AAVnerGene anuncia AAVone®2.1, plataforma de producción de AAV de plásmido único de próxima generación que logra ~1e16 GC/L y >70 % de cápsulas completas en la cosecha

ROCKVILLE, Maryland, 9 de mayo de 2026 /PRNewswire/ -- EE. UU. -- Hoy, AAVnerGene Inc. anunció el lanzamiento de AAVone^®2.1, la evolución de próxima generación de su sistema de producción de AAV de un solo plásmido patentado AAVone^®, diseñado para mejorar la productividad del vector AAV, el rendimiento de cápsula completa, la eficiencia de fabricación y la rentabilidad.

AAVone^®2.1 ha logrado ~1x10¹⁶ copias de genoma (GC)/L de cultivo celular y más del 70 % de cápsides completas en la cosecha, lo que representa un avance considerable sobre AAVone^®1.0 y los sistemas de producción de AAV multiplásmidos convencionales, que a menudo generan altas proporciones de cápsides vacías. La plataforma ha demostrado rendimiento en múltiples serotipos de AAV y compatibilidad con líneas celulares basadas en HEK293 y flujos de trabajo de fabricación existentes.

Estas mejoras pueden reducir requisitos de plásmidos, volumen de cultivo, carga de purificación, etapas y tiempo de procesamiento y costo de fabricación, a la vez que mejoran la calidad general del vector. Al abordar las limitaciones clave en la producción de AAV, AAVone^®2.1 está diseñado para respaldar la escalabilidad clínica y comercial de los programas de terapia génica basados en AAV.  

 "La fabricación de AAV sigue siendo uno de los desafíos técnicos y económicos más importantes en la terapia génica", afirmó Qizhao Wang, doctor en Filosofía, director de Tecnología de AAVnerGene. "Los sistemas convencionales de múltiples plásmidos han permitido el campo durante décadas, pero las limitaciones en productividad, carga de cápside vacía y complejidad de la purificación continúan generando obstáculos para el desarrollo y la comercialización. AAVone®2.1 se desarrolló para abordar estos desafíos mediante un sistema simplificado de un solo plásmido que mejora la productividad del vector y la relación de cápside completa. "

"La terapia génica con AAV continúa afrontando desafíos de comercialización, con costos de fabricación, calidad del vector y escalabilidad del proceso entre las limitaciones más críticas", declaró Daozhan Yu, doctor en Filosofía, director ejecutivo de AAVnerGene. "AAVone^®2.1 tiene el potencial de hacer que la fabricación de AAV sea más simple, escalable y rentable, lo que ayuda a que más programas de terapia génica de AAV sean clínica y comercialmente viables".

Los socios de AAVnerGene han autorizado la tecnología y están desarrollando múltiples programas de terapia génica de AAV con la plataforma. El objetivo de la empresa es ofrecer tecnologías habilitadoras que ayuden a superar las barreras de fabricación, reducir los costos de desarrollo y ampliar la cantidad de programas de terapia génica que pueden llegar a los pacientes.

Acerca de AAVnerGene Inc.

AAVnerGene es una empresa de biotecnología con sede en Maryland que desarrolla soluciones para abordar los obstáculos en la terapia génica de AAV, incluida la fabricación, la toxicidad, la calificación y la entrega. Sus plataformas incluyen AAVone^®, AAV-Q (plataforma de ensayo de potencia y rcAAV) y ATHENA (plataforma de ingeniería de cápside), diseñada para mejorar la productividad, la calidad, la escalabilidad, la eficiencia y la seguridad en el desarrollo de fármacos de terapia génica con AAV.

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FUENTE AAVnerGene Inc.