Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency („MHRA") verleiht VTS-270 Bezeichnung als vielversprechendes innovatives Medikament
- Diese Bezeichnung ist der erste Schritt für die Aufnahme in das Early Access to Medicines Scheme („EAMS"), durch das Patienten schnelleren Zugang zu innovativen Medikamenten erhalten
GAITHERSBURG, Maryland, 2. November 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. – ein Unternehmen, dass sich der Entwicklung von Arzneimitteln verschrieben hat, die Patienten mit extrem seltenen, lebensbedrohlichen Krankheiten zugutekommen – kündigte heute an, dass die MHRA (eine Exekutivagentur des britischen Gesundheitsministeriums, in deren Verantwortung es liegt, sicherzustellen, dass Arzneimittel und Medizinprodukte angemessen sicher sind) VTS-270, das Prüfpräparat von Vtesse für Kinder mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 („NPC"), die Bezeichnung als vielversprechendes, innovatives Medikament (Promising Innovative Medicine, PIM) verliehen hat.
„Es ist für die NPC-Gemeinschaft, das Team bei Vtesse und für alle Personen, Organisationen und Institutionen, die unermüdlich an der Entwicklung von VTS-270 arbeiten, äußerst erfreulich, dass es durch die MHRA als wissenschaftliche Innovation anerkannt wurde, die das Leben von Menschen, die an NPC leiden, verbessern könnte", kommentierte Ben Machielse, Drs., Präsident und Chief Executive Officer bei Vtesse, Inc. „Es ist ein erheblicher Aufwand an Zusammenarbeit und Engagement erforderlich, um die klinische Studie und die regulatorischen Verfahren für die Arzneimittelentwicklung im Bereich seltene Krankheiten voranzutreiben. Insbesondere gilt unser Dank allen Eltern, die die Entwicklung von VTS-270 unterstützt haben."
„Diese von Großbritannien erhaltene PIM-Bezeichnung zeigt gemeinsam mit der Bezeichnung als bahnbrechende Therapie durch die US-amerikanische FDA zu Beginn des Jahres die Gewichtigkeit vorläufiger klinischer Daten für die Behandlung von NPC mit VTS-270", fügte Kevin Johnson, PhD, MBA, Vice President for Regulatory Affairs bei Vtesse, hinzu. „Beide Bezeichnungen verschaffen uns bessere regulatorische Möglichkeiten, auf die wir uns beim Abschluss unserer strengen klinischen Phase 2b/3-Studie sowie bei der Beantragung regulatorischer Genehmigungen verlassen, um dieses Arzneimittel so schnell wie möglich auf den Markt zu bringen."
Eine PIM-Bezeichnung gilt als Frühindikator dafür, dass ein medizinisches Produkt ein vielversprechender Kandidat für das Early Access to Medicines Scheme („EAMS") ist – bei der Behandlung, Diagnose oder Prävention von lebensbedrohlichen oder ernsthaft behindernden Krankheiten mit offenem Behandlungsbedarf. Das EAMS ist ein britisches von der MHRA durchgeführtes Programm, das darauf abzielt, Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten Zugang zu spezifischen noch nicht zugelassenen Medikamenten zu bieten, wenn deutlich ein entsprechender medizinischer Bedarf besteht.
„Die PIM-Bezeichnung, die auf Daten von klinischen Phase 1/2-Studien mit NPC-Patienten beruht, ist eine wichtige Errungenschaft für Vtesse, VTS-270 und die Niemann-Pick-Gemeinschaft", erklärte Paul Gissen, PhD, MRCPCH, Great Ormond Street Hospital, der ein Prüfer für Vtesses klinische Phase 2b/3-Studien von VTS-270 ist. „Die PIM-Bezeichnung durch die MHRA basiert auf drei Kriterien: eine lebensbedrohliche oder ernsthaft behindernde Krankheit mit hohem offenen Behandlungsbedarf, ein medizinisches Produkt, dass sehr wahrscheinlich wesentliche Vorteile gegenüber der aktuell in Großbritannien angewendeten Behandlungsform bietet, und eine begründete Annahme eines positiven Nutzen-Risiko-Verhältnisses für Patienten. Wir freuen uns auf weitere Studien zu VTS-270 und – als klinischer Prüfer – freut es mich, dass die MHRA diese Bezeichnung verliehen hat."
Ergebnisse von der Gruppe, die während der Phase 1/2-Studie mit steigender Dosierung, mit VTS-270 behandelt wurde, zeigen, dass der Krankheitsfortschritt gemäß einer Messung mit dem NPC Neurological Severity Score (NSS) nach 12 Monaten und 18 Monaten monatlicher Dosierung im Vergleich zu einer abgestimmten Kontrollgruppe der Studie mit natürlichem Krankheitsverlauf geringer ausfiel. In der Studie wurden Veränderungen des Hörvermögens, die als Nebenwirkung vermutet wurden, sowie transiente Ataxie und transiente Erschöpfung beobachtet.
Vtesses laufende klinische Phase 2/3-Studie von VTS-270 nimmt Patienten im Birmingham Children's Hospital und im Great Ormond Street Hospital in Großbritannien auf. Die Studie läuft ebenfalls in Einrichtungen in den USA, Frankreich, Deutschland, Spanien, der Türkei und Australien. Bitte besuchen Sie für weitere Informationen, einschließlich einer Liste der teilnehmenden Studienorten, www.theNPCstudy.com.
Informationen zu NPC
NPC ist eine progressive, unheilbare, chronisch behindernde – und letztlich tödliche – genetische Krankheit. Sie wird durch einen Defekt des Lipidtransports innerhalb der Zelle ausgelöst, der zu einer übermäßigen Ansammlung von Lipiden im Gehirn, der Leber und Milz führt. Das NIH National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) und das Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) führten die präklinische Forschung durch und begannen in enger Zusammenarbeit mit Selbsthilfegruppen für Eltern und Patienten mit der Arzneimittelentwicklungsphase für VTS-270. Vtesse ist führend für den Arzneimittelentwicklungsprozess in der Endphase.
Informationen zu Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das sich für die Entwicklung von Medikamenten für Patienten einsetzt, die an unterversorgten Erkrankungen leiden. Vtesse kooperiert mit dem NIH, anderen führenden akademischen Zentren, Eltern und Patientenvertretungen, um zur Behandlung von NPC eine pivotale klinische Studie von VTS-270 (eine klar gekennzeichnete Mischung von HPβCD mit einem spezifischen kompositorischen Fingerabdruck, der diese von anderen HPβCD-Mischungen unterscheidet) voranzutreiben sowie präklinische Erforschung und Entwicklung anderer neuartiger Arzneimittel für NPC und andere lysosomale Speicherkrankheiten (Lysosomal Storage Diseases, LSDs) durchzuführen. Das Unternehmen wird von einem sehr erfahrenen Führungsteam geleitet, das an der Entwicklung von über 20 zugelassenen Arzneimitteln beteiligt war. Ein erfahrenes Anlegerkonsortium, einschließlich Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat sich zu einer Erstfinanzierung verpflichtet, die ausreicht, um die pivotale klinische Studie für VTS-270 zu fördern. Vtesse hat seinen Hauptsitz in Gaithersburg, Maryland, und ist das erste Spin-Out-Unternehmen von Cydan Development, Inc. Bitte besuchen Sie für weitere Informationen www.vtessepharma.com.
Share this article