Norgine se félicite de l'avis positif du CHMP recommandant l'approbation du mavorixafor dans l'Union européenne pour le syndrome WHIM
La recommandation du CHMP marque une étape importante vers la première autorisation de traitement du syndrome de WHIM en Europe
La décision finale de la Commission européenne est attendue pour le deuxième trimestre 2026
Partenariat avec X4 Pharmaceuticals pour une commercialisation en Europe sous l'égide de la Norvège
AMSTERDAM, 27 février 2026 /PRNewswire/ -- Norgine B.V., une société pharmaceutique européenne spécialisée de premier plan, se félicite aujourd'hui de l'avis positif émis par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) recommandant l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles[*] pour XOLREMDI® (mavorixafor) chez les patients âgés de 12 ans et plus pour le traitement du syndrome WHIM (verrues, hypogammaglobulinémie, infections et myélokathexis), (verrues, hypogammaglobulinémie, infections et myélokathexis) pour augmenter le nombre de neutrophiles et de lymphocytes matures circulants.[1]
Cet avis positif du CHMP constitue une étape réglementaire importante pour les patients atteints du syndrome WHIM pour lesquels il n'existe actuellement aucune autre option thérapeutique autorisée[2]. La maladie résulte d'un dysfonctionnement du récepteur de la chimiokine (CXCR4), qui empêche la libération des globules blancs de la moelle osseuse dans la circulation, entraînant des infections récurrentes et/ou graves.2
La Commission européenne (CE) va maintenant examiner la recommandation du CHMP, et une décision finale est attendue pour le deuxième trimestre 2026.
« Nous sommes heureux de voir cette étape réglementaire importante pour les patients vivant avec le syndrome WHIM », a déclaré Janneke van der Kamp, Directeur Général de Norgine. « Chez Norgine, nous avons acquis une grande expertise dans la mise à disposition de médicaments rares et spécialisés en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande, et l'avis positif du CHMP pour le mavorixafor reflète le type d'innovation que notre organisation est conçue pour apporter aux patients qui en ont besoin. »
L'avis positif du CHMP sur le mavorixafor est étayé par les résultats de l'essai clinique pivot de phase 3 (4WHIM), une étude multicentrique mondiale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 52 semaines, qui a évalué l'efficacité et la sécurité du mavorixafor chez 31 personnes âgées de 12 ans et plus, diagnostiquées avec le syndrome WHIM.[3]
Norgine et X4 Pharmaceuticals ont conclu un accord de licence et de fourniture en janvier 2025, en vertu duquel Norgine commercialisera le mavorixafor en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande après approbation réglementaire. Toutes les autorisations de mise sur le marché dans les territoires sous licence seront transférées à Norgine. Une fois l'accord conclu, Norgine sera responsable de toutes les activités d'accès au marché et de commercialisation dans les territoires sous licence. X4 fabriquera et fournira le mavorixafor à Norgine.
À propos du syndrome WHIM
Le syndrome WHIM est un déficit immunitaire primaire combiné ultra rare et une maladie neutropénique chronique causés par un dysfonctionnement du récepteur CXCR4 qui entraîne une mauvaise mobilisation des globules blancs de la moelle osseuse vers la circulation périphérique. Le syndrome WHIM doit son nom à ses quatre manifestations classiques : verrues, hypogammaglobulinémie, infections et myélokathexis, bien que seule une minorité de patients présente les quatre manifestations. Les personnes atteintes du syndrome de WHIM présentent des taux sanguins de neutrophiles (neutropénie) et de lymphocytes (lymphopénie) faibles et, par conséquent, souffrent d'infections graves et/ou fréquentes.2
A propos de Mavorixafor
Leavorixafor est un antagoniste sélectif du récepteur 4 de la chimiokine CXC (CXCR4) qui se lie au récepteur CXCR4, empêchant son interaction avec le CXCL12,1 qui est actuellement approuvé aux États-Unis sous le nom commercial de XOLREMDI® pour le traitement du syndrome de WHIM.3
À propos de Norgine
Norgine est une entreprise pharmaceutique européenne de taille moyenne qui emploie 1 500 personnes et réalise un chiffre d'affaires annuel d'environ 650 millions de dollars. Chez Norgine, l'innovation est le moteur de notre mission : fournir des médicaments qui changent la vie. Qu'il s'agisse d'affections courantes comme la constipation ou de maladies rares et graves comme le cancer pédiatrique, nous ciblons les besoins médicaux non satisfaits car nous considérons que toute avancée scientifique mérite d'atteindre les patients qui en ont besoin.
Nous utilisons nos capacités de développement, de commercialisation et de fabrication innovantes ainsi que nos partenariats stratégiques pour concrétiser cette mission difficile. Combinée à notre longue histoire et à notre profonde expertise régionale, cette approche nous permet d'accélérer et d'élargir la portée des médicaments qui changent la vie en Europe, en Australie et en Nouvelle-Zélande.
Nous sommes guidés par la confiance que nous accordent les professionnels de la santé et les patients et nous nous engageons à fournir des innovations qui transforment des vies, un patient à la fois.
[*] Définition de l'EMA pour les circonstances exceptionnelles : Type d'autorisation de mise sur le marché accordée à des médicaments pour lesquels le demandeur n'est pas en mesure de fournir des données complètes sur l'efficacité et la sécurité dans des conditions normales d'utilisation, parce que l'affection à traiter est rare ou parce que la collecte d'informations complètes n'est pas possible ou est contraire à l'éthique.
[1] XOLREMDI® (mavorixafor) Avis du CHMP
[2] WHIM Syndrome - Symptômes, causes, traitement | NORD, consulté en février 2026
[3] Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. A phase 3 randomized trial of mavorixafor, a CXCR4 antagonist, for WHIM syndrome. Sang. 2024;144(1):35-45.
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