Skyhawk Therapeutics anuncia resultados provisionales de nueve meses en pacientes de su ensayo clínico de fase 1 de SKY-0515 como tratamiento para la enfermedad de Huntington
Los hallazgos de nueve meses muestran una mejora promedio en la escala compuesta unificada de valoración de la enfermedad de Huntington desde el inicio de +0,64 puntos , en comparación con el empeoramiento esperado según la historia natural de la escala compuesta unificada de valoración de la enfermedad de Huntington (cUHDRS, por sus siglas en inglés) en pacientes sintomáticos de -0,73 puntos durante nueve meses, basado en la ponderación de la puntuación de propensión.
Además, Skyhawk anuncia que el ensayo FALCON-HD de fase 2/3 de SKY-0515 se amplió a todo el mundo. Skyhawk ya le administró una dosis a más de 90 pacientes.
BOSTON, 29 de enero de 2026 /PRNewswire/ -- El día de hoy, Skyhawk Therapeutics, Inc., empresa de biotecnología de fase clínica que desarrolla nuevas terapias de moléculas pequeñas para modular dianas críticas de ARN, anunció los resultados positivos del análisis provisional de nueve meses del tratamiento en investigación de la empresa para la enfermedad de Huntington (EH) con SKY-0515.
El tratamiento con SKY-0515 da lugar a reducciones dependientes de la dosis de la proteína mHTT en sangre del 62 % con la dosis de 9 mg, y a una reducción dependiente de la dosis del ARNm de PMS1 del 26 %. El PMS1 es un factor clave de la ampliación de la repetición de la citosina-adenina-guanina (CAG) somático y la patología de la enfermedad de Huntington. SKY-0515 también ha demostrado una excelente exposición al sistema nervioso central y ha sido generalmente seguro y bien tolerado.
A los tres, seis y nueve meses, los pacientes que recibieron SKY-0515 en la cohorte de pacientes de la parte C del ensayo clínico de fase 1 de SKY-0515, demuestran una mejora promedio en la escala compuesta unificada de valoración de la enfermedad de Huntington (cUHDRS) desde el inicio. A los nueve meses, en un análisis agrupado, esta mejora es de +0,64 puntos en comparación con el empeoramiento esperado a los nueve meses de la cUHDRS en pacientes sintomáticos de -0,73 puntos, según la ponderación de la puntuación de propensión utilizando Enroll-HD y TRACK-HD.
"Me siento muy alentado por estos datos de seguridad y eficacia temprana del ensayo de fase 1 parte C de SKY-0515 en pacientes, que muestran divergencia en cUHDRS lejos del deterioro esperado de la historia natural en los análisis preespecificados de tres, seis y nueve meses", declaró Ed Wild, profesor de neurología en el University College de Londres. "SKY-0515 continúa reduciendo la proteína mHTT en la mayor medida demostrada por cualquier terapia probada hasta la fecha en pacientes, con datos clínicos y de biomarcadores que muestran que el fármaco es bien tolerado en todas las dosis probadas. La capacidad de SKY-0515 para reducir tanto el mHTT como el PMS1 ofrece una potente combinación para tratar la enfermedad de Huntington mediante dos de sus principales mecanismos patógenos. Estos resultados de ensayos abiertos, que se validarán en el ensayo FALCON-HD controlado con placebo en curso, dan una expectativa de impacto considerable para las personas que viven con enfermedad de Huntington en todo el mundo, para quienes un tratamiento para reducir la huntingtina administrado por vía oral como SKY-0515 será verdaderamente transformador".
"Nuestro objetivo para el estudio de fase 1 fue establecer la seguridad y la actividad de los biomarcadores", afirmó Sergey Paushkin, jefe de investigación y desarrollo (I + D) de Skyhawk Therapeutics, "y la fortaleza continua de la respuesta de los biomarcadores de SKY-0515 en nuestro análisis de datos intermedio de nueve meses, junto con la mejora en el criterio de valoración potencial, cUHDRS, en comparación con un empeoramiento de la puntuación cUHDRS en los datos de historia natural de los pacientes, destaca el potencial de SKY-0515 como la mejor terapia modificadora para la enfermedad de Huntington. Estos datos provisionales representan un hito importante para SKY-0515 y destacan el poder de la plataforma de Skyhawk para ofrecer moléculas pequeñas de primera clase para enfermedades devastadoras sin terapias modificadoras aprobadas para la enfermedad".
