Norgine celebra la opinión positiva del CHMP que recomienda la aprobación de mavorixafor
- Norgine acoge con satisfacción la opinión positiva del CHMP que recomienda la aprobación de mavorixafor en la Unión Europea para el síndrome WHIM
La recomendación del CHMP supone un paso importante hacia el primer tratamiento autorizado para el síndrome WHIM en Europa.
Se espera la decisión final de la Comisión Europea en el segundo trimestre de 2026.
Colaboración con X4 Pharmaceuticals para la comercialización de Norgine en Europa.
ÁMSTERDAM, 27 de febrero de 2026 /PRNewswire/ -- Norgine B.V., empresa farmacéutica especializada líder en Europa, acoge hoy con satisfacción la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) que recomienda la concesión de una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales[*] para XOLREMDI® (mavorixafor) en pacientes de 12 años de edad o más para el tratamiento del síndrome WHIM (verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielocatexis) para aumentar el número de neutrófilos y linfocitos maduros circulantes.[1]
Esta opinión positiva del CHMP es un hito regulatorio importante para los pacientes que viven con el síndrome WHIM para quienes actualmente no hay otra opción de tratamiento autorizada.[2] La condición es resultado de una disfunción del receptor de quimiocinas (CXCR4), que altera la liberación de glóbulos blancos de la médula ósea a la circulación, lo que lleva a infecciones recurrentes o graves.2
La Comisión Europea (CE) revisará ahora la recomendación del CHMP y se espera una decisión final en el segundo trimestre de 2026.
"Nos complace presenciar este importante hito regulatorio para los pacientes con síndrome WHIM", declaró Janneke van der Kamp, consejera delegada de Norgine. "En Norgine, contamos con una amplia experiencia en la distribución de medicamentos raros y especializados en Europa, Australia y Nueva Zelanda, y la opinión positiva del CHMP para mavorixafor refleja el tipo de innovación que nuestra organización está diseñada para brindar a los pacientes que la necesitan".
La opinión positiva del CHMP para mavorixafor está respaldada por los resultados del ensayo clínico fundamental de fase 3 (4WHIM), un estudio multicéntrico global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 52 semanas de duración que evaluó la eficacia y seguridad de mavorixafor en 31 personas de 12 años o más diagnosticadas con síndrome WHIM.[3]
Norgine y X4 Pharmaceuticals firmaron un acuerdo de licencia y suministro en enero de 2025, según el cual Norgine comercializará mavorixafor en Europa, Australia y Nueva Zelanda tras la aprobación regulatoria. Todas las autorizaciones de comercialización en los territorios autorizados se transferirán a Norgine. Una vez completado, Norgine será responsable de todas las actividades de acceso al mercado y comercialización en los territorios autorizados. X4 fabricará y suministrará mavorixafor a Norgine.
Acerca del síndrome WHIM
El síndrome WHIM es un trastorno ultrarraro que combina inmunodeficiencia primaria y neutropenia crónica, causado por una disfunción del receptor CXCR4 que provoca una alteración de la movilización de glóbulos blancos desde la médula ósea hacia la circulación periférica. El síndrome WHIM recibe su nombre por sus cuatro manifestaciones clásicas: verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielocatexis, aunque solo una minoría de pacientes experimenta las cuatro manifestaciones. Las personas con síndrome WHIM se caracterizan por presentar niveles bajos de neutrófilos (neutropenia) y linfocitos (linfopenia) en sangre y, como resultado, padecen infecciones graves o frecuentes.²
Acerca de Mavorixafor
Mavorixafor es un antagonista selectivo del receptor de quimiocina CXC 4 (CXCR4) que se une al receptor CXCR4, impidiendo su interacción con CXCL12,1 que actualmente está aprobado en Estados Unidos bajo el nombre comercial XOLREMDI® para el tratamiento del síndrome WHIM.3
Acerca de Norgine
Norgine es una empresa farmacéutica de tamaño mediano con sede en la UE, que cuenta con 1.500 empleados y una facturación anual de aproximadamente 650 millones de dólares. En Norgine, la innovación impulsa nuestra misión de ofrecer medicamentos que cambian vidas. Desde afecciones comunes como el estreñimiento hasta enfermedades raras y graves como el cáncer infantil, nos centramos en las necesidades médicas no cubiertas porque creemos que todo avance científico merece llegar a los pacientes que lo necesitan.
Utilizamos nuestras innovadoras capacidades de desarrollo, comercialización y fabricación, así como nuestras alianzas estratégicas, para abordar procesos complejos. Combinado con nuestra amplia trayectoria y profundo conocimiento regional, este enfoque nos permite acelerar y expandir el alcance de medicamentos que transforman vidas en Europa, Australia y Nueva Zelanda.
Nos guiamos por la confianza que los profesionales de la salud y los pacientes depositan en nosotros y seguimos comprometidos a ofrecer innovación que transforme vidas, un paciente a la vez.
[*] Definición de la EMA para Circunstancias Excepcionales: Un tipo de autorización de comercialización concedida a medicamentos cuando el solicitante no puede proporcionar datos completos sobre la eficacia y seguridad en condiciones normales de uso, porque la afección a tratar es rara o porque la recopilación de información completa no es posible o no es ética.
[1] Opinión del CHMP sobre XOLREMDI® (mavorixafor)
[2] WHIM Syndrome - Symptoms, Causes, Treatment | NORD, consultado en febrero de 2026
[3] Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. A phase 3 randomized trial of mavorixafor, a CXCR4 antagonist, for WHIM syndrome. Blood. 2024;144(1):35–45.
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