Akcea anuncia la aprobación del reembolso de TEGSEDI® (inotersen) en España

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- Akcea anuncia la aprobación del reembolso de TEGSEDI® (inotersen) en España para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina hereditaria con polineuropatía  

TEGSEDI es el primer medicamento antisentido disponible para pacientes en España para inyección subcutánea en casa  

Aprobación emitida por el Ministerio de Sanidad de España solo seis meses después de la presentación

BOSTON, 15 de mayo de 2020 /PRNewswire/ -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), una filial de propiedad mayoritaria de Ionis Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado hoy que el Ministerio de Sanidad de España (MSCBS) ha concedido la aprobación del reembolso de TEGSEDI® (inotersen) en el tratamiento de la polineuropatía de fase 1 o fase 2 en pacientes adultos con amiloidosis de transtiretina hereditaria (hATTR).

"Apreciamos la exhaustiva evaluación por parte del Ministerio de Sanidad de TEGSEDI y la rápida aprobación para que este tratamiento esté disponible para las personas que padecen amiloidosis hATTR con polineuropatía en España", dijo Michael Pollock, vicepresidