Une thérapie de réécriture de base de haute précision démontre une efficacité durable, sans crises vaso-occlusives et un profil d'innocuité favorable dans le traitement de la drépanocytose
CorrectSequence Therapeutics fait état de données de suivi positives à 15 mois pour la CS-206
SHANGHAI, 3 juin 2026 /PRNewswire/ -- CorrectSequence Therapeutics Co, Ltd. (Correctseq), une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière de la technologie transformer Base Editing (tBE) pour les maladies graves, a annoncé que le premier patient atteint de drépanocytose traité en Chine avec sa thérapie de réécriture de base de haute précision CS-206 est resté exempt de crises vaso-occlusives pendant plus de 15 mois après la greffe. À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges, le patient est resté exempt de crises vaso-occlusives et d'anémie pendant 13 mois consécutifs, atteignant ainsi le critère d'efficacité primaire. Les données de suivi ont démontré l'innocuité et l'efficacité favorables de la CS-206.
La patiente, une femme de 21 ans originaire du Nigéria, avait connu des crises vaso-occlusives sévères et récurrentes avant le traitement avec la CS-206. Après avoir reçu le traitement avec la CS-206 en février 2025, la patiente a atteint une reconstitution hématopoïétique rapide et efficace, avec une greffe de neutrophiles observée au 13e jour et des numérations plaquettaires dépassant 50×10^9/L au 21e jour après le traitement. Un mois après le traitement, les taux d'hémoglobine fœtale (HbF) ont augmenté de manière significative et continue, tandis que les taux d'hémoglobine drépanocytaire (HbS) ont diminué de manière considérable et persistante. À partir du troisième mois après le traitement, le rapport HbF/HbS s'est stabilisé à environ 6:4 et est resté stable par la suite. Aucun effet indésirable lié au produit n'a été observé à ce jour.
La CS-206 est une thérapie de réécriture de base de base développée indépendamment par Correctseq pour le traitement de la drépanocytose. Le traitement utilise le transformer Base Editor (tBE), une technologie originale d'édition de gènes développée par les cofondateurs scientifiques de Correctseq (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021), pour éditer avec précision la région du promoteur HBG1/2 dans les cellules souches hématopoïétiques autologues prélevées sur les patients. La réécriture imite les mutations bénéfiques naturelles présentes chez les individus sains, réactivant ainsi l'expression de la γ-globine et augmentant rapidement les taux d'hémoglobine fœtale.
Cette thérapie supprime efficacement la maladie des globules rouges et réduit de manière importante les crises vaso-occlusives et l'hémolyse. Comparée aux thérapies d'édition de gènes basées sur CRISPR pour la drépanocytose , la CS-206 offre l'avantage technologique d'une correction précise d'une seule base sans introduire de rupture double brin de l'ADN, évitant ainsi les risques tels que les grandes délétions génomiques, les anomalies chromosomiques et les mutations hors cible. Il s'agit d'une approche thérapeutique plus sûre et plus efficace. En outre, la thérapie permet une récupération hématopoïétique rapide et une élévation substantielle des taux d'hémoglobine fœtale, réduisant la proportion d'hémoglobine drépanocytaire et empêchant plus efficacement et durablement la formation de la maladie des globules rouges.
La drépanocytose est une maladie héréditaire de l'hémoglobine causée par des mutations dans le gène de la β-globine. Les patients peuvent souffrir d'anémie chronique, de crises douloureuses récurrentes, d'infections et de lésions organiques progressives, les cas les plus graves pouvant mettre la vie en danger. Environ 3,5 % de la population mondiale est porteuse du gène de la drépanocytose et quelque 300 000 bébés naissent chaque année avec la maladie, avec une prévalence particulièrement élevée en Afrique, dans le bassin méditerranéen, au Moyen-Orient et en Asie du Sud. La drépanocytose et la β-thalassémie sont toutes deux classées comme des hémoglobinopathies, parmi les maladies héréditaires monogéniques les plus courantes au monde. Environ 7 % de la population mondiale est porteuse de gènes anormaux de l'hémoglobine, et l'on estime à 400 000 le nombre de naissances affectées chaque année dans le monde.
Basée sur la même plateforme technologique tBE et la même voie thérapeutique, la CS-101, développé, par Correctseq pour la β-thalassémie, a permis de guérir plus de dix patients atteints de β-thalassémie en Chine (Lai et al., Nature, 2026), au Laos, en Malaisie et au Pakistan dans le cadre d'essais cliniques. À la fin du mois de mai 2026, tous les patients traités avec la CS-101 sont restés indépendants des transfusions pendant plus de 15 mois, la durée la plus longue dépassant 30 mois.
Le recrutement mondial pour l'essai à l'initiative de l'investigateur (IIT) du CS-206 pour la drépanocytose est actuellement en cours. Correctseq accélère le développement clinique et la commercialisation de la CS-101 et CS-206, dans le but de fournir aux patients atteints d'hémoglobinopathie dans le monde entier des options thérapeutiques plus sûres, plus efficaces et plus abordables.
À propos de CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) est une société de biotechnologie au stade clinique qui utilise son transformer Base Editing (tBE) exclusif pour mettre au point des thérapies d'édition de gènes de nouvelle génération. L'entreprise a mis au point plusieurs systèmes d'édition de bases de pointe offrant une précision exceptionnelle, minimisent les effets hors cible et améliorent l'efficacité de l'édition ex vivo et in vivo . Le solide portefeuille de produits de la société couvre les maladies génétiques, les troubles métaboliques et les pathologies cardiovasculaires, et plusieurs programmes sont déjà en cours de développement clinique.
Pour obtenir plus d'informations, veuillez consulter le site www.correctsequence.com.
Remerciements : The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
Relations avec la presse :
Coopération commerciale : [email protected]
Recrutement d'essais cliniques : [email protected]
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