A Skyhawk Therapeutics anuncia resultados provisórios de nove meses em pacientes de seu ensaio clínico de fase 1 do SKY-0515 como tratamento para a doença de Huntington
Os resultados de nove meses mostram uma melhoria média na Escala Unificada Composta de Avaliação da Doença de Huntington a partir da linha de base de +0,64 ponto , em comparação com o agravamento esperado da história natural de cUHDRS em pacientes sintomáticos de -0,73 ponto ao longo de nove meses, com base na ponderação do escore de propensão.
A Skyhawk também anuncia que o teste de Fase 2/3 FALCON-HD do SKY-0515 se expandiu em todo o mundo. A Skyhawk já administrou a medicação a mais de 90 pacientes.
BOSTON, 29 de janeiro de 2026 /PRNewswire/ -- A Skyhawk Therapeutics, Inc., empresa de biotecnologia de fase clínica que desenvolve novas terapias com pequenas moléculas para modular alvos críticos de RNA, anuncia hoje resultados positivos da análise provisória de nove meses do tratamento experimental da empresa para a doença de Huntington (DH) com SKY-0515.
O tratamento com SKY-0515 provoca uma redução dependente da dose da proteína mHTT no sangue de 62% com a dose de 9 mg e uma redução da dose dependente do mRNA PMS1 de 26%. O PMS1 é um fator determinante da expansão da repetição somática CAG e da patologia da DH. O SKY-0515 também demonstrou excelente exposição ao sistema nervoso central e foi geralmente seguro e bem tolerado.
Aos três, seis e nove meses, os pacientes que receberam SKY-0515 na coorte de pacientes da Parte C do ensaio clínico de Fase 1 de SKY-0515, demonstraram melhora média da Escala Composta Unificada para Avaliação da Doença de Huntington (cUHDRS) desde o início. Aos nove meses, em uma análise agrupada, essa melhora é de +0,64 ponto em comparação com a piora esperada aos nove meses de cUHDRS em pacientes sintomáticos de -0,73 ponto, com base na ponderação do escore de propensão usando Enroll-HD e TRACK-HD.
"Estou muito animado com esses dados de segurança e eficácia inicial do ensaio clínico de Fase 1 Parte C do SKY-0515 em pacientes, que apresentam divergência no cUHDRS em relação à deterioração esperada da história natural nas análises pré-especificadas de três, seis e nove meses", afirmou Ed Wild, professor de Neurologia da University College London. "O SKY-0515 continua a reduzir mais a proteína mHTT do que qualquer terapia testada até à presente data em pacientes, e os dados clínicos e biomarcadores demonstram que o medicamento é bem tolerado em todas as doses testadas. A capacidade do SKY-0515 de reduzir tanto o mHTT quanto o PMS1 oferece uma combinação potente para o tratamento da doença de Huntington por meio de dois de seus principais mecanismos patogênicos. Os resultados deste ensaio clínico aberto, que serão validados no ensaio clínico FALCON-HD controlado por placebo, atualmente em curso, apontam para um impacto significativo para as pessoas que vivem com DH em todo o mundo – para as quais um tratamento oral para reduzir os níveis de huntingtina, como o SKY-0515, será verdadeiramente transformador."
"Nosso objetivo para o estudo de Fase 1 era estabelecer a segurança e a atividade do biomarcador", disse Sergey Paushkin, chefe de P&D da Skyhawk Therapeutics, "e a força contínua da resposta do biomarcador SKY-0515 em nossa análise de dados provisória de nove meses – além da melhoria no resultado potencial, cUHDRS, em comparação com a piora da pontuação da cUHDRS nos dados da história natural dos pacientes — destacam o potencial do SKY-0515 como a melhor terapia modificadora da doença para a DH. Esses dados provisórios representam um marco importante para o SKY-0515 e evidenciam o poder da plataforma Skyhawk de fornecer pequenas moléculas de primeira classe para doenças devastadoras sem terapias modificadoras de doenças aprovadas."
