Skyhawk Therapeutics Umumkan Hasil Sementara Uji Klinis SKY-0515 Tahap 1 Selama Sembilan Bulan Pada Pasien Sebagai Pengobatan Penyakit Huntington
Temuan uji klinis pada bulan ke sembilan ini menunjukkan peningkatan rata-rata pada Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale dari nilai dasar +0,64 poin, dibandingkan riwayat alamiah perkiraan penurunan cUHDRS sebesar -0,73 poin selama sembilan bulan pada pasien bergejala, berdasarkan pembobotan skor kecenderungan.
Skyhawk juga mengumumkan bahwa uji klinis FALCON-HD Tahap 2/3 SKY-0515 telah diperluas ke seluruh dunia. Skyhawk telah memberikan dosis kepada lebih dari 90 pasien.
BOSTON, 29 Januari 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc. adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang mengembangkan terapi molekul kecil baru untuk memodulasi target RNA yang sangat penting. Hari ini Skyhawk Therapeutics mengumumkan hasil positif dari analisis sementara selama sembilan bulan mengenai pengobatan eksperimen SKY-0515 oleh Perusahaan untuk penyakit Huntington (HD).
Pengobatan dengan SKY-0515 yang bergantung pada dosis menghasilkan penurunan protein mHTT dalam darah sebesar 62% pada dosis 9 mg, dan penurunan mRNA PMS1 sebesar 26% yang bergantung pada dosis. PMS1 adalah pendorong utama ekspansi pengulangan CAG somatik dan patologi HD. SKY-0515 juga telah menunjukkan paparan sistem saraf pusat yang sangat baik, secara umum aman dan dapat ditoleransi dengan baik.
Pada tiga, enam dan sembilan bulan, pasien yang mendapatkan SKY-0515 dalam kelompok pasien uji klinis SKY-0515 Bagian C Tahap 1 menunjukkan peningkatan rata-rata Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) dari nilai awal. Pada bulan ke sembilan, dalam analisis gabungan, peningkatan ini sebesar +0,64 poin dibandingkan perkiraan penurunan skor cUHDRS sebesar −0,73 poin di bulan ke sembilan pada pasien simtomatik, berdasarkan pembobotan skor kecenderungan dengan menggunakan Enroll-HD dan TRACK-HD.
"Saya sangat senang melihat data keamanan dan data kemanjuran awal dari uji coba SKY-0515 Tahap 1 Bagian C pada pasien, menunjukkan perbedaan poin cUHDRS yang menyimpang dari penurunan yang diharapkan berdasarkan riwayat alami penyakit pada analisis yang telah ditetapkan sebelumnya di bulan ke tiga, ke enam, dan ke sembilan," kata Ed Wild, Profesor Neurologi di University College London. "SKY-0515 terus mengurangi protein mHTT hingga tingkat terbesar yang ditunjukkan oleh semua terapi yang diuji hingga saat ini pada pasien, di mana data klinis dan data biomarker menunjukkan bahwa obat ini dapat ditoleransi dengan baik pada semua dosis yang diuji. Kemampuan SKY-0515 untuk menurunkan mHTT dan PMS1 adalah kombinasi yang ampuh untuk mengobati penyakit Huntington melalui dua mekanisme patogen inti. Hasil uji coba open label (peneliti maupun pesertanya mengetahui pengobatan yang diberikan) yang akan divalidasi dalam uji coba FALCON-HD terkontrol plasebo yang sedang berlangsung ini memberikan harapan terhadap dampak yang berarti bagi penderita HD di seluruh dunia, di mana pengobatan penurun Huntingtin yang diberikan secara oral seperti SKY-0515 akan benar-benar membawa perubahan."
"Tujuan penelitian Tahap 1 adalah menetapkan keamanan dan aktivitas biomarker," kata Sergey Paushkin, Kepala R&D di Skyhawk Therapeutics, "dan kekuatan respons biomarker SKY-0515 yang terus berlanjut dalam analisis data sementara setelah sembilan bulan, serta peningkatan potensi titik akhir, yaitu cUHDRS, dibandingkan perburukan skor cUHDRS pada data riwayat alami pasien - hal ini menegaskan potensi SKY-0515 sebagai terapi pemodifikasi penyakit yang terbaik di kelasnya untuk Penyakit Huntington (HD). Data sementara ini merupakan pencapaian penting bagi SKY-0515 dan menyoroti kekuatan platform Skyhawk dalam menghasilkan molekul kecil yang pertama di kelasnya untuk penyakit mematikan yang belum memiliki terapi pengubah penyakit yang disetujui."
Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif langka yang turun-temurun dan akhirnya berakibat fatal. Penyakit ini memengaruhi lebih dari 40.000 pasien bergejala di Amerika Serikat dan sekitar ratusan ribu pasien di seluruh dunia. Saat ini belum ada pengobatan yang disetujui untuk memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit Huntington. SKY-0515 adalah modulator RNA molekul kecil yang diberikan secara oral dan bersifat eksperimen yang dikembangkan melalui platform modulasi RNA baru milik perusahaan, yakni SKYSTAR®. SKY-0515 secara terapeutik mengurangi protein HTT maupun protein PMS1. PMS1 adalah faktor kunci tambahan yang berperan dalam ekspansi pengulangan CAG somatik maupun patologi Penyakit Huntington dan harus melengkapi manfaat penurunan HTT mutan.
Hari ini Skyhawk juga mengumumkan bahwa uji coba FALCON-HD Tahap 2/3 SKY-0515 yang dibuka di dua belas lokasi di Australia dan Selandia Baru, telah diperluas ke seluruh dunia. Kini Skyhawk memberikan dosis SKY-0515 kepada lebih dari 90 pasien.
SKY-0515 adalah obat pertama dari Skyhawk yang sedang dalam tahap uji klinis.
Skyhawk berharap dapat menambahkan obat-obatan molekul kecil dalam uji klinis pada akhir tahun 2027 untuk mengobati penyakit saraf langka yang belum memiliki terapi pengubah penyakit yang disetujui.
Tentang Penelitian Klinis SKY-0515 Tahap 1
Penelitian Klinis SKY-0515 Tahap 1 adalah uji coba pertama pada manusia yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan, kemampuan toleransi, farmakokinetik, dan farmakodinamik SKY-0515 pada sukarelawan yang sehat dan pasien penyakit Huntington (HD) stadium awal. Uji coba ini dibagi menjadi tiga. Bagian A dan B mengevaluasi SKY-0515 pada Relawan Sehat. Bagian C adalah penelitian dengan desain paralel, terkontrol plasebo, dan tersamar ganda yang membandingkan dua tingkat dosis SKY-0515 dan plasebo pada pasien HD stadium awal (HD-ISS Stadium 1, 2, atau Stadium 3 ringan) selama 84 hari, dilanjutkan dengan perpanjangan pengobatan aktif selama 12 bulan di mana semua peserta akan menerima SKY-0515 dosis rendah atau dosis tinggi secara tersamar. Tujuan penelitian ini adalah mengevaluasi protein HTT mutan dan mRNA PMS1. Pasien pertama diberi dosis di Bagian C SKY-0515 pada bulan Januari 2025. Pendaftaran dalam uji coba SKY-0515 Tahap 1C telah selesai.
Tentang Penelitian Klinis FALCON-HD Tahap 2/3 SKY-0515
FALCON-HD (NCT06873334) adalah penelitian Tahap 2/3 yang bersifat acak, tersamar ganda, dan terkontrol plasebo dengan rentang dosis untuk mengevaluasi farmakodinamik, keamanan, dan kemanjuran SKY-0515 pada 120 peserta pasien HD Stadium 2 dan Stadium 3 awal di 12 lokasi di Australia dan Selandia Baru, serta 400 peserta pasien HD Stadium 2 dan Stadium 3 awal di lebih dari 40 lokasi di dunia. Pasien yang memenuhi syarat akan mendapatkan dosis oral SKY-0515 sekali sehari pada salah satu dari tiga tingkat dosis atau plasebo, untuk masa pengobatan minimal 12 bulan. Uji coba ini bertujuan untuk menilai potensi SKY-0515 dalam memodulasi penyambungan RNA dan mengurangi protein mHTT maupun PMS1, yang terlibat dalam patologi penyakit Huntington. Informasi lain tentang FALCON-HD, termasuk lokasi yang berpartisipasi dan kriteria kelayakan, terdapat di ClinicalTrials.gov dan www.FALCON-HD.com.
Tentang Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang menggunakan platform SKYSTAR® miliknya untuk menemukan dan mengembangkan terapi modulasi RNA molekul kecil bagi penyakit yang paling sulit disembuhkan di dunia. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.skyhawktx.com.
Kontak Skyhawk
Maura McCarthy
Head of Corporate Development
[email protected]
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/2870056/Skyhawk_Therapeutics_9_MONTH_DATA_Graph.jpg
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg
SOURCE Skyhawk Therapeutics
Bagikan artikel ini