علاج متطور عالي الدقة قائم على تحرير القواعد الجينية يُظهر فعالية مستدامة دون أزمات انسداد الأوعية الدموية وسلامة واعدة في علاج فقر الدم المنجلي
CorrectSequence Therapeutics تعلن عن نتائج إيجابية بعد 15 شهرًا من المتابعة لعلاج CS-206
شنغهاي, 3 يونيو / حزيران 2026 /PRNewswire/ -- أعلنت CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية ورائدة في تطوير تقنية تحريرtransformer Base Editing (tBE) لعلاج الأمراض الخطيرة، أن أول مريض بفقر الدم المنجلي (SCD) يتلقى علاجها عالي الدقة لتحرير القواعد الجينية CS-206 في الصين لم يتعرّض لأزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs) لأكثر من 15 شهرًا بعد نجاح عملية زرع الخلايا العلاجية. ابتداءً من اليوم الـ 60 بعد آخر عملية نقل لخلايا الدم الحمراء، لم يتعرّض المريض لأزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs) وفقر الدم لمدة 13 شهرًا متتالية، محققًا بذلك الهدف الأساسي للفعالية العلاجية في الدراسة. أظهرت بيانات المتابعة نتائج إيجابية تؤكد سلامة وفعالية علاج CS-206.
كانت المريضة، وهي شابة نيجيرية تبلغ من العمر 21 عامًا، تعاني من نوبات متكررة وشديدة من أزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs) قبل تلقيها علاج CS-206. بعد تلقي علاج CS-206 في فبراير 2025، حققت المريضة استعادة سريعة وفعالة لتكوين خلايا الدم، حيث لوحظ استقرار وزرع الخلايا المتعادلة بحلول اليوم الـ 13، بينما تجاوز عدد الصفائح الدموية 50×10^9/لتر بحلول اليوم الـ 21 بعد العلاج. خلال شهر واحد من تلقي العلاج، ارتفعت مستويات الهيموغلوبين الجنيني (HbF) بشكل ملحوظ ومستمر، في حين انخفضت مستويات الهيموغلوبين المنجلي (HbS) بصورة كبيرة ومستدامة. اعتبارًا من الشهر الـ 3 بعد العلاج، استقرت نسبة الهيموغلوبين الجنيني (HbF) إلى الهيموغلوبين المنجلي (HbS) عند نحو 4:6، وظلت مستقرة عند هذا المستوى خلال فترة المتابعة اللاحقة. لم تُسجَّل حتى الآن أي أحداث سلبية مرتبطة بالمنتج.
CS-206 هو علاج مبتكر قائم على تقنية تحرير القواعد الجينية، طورته شركة Correctseq بشكل مستقل ومملوك لها بالكامل، ويستهدف علاج مرض فقر الدم المنجلي (SCD). يستخدم هذا العلاج تقنية المحرر الجيني عالي الدقة القائم على التحويل (tBE)، transformer Base Editor طوّرها المؤسسون العلميون لشركة Correctseq (Wang وآخرون، Nature Cell Biology، 2021). وتقوم هذه التقنية بإجراء تعديل دقيق في منطقة محفّز جينات HBG1/2 داخل الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم الذاتية التي يتم جمعها من المرضى. يحاكي التحرير الطفرات المفيدة التي تحدث طبيعيًا لدى بعض الأفراد الأصحاء، مما يؤدي إلى إعادة تنشيط التعبير عن غلوبين-غاما (γ-globin)، وبالتالي رفع مستويات الهيموغلوبين الجنيني (HbF).
يساهم هذا العلاج بشكلٍ فعّال في تثبيط تَمنجل خلايا الدم الحمراء، ويؤدي إلى تقليل كبير في نوبات انسداد الأوعية الدموية (VOCs) وانحلال الدم. بالمقارنة مع العلاجات القائمة على تقنية CRISPR لتحرير الجينات لعلاج فقر الدم المنجلي (SCD)، يتمتع علاج CS-206 بميزة تقنية تتمثل في القدرة على إجراء تصحيح دقيق على مستوى قاعدة واحدة دون إحداث انكسارات مزدوجة في شريط الحمض النووي. وبذلك، فإنه يساعد على تقليل المخاطر المحتملة المرتبطة بهذه الانكسارات، مثل الحذوفات الجينومية الكبيرة، والاضطرابات الكروموسومية، والطفرات خارج الهدف. يمثل هذا العلاج نهجًا علاجيًا أكثر أمانًا وفعالية. بالإضافة إلى ذلك، يتيح العلاج تعافيًا سريعًا للجهاز المكوِّن للدم، ويؤدي إلى ارتفاع كبير في مستويات الهيموغلوبين الجنيني، مع خفض ملحوظ في نسبة الهيموغلوبين المنجلي، مما يسهم بشكل أكثر فعالية واستدامة في منع تَمنجل خلايا الدم الحمراء.