A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa rara, hereditária e fatal que afeta mais de 40.000 pacientes sintomáticos nos Estados Unidos, estima-se que centenas de milhares sejam afetados em todo o mundo. Atualmente, não existem tratamentos aprovados que retardem ou interrompam a progressão da doença. SKY-0515 é um modulador de RNA de molécula pequena em fase de pesquisa, administrado por via oral, desenvolvido por meio da nova plataforma de modulação de RNA da empresa, SKYSTAR®. O SKY-0515 reduz terapeuticamente ambas: proteína HTT e a proteína PMS1. O PMS1 é um fator adicional determinante da expansão somática da repetição CAG e da patologia da DH e deve complementar os benefícios da redução do HTT mutante.
A Skyhawk também anuncia hoje que seu ensaio clínico SKY-0515 Fase 2/3 FALCON-HD, realizado em doze centros na Austrália e Nova Zelândia, foi ampliado para todo o mundo. A Skyhawk já administrou SKY-0515 a mais de 90 pacientes.
O SKY-0515 é o primeiro medicamento Skyhawk em ensaios clínicos.
A Skyhawk espera colocar em fase clínica, até o final de 2027, novos medicamentos de moléculas pequenas para o tratamento de doenças neurológicas raras sem terapias modificadoras aprovadas.
Sobre o Estudo Clínico de Fase 1 do SKY-0515
O ensaio clínico de Fase 1 do SKY-0515 é o primeiro ensaio em humanos concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do SKY-0515 em voluntários saudáveis e indivíduos com doença de Huntington (DH) em fase inicial. O estudo é dividido em três partes. As partes A e B avaliaram o SKY-0515 em Voluntários Saudáveis. A Parte C é um estudo duplo-cego controlado por placebo com desenho paralelo de dois níveis de dose de SKY-0515 e placebo em indivíduos com DH em estágio inicial (DH-ISS Estágio 1, 2 ou Estágio 3 leve) por 84 dias, seguido por uma extensão de 12 meses de tratamento ativo, em que todos os participantes receberão uma dose baixa ou alta de SKY-0515 de forma cega. Os objetivos do estudo incluem a avaliação da proteína HTT mutante e do mRNA PMS1. Os primeiros pacientes receberam a dose na Parte C do SKY-0515 em janeiro de 2025. As admissões para a Fase 1C do ensaio SKY-0515 agora foram concluídas.
Sobre o Estudo Clínico de Fase 2/3 FALCON-HD do SKY-0515
FALCON-HD (NCT06873334 ) é um estudo de Fase 2/3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com variação de dose para avaliar a farmacodinâmica, segurança e eficácia do SKY-0515 em 120 participantes com HD de Estágio 2 e Estágio 3 inicial em 12 locais na Austrália e Nova Zelândia, e 400 participantes com HD de Estágio 2 e Estágio 3 inicial em mais de 40 locais em todo o mundo. Os pacientes elegíveis receberão uma dose oral única diária de SKY-0515 em um dos três níveis de dose ou placebo, por um período de tratamento de pelo menos 12 meses. O ensaio tem como objetivo avaliar o potencial do SKY-0515 para regular o splicing do RNA e reduzir as proteínas mHTT e PMS1, que estão envolvidas na patologia da doença de Huntington. Informações adicionais sobre o FALCON-HD, incluindo locais participantes e critérios de elegibilidade, podem ser encontradas em ClinicalTrials.gov e www.FALCON-HD.com.
Sobre a Skyhawk Therapeutics
A Skyhawk Therapeutics é uma empresa de biotecnologia de estágio clínico que usa sua plataforma proprietária, SKYSTAR ®, para descobrir e desenvolver terapias moduladoras de RNA de pequenas moléculas para as doenças mais intratáveis do mundo. Para mais informações, acesse www.skyhawktx.com.
Contato da Skyhawk
Maura McCarthy
Chefe de Desenvolvimento Corporativo
[email protected]
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Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg
FONTE Skyhawk Therapeutics
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