá a que más programas de terapia génica con AAV sean clínica y comercialmente viables».
Los socios de AAVnerGene han licenciado la tecnología y están desarrollando múltiples programas de terapia génica con AAV utilizando la plataforma. El objetivo de la empresa es proporcionar tecnologías facilitadoras que ayuden a superar las barreras de fabricación, reducir los costes de desarrollo y ampliar el número de programas de terapia génica que pueden llegar a los pacientes.
Acerca de AAVnerGene Inc.
AAVnerGene es una empresa de biotecnología con sede en Maryland que desarrolla soluciones para abordar los cuellos de botella en la terapia génica con AAV, incluyendo la fabricación, la toxicidad, la cualificación y la administración. Sus plataformas incluyen AAVone®, AAV-Q (una plataforma de ensayo de potencia y rcAAV) y ATHENA (una plataforma de ingeniería de cápsides), diseñadas para mejorar la productividad, la calidad, la escalabilidad, la eficiencia y la seguridad en el desarrollo de fármacos de terapia génica con AAV.
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www.aavnergene.com
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