فقر الدم المنجلي (SCD) هو اضطراب وراثي في الهيموغلوبين ينتج عن طفرات في جين بيتا-غلوبين (β-globin). قد يعاني المرضى من فقر دم مزمن، ونوبات ألم متكررة، والتهابات متكررة، إضافةً إلى تلف تدريجي في الأعضاء الحيوية، وقد تصل الحالات الشديدة إلى مستويات تهدد الحياة. حوالي 3.5% من سكان العالم يحملون طفرة جين فقر الدم المنجلي، ويُقدَّر أن نحو 300,000 طفل يولدون سنويًا مصابين بالمرض، مع انتشار مرتفع بشكل خاص في أفريقيا، وحوض البحر الأبيض المتوسط، والشرق الأوسط، وجنوب آسيا. يُصنَّف كلٌّ من فقر الدم المنجلي (SCD) والثلاسيميا-بيتا (β-thalassemia) ضمن اضطرابات الهيموغلوبين، وهما من بين أكثر الأمراض الوراثية أحادية الجين شيوعًا في العالم. يُقدَّر أن حوالي 7% من سكان العالم يحملون جينات غير طبيعية للهيموغلوبين، مع تسجيل ما يقارب 400,000 ولادة سنويًا عالميًا لأطفال مصابين بهذه الاضطرابات.
استنادًا إلى منصة تقنية تحرير القواعد الجينية التحويلية (tBE) نفسها والمسار العلاجي ذاته، طوّرت شركة Correctseq العلاج CS-101 لعلاج الثلاسيميا-بيتا، وقد نجح في تحقيق شفاء سريري من الثلاسيميا-بيتا لأكثر من عشرة مرضى من الصين (Lai وآخرون، Nature، 2026)، ولاوس، وماليزيا، وباكستان ضمن التجارب السريرية. حتى نهاية مايو 2026، استمر جميع المرضى الذين تلقوا علاج CS-101 في الاستغناء التام عن نقل الدم لأكثر من 15 شهرًا متتاليًا، في حين تجاوزت أطول مدة مسجلة من عدم الاعتماد على نقل الدم 30 شهرًا.
لا تزال عمليات الاستقطاب العالمية للمشاركين في التجربة السريرية المبنية على مبادرة الباحثين (IIT) الخاصة بعلاج CS-206 لعلاج فقر الدم المنجلي (SCD) جارية حاليًا. تعمل شركة Correctseq على تسريع وتيرة التطوير السريري والتسويق لكلٍّ من العلاجيْن CS-101 وCS-206، بهدف توفير خيارات علاجية أكثر أمانًا وفعالية وبأسعار في متناول المرضى لمرضى اضطرابات الهيموغلوبين حول العالم.
نبذة عن CorrectSquence Therapeutics
تُعد CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تعتمد على تقنية تحرير transformer Base Editor المملوكة لها (tBE) لتطوير علاجات جينية من الجيل التالي تُعدّ رائدة في مجال تحرير الجينات. طوّرت الشركة عدة أنظمة متقدمة ومتطورة لتحرير القواعد الجينية، تتميز بدقة عالية استثنائية، مع تقليل كبير في التأثيرات غير المستهدفة، إلى جانب تعزيز كفاءة التحرير الجيني سواء خارج الجسم الحي أو داخله. تمتد مجموعة الشركة القوية لتشمل الاضطرابات الجينية، والأمراض الأيضية، وحالات القلب والأوعية الدموية، مع تقدم عدة برامج بالفعل نحو التطوير السريري.
للمزيد من المعلومات، تفضَّل بزيارة www.correctsequence.com.
شكر وتقدير: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
للتواصل الإعلامي:
التعاون التجاري: [email protected]
للمشاركة في التجارب السريرية: [email protected]
شارك هذا المقال