Hochpräzise Basen-Editierungstherapie zeigt dauerhafte VOC-freie Wirksamkeit und günstige Sicherheit bei Sichelzellanämie
CorrectSequence Therapeutics meldet positive 15-Monats-Follow-up-Daten für CS-206
SHANGHAI, 3. Juni 2026 /PRNewswire/ -- CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit auf dem Gebiet der transformer Base Editing (tBE)-Technologie für schwere Krankheiten leistet, gab bekannt, dass der erste Patient mit Sichelzellkrankheit (SCD), der in China mit seiner hochpräzisen Base-Editing-Therapie CS-206 behandelt wird, seit mehr als 15 Monaten nach der Transplantation frei von vaso-okklusiven Krisen (VOCs) ist. Ab 60 Tage nach der letzten Erythrozytentransfusion war der Patient 13 Monate lang frei von VOCs und Anämie und erreichte damit den primären Wirksamkeitsendpunkt. Die Nachbeobachtungsdaten zeigten eine günstige Sicherheit und Wirksamkeit von CS-206.
Die Patientin, eine 21-jährige Frau aus Nigeria, hatte vor der Behandlung mit CS-206 immer wieder schwere VOCs. Nach der Behandlung mit CS-206 im Februar 2025 kam es bei der Patientin zu einer raschen und effizienten hämatopoetischen Rekonstitution, wobei am 13. Tag nach der Behandlung eine Neutrophilen-Engraftment beobachtet wurde und die Thrombozytenzahl am 21. Tag nach der Behandlung 50 × 10⁹/l überstieg. Innerhalb eines Monats nach der Behandlung stiegen die Werte des fetalen Hämoglobins (HbF) deutlich und kontinuierlich an, während die Werte des Sichelhämoglobins (HbS) deutlich und anhaltend sanken. Ab Monat 3 nach der Behandlung stabilisierte sich das HbF-zu-HbS-Verhältnis bei etwa 6:4 und ist seitdem stabil geblieben. Bislang wurden keine produktbezogenen unerwünschten Ereignisse beobachtet.
CS-206 ist eine firmeneigene, von Correctseq unabhängig entwickelte Base-Editing-Therapie für die Behandlung von SCD. Die Therapie nutzt den hochpräzisen transformer Base Editor (tBE), eine von den wissenschaftlichen Mitbegründern von Correctseq (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021) entwickelte Gentechnologie, um die HBG1/2 Promotorregion in autologen hämatopoetischen Stammzellen von Patienten präzise zu editieren. Das Editing ahmt natürlich vorkommende positive Mutationen nach, die bei gesunden Menschen zu finden sind, und reaktiviert so die Expression von γ-Globin und erhöht rasch den fötalen Hämoglobinspiegel.
Diese Therapie unterdrückt wirksam die Sichelbildung der roten Blutkörperchen und reduziert vaso-okklusive Krisen und Hämolyse erheblich. Im Vergleich zu CRISPR-basierten Gen-Editing-Therapien für SCD bietet CS-206 den technologischen Vorteil einer präzisen Einzelbasenkorrektur ohne DNA-Doppelstrangbrüche, wodurch Risiken wie große genomische Deletionen, Chromosomenanomalien und Off-Target-Mutationen vermieden werden. Dies ist ein sicherer und effizienter therapeutischer Ansatz. Darüber hinaus ermöglicht die Therapie eine rasche hämatopoetische Erholung und eine deutliche Erhöhung des fetalen Hämoglobinspiegels, wodurch der Anteil an Sichelhämoglobin verringert und die Sichelung der roten Blutkörperchen wirksamer und dauerhafter verhindert wird.
SCD ist eine vererbbare Hämoglobinstörung, die durch Mutationen im β-Globin-Gen verursacht wird. Bei Patienten kann es zu chronischer Anämie, wiederkehrenden Schmerzkrisen, Infektionen und fortschreitenden Organschäden kommen, wobei schwere Fälle lebensbedrohlich werden können. Etwa 3,5 % der Weltbevölkerung tragen das Gen für die Sichelzellmutation in sich, und jedes Jahr werden etwa 300.000 Babys mit dieser Krankheit geboren, wobei die Prävalenz in Afrika, im Mittelmeerraum, im Nahen Osten und in Südasien besonders hoch ist. SCD und β-Thalassämie werden beide als Hämoglobinopathien eingestuft, die weltweit zu den häufigsten monogenen Erbkrankheiten gehören. Etwa 7 % der Weltbevölkerung tragen abnorme Hämoglobin-Gene in sich, und jährlich werden weltweit schätzungsweise 400.000 betroffene Kinder geboren.
Basierend auf der gleichen tBE-Technologieplattform und dem gleichen therapeutischen Weg hat CS-101, das von Correctseq für β-Thalassämie entwickelt wurde, mehr als zehn β-Thalassämie-Patienten aus China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malaysia und Pakistan in klinischen Studien erfolgreich geheilt. Mit Stand Ende Mai 2026 sind alle mit CS-101 behandelten Patienten seit mehr als 15 Monaten transfusionsunabhängig, wobei die längste Dauer 30 Monate übersteigt.
Die weltweite Rekrutierung für die vom Prüfarzt initiierte Studie (IIT) mit CS-206 zur Behandlung von SCD läuft derzeit. Correctseq beschleunigt die klinische Entwicklung und Vermarktung von CS-101 und CS-206 mit dem Ziel, Hämoglobinopathie-Patienten weltweit sicherere, wirksamere und erschwinglichere Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.
Informationen zu CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) ist ein Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, das mit seinem firmeneigenen transformer Base Editor (tBE) Pionierarbeit bei Gen-Editing-Therapien der nächsten Generation leistet. Das Unternehmen hat mehrere hochmoderne Base-Editing-Systeme entwickelt, die außergewöhnliche Präzision bieten, Off-Target-Effekte minimieren und die ex vivo und in vivo Editing-Effizienz verbessern. Die robuste Pipeline des Unternehmens umfasst genetische Störungen, Stoffwechselerkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen, wobei mehrere Programme bereits in die klinische Entwicklung vorgerückt sind.
Weitere Informationen finden Sie unter www.correctsequence.com.
Danksagungen: First Affiliated Hospital der Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
Medienkontakt:
Geschäftliche Zusammenarbeit: [email protected]
Rekrutierung klinischer Studien: [email protected]
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