La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC
- La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC y un perfil de seguridad favorable en la enfermedad de células falciformes
CorrectSequence Therapeutics informa datos positivos de seguimiento a 15 meses para CS-206
SHANGHÁI, 3 de junio de 2026 /PRNewswire/ -- CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), una empresa de biotecnología en fase clínica pionera en la tecnología de transformer Base Editing (tBE) para enfermedades graves, ha anunciado hoy que la primera paciente con anemia falciforme (SCD) tratada en China con su terapia de edición de bases de alta precisión CS-206 ha permanecido libre de crisis vasooclusivas (VOC) durante más de 15 meses tras el injerto. A partir de los 60 días posteriores a la última transfusión de glóbulos rojos, la paciente ha permanecido libre de VOC y anemia durante un periodo de 13 meses seguidos, alcanzando el criterio de valoración principal de eficacia. Los datos de seguimiento demostraron la seguridad y eficacia favorables de CS-206.
La paciente, una mujer nigeriana de 21 años, había experimentado VOCs graves recurrentes antes del tratamiento con CS-206. Después de someterse a un tratamiento basado en CS-206 en febrero de 2025, la paciente logró una reconstitución hematopoyética rápida y eficaz, observándose el injerto de neutrófilos el día 13 y recuentos de plaquetas superiores a 50 × 10⁹/L el día 21 posterior al tratamiento. Un mes después del tratamiento, los niveles de hemoglobina fetal (HbF) aumentaron de forma significativa y continua, mientras que los niveles de hemoglobina falciforme (HbS) disminuyeron de forma sustancial y persistente. A partir del tercer mes posterior al tratamiento, la relación HbF/HbS se estabilizó en aproximadamente 6:4 y se ha mantenido estable desde entonces. Hasta la fecha no se han observado efectos adversos relacionados con el producto.
CS-206 es una terapia de edición de bases patentada y desarrollada independientemente por Correctseq para el tratamiento de SCD. La terapia utiliza el transformer Base Editor (tBE), una tecnología de edición genética original desarrollada por los cofundadores científicos de Correctseq (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021), de alta precisión, para editar con precisión la región promotora HBG1/2 en células madre hematopoyéticas autólogas obtenidas de pacientes. Esta edición imita las mutaciones beneficiosas que se producen de forma natural en individuos sanos, reactivando así la expresión de la γ-globina y aumentando rápidamente los niveles de hemoglobina fetal.
Esta terapia suprime eficazmente la deformación de los glóbulos rojos y reduce significativamente las crisis vasooclusivas y la hemólisis. En comparación con las terapias de edición genética basadas en CRISPR para la drepanocitosis, CS-206 ofrece la ventaja tecnológica de una corrección precisa de una sola base sin introducir roturas de doble cadena de ADN, evitando así riesgos como grandes eliminaciones genómicas, anomalías cromosómicas y mutaciones fuera de objetivo. Se trata de un enfoque terapéutico más seguro y eficaz. Además, la terapia permite una rápida recuperación hematopoyética y una elevación sustancial de los niveles de hemoglobina fetal, reduciendo la proporción de hemoglobina falciforme y previniendo de forma más eficaz y duradera la deformación de los glóbulos rojos.
SCD es un trastorno hereditario de la hemoglobina que es causado por las mutaciones en el gen de la β-globina. Los pacientes pueden experimentar anemia crónica, crisis de dolor recurrentes, infecciones y daño orgánico progresivo, pudiendo los casos graves poner en peligro la vida. Aproximadamente el 3,5% de la población mundial porta el gen de la mutación de la anemia falciforme, y alrededor de 300.000 bebés nacen cada año con la enfermedad, presentando una prevalencia particularmente alta en zonas como África, el Mediterráneo, Oriente Medio y el sur de Asia. Tanto la anemia falciforme como la β-talasemia se clasifican como hemoglobinopatías, entre las enfermedades monogénicas hereditarias más comunes del mundo. Aproximadamente el 7% de la población mundial porta genes de hemoglobina anormales, con un estimado de 400.000 nacimientos afectados anualmente en todo el mundo.
Basándose en la misma plataforma tecnológica tBE y vía terapéutica, CS-101, desarrollado por Correctseq para la β-talasemia, ha curado con éxito a más de diez pacientes con β-talasemia procedentes de China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malasia y Pakistán en ensayos clínicos. A finales de mayo de 2026, todos los pacientes tratados con CS-101 habían permanecido sin transfusiones durante más de 15 meses, con una duración máxima superior a los 30 meses.
En la actualidad se está llevando a cabo el reclutamiento global para el ensayo clínico iniciado por el investigador (IIT) de CS-206 para SCD. Correctseq está acelerando el desarrollo clínico y la comercialización de CS-101 y CS-206, con el objetivo de proporcionar a los pacientes con hemoglobinopatías de todo el mundo opciones de tratamiento más seguras, eficaces y asequibles.
Acerca de CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) es una empresa de biotecnología en fase clínica que utiliza su transformer Base Editor (tBE) patentado para ser pionera en terapias de edición genética de última generación. La empresa ha desarrollado múltiples sistemas de edición de bases de vanguardia que ofrecen una precisión excepcional, minimizan los efectos fuera de objetivo y mejoran la eficiencia de la edición ex vivo e in vivo. Su sólida cartera de proyectos abarca trastornos genéticos, enfermedades metabólicas y afecciones cardiovasculares, con varios programas que ya avanzan hacia el desarrollo clínico.
Si desea más información visite www.correctsequence.com.
Agradecimientos: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
Contacto para medios:
Cooperación empresarial: [email protected]
Reclutamiento de ensayos clínicos: [email protected]
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