Norgine begrüßt positive CHMP-Stellungnahme, die die Zulassung von Mavorixafor in der Europäischen Union für das WHIM-Syndrom empfiehlt
CHMP-Empfehlung ist ein wichtiger Schritt auf dem Weg zur ersten zugelassenen Behandlung des WHIM-Syndroms in Europa
Endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission im 2. Quartal 2026 erwartet
Partnerschaft mit X4 Pharmaceuticals zur Vermarktung in Europa unter norwegischer Führung
AMSTERDAM, 27. Februar 2026 /PRNewswire/ -- Norgine B.V., ein führendes europäisches Spezialpharmaunternehmen, begrüßt heute die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), in der die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen unter außergewöhnlichen Umständen[*] für XOLREMDI® (Mavorixafor) bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter zur Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Zahl der zirkulierenden reifen Neutrophilen und Lymphozyten.[1]
Diese positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein für Patienten, die mit dem WHIM-Syndrom leben und für die es derzeit keine andere zugelassene Behandlungsmöglichkeit gibt.[2] Die Erkrankung beruht auf einer Störung des Chemokinrezeptors (CXCR4), die die Freisetzung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf beeinträchtigt und zu wiederkehrenden und/oder schweren Infektionen führt.2
Die Europäische Kommission (EK) wird nun die CHMP-Empfehlung prüfen, wobei eine endgültige Entscheidung für das zweite Quartal 2026 erwartet wird.
„Wir freuen uns über diesen wichtigen regulatorischen Meilenstein für Patienten, die mit dem WHIM-Syndrom leben", sagte Janneke van der Kamp, Chief Executive Officer, Norgine. „Bei Norgine haben wir eine umfassende Expertise in der Bereitstellung von seltenen und speziellen Arzneimitteln in Europa, Australien und Neuseeland aufgebaut, und die positive CHMP-Stellungnahme für Mavorixafor spiegelt die Art von Innovation wider, die unser Unternehmen für bedürftige Patienten bereitstellen soll."
Die positive Stellungnahme des CHMP zu Mavorixafor stützt sich auf die Ergebnisse der entscheidenden klinischen Studie der Phase 3 (4WHIM), einer globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, 52-wöchigen multizentrischen Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Mavorixafor bei 31 Personen ab 12 Jahren mit der Diagnose WHIM-Syndrom untersucht wurde.[3]
Norgine und X4 Pharmaceuticals schlossen im Januar 2025 eine Lizenz- und Liefervereinbarung ab, nach der Norgine Mavorixafor in Europa, Australien und Neuseeland nach der Zulassung vermarkten wird. Alle Marktzulassungen in den lizenzierten Gebieten werden auf Norgine übertragen. Nach Abschluss der Transaktion wird Norgine für alle Marktzugangs- und Kommerzialisierungsaktivitäten in den lizenzierten Gebieten verantwortlich sein. X4 wird Mavorixafor herstellen und an Norgine liefern.
Über das WHIM-Syndrom
Das WHIM-Syndrom ist eine äußerst seltene, kombinierte primäre Immundefizienz und chronische Neutropenie, die durch eine CXCR4-Rezeptor-Dysfunktion verursacht wird und zu einer gestörten Mobilisierung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf führt. Das WHIM-Syndrom ist nach seinen vier klassischen Erscheinungsformen benannt: Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexie, obwohl nur eine Minderheit der Patienten alle vier Erscheinungsformen aufweist. Menschen mit WHIM-Syndrom haben typischerweise niedrige Blutwerte an Neutrophilen (Neutropenie) und Lymphozyten (Lymphopenie) und leiden infolgedessen unter schweren und/oder häufigen Infektionen.2
Über Mavorixafor
Mavorixafor ist ein selektiver CXC-Chemokin-Rezeptor-4 (CXCR4)-Antagonist, der an den CXCR4-Rezeptor bindet und so dessen Interaktion mit CXCL12 verhindert,1 , der derzeit in den Vereinigten Staaten unter dem Handelsnamen XOLREMDI® zur Behandlung des WHIM-Syndroms zugelassen ist.3
Informationen zu Norgine
Norgine ist ein mittelgroßes pharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in der EU, das 1.500 Mitarbeiter beschäftigt und einen Jahresumsatz von rund 650 Millionen US-Dollar erzielt. Bei Norgine treibt Innovation unsere Mission voran, Medikamente zu liefern, die Leben verändern. Von weit verbreiteten Krankheiten wie Verstopfung bis hin zu seltenen und schweren Erkrankungen wie Krebs im Kindesalter konzentrieren wir uns auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse, weil wir der Meinung sind, dass jeder wissenschaftliche Durchbruch es verdient, Patienten in Not zu erreichen.
Wir nutzen unsere innovativen Entwicklungs-, Vermarktungs- und Produktionskapazitäten sowie unsere strategischen Partnerschaften, um komplexe Wege zu beschreiten. In Verbindung mit unserer langjährigen Erfahrung und unserem fundierten regionalen Fachwissen ermöglicht uns dieser Ansatz, die Verbreitung von lebensverändernden Medikamenten in Europa, Australien und Neuseeland zu beschleunigen und auszuweiten.
Wir lassen uns von dem Vertrauen leiten, das Fachkräfte des Gesundheitswesens und Patienten in uns setzen, und engagieren uns weiterhin für Innovationen, die das Leben jedes einzelnen Patienten verändern.
[*] EMA-Definition für außergewöhnliche Umstände: Eine Art der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Arzneimitteln, wenn der Antragsteller nicht in der Lage ist, umfassende Daten über die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit unter normalen Verwendungsbedingungen vorzulegen, weil das zu behandelnde Leiden selten ist oder weil die Erhebung vollständiger Informationen nicht möglich oder unethisch ist.
[1] XOLREMDI® (Mavorixafor) CHMP-Stellungnahme
[2] WHIM-Syndrom - Symptome, Ursachen, Behandlung | NORD, Zugriff im Februar 2026
[3] Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. A phase 3 randomized trial of mavorixafor, a CXCR4 antagonist, for WHIM syndrome. Blut. 2024;144(1):35-45.
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