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo raro, hereditario y, en última instancia, fatal que afecta a más de 40.000 pacientes sintomáticos en Estados Unidos, y se estima que cientos de miles se ven afectados en todo el mundo. En la actualidad, no hay tratamientos aprobados que ralenticen o detengan la progresión de la enfermedad. SKY-0515 es un modulador de ARN de molécula pequeña en investigación, administrado por vía oral, desarrollado mediante la nueva plataforma de modulación de ARN de la empresa, SKYSTAR®. SKY-0515 reduce terapéuticamente tanto la proteína HTT como la proteína PMS1. PMS1 es un impulsor clave adicional de la expansión de la repetición de CAG somática y la patología de la enfermedad de Huntington y debe complementar los beneficios para reducir la HTT mutante.
Asimismo, Skyhawk anunció hoy que su ensayo de fase 2/3 SKY-0515 FALCON-HD, abierto en doce sitios en Australia y Nueva Zelanda, se expandió por todo el mundo. Skyhawk ya le administró una dosis a más de 90 pacientes con SKY-0515.
SKY-0515 es el primer fármaco de Skyhawk en ensayos clínicos.
Skyhawk espera introducir nuevos fármacos de moléculas pequeñas para tratar enfermedades neurológicas raras que no cuentan con terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas en clínica para finales de 2027.
Acerca del estudio clínico de fase 1 de SKY-0515
El ensayo clínico de fase 1 de SKY-0515 es el primero en humanos diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de SKY-0515 en voluntarios sanos e individuos con enfermedad de Huntington (EH) en estadio temprano. El ensayo se divide en tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La parte C es un estudio de diseño paralelo doble ciego controlado con placebo de dos niveles de dosis de SKY-0515 y placebo en individuos con enfermedad de Huntington en etapa temprana (EH-ISS etapa 1, 2 o leve etapa 3) durante 84 días, seguido de una extensión de 12 meses de tratamiento activo en el que todos los participantes recibieron una dosis baja o alta de SKY-0515 de forma oculta. Los objetivos del estudio incluyen la evaluación de la proteína HTT mutante y el ARNm de PMS1. Los primeros pacientes recibieron la dosis en la parte C de SKY-0515 en enero de 2025. La inscripción en la fase 1C del ensayo SKY-0515 ahora está completa.
Acerca del estudio clínico de fase 2/3 FALCON-HD de SKY-0515
FALCON-HD (NCT06873334 ) es un estudio de fase 2/3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de rango de dosis para evaluar la farmacodinámica, la seguridad y la eficacia de SKY-0515 en 120 participantes con enfermedad de Huntington en etapa 2 y etapa 3 temprana en 12 sitios en Australia y Nueva Zelanda, y 400 participantes con HD en etapa 2 y etapa 3 temprana en más de 40 sitios en todo el mundo. Los pacientes elegibles recibirán una dosis oral una vez al día de SKY-0515 en uno de los tres niveles de dosis o placebo, durante un período de tratamiento de al menos 12 meses. El objetivo del ensayo es evaluar el potencial de SKY-0515 para modular el empalme de ARN y reducir las proteínas mHTT y PMS1, que están implicadas en la patología de la enfermedad de Huntington. Puede encontrar información adicional sobre FALCON-HD, incluidos los sitios participantes y los criterios de elegibilidad, en ClinicalTrials.gov y www.FALCON-HD.com.
Acerca de Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica que utiliza su plataforma patentada, SKYSTAR®, para descubrir y desarrollar terapias moduladoras de ARN de moléculas pequeñas para las enfermedades más intratables del mundo. Para más información, visite www.skyhawktx.com.
Contacto Skyhawk
Maura McCarthy
directora de Desarrollo Corporativo
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FUENTE Skyhawk Therapeutics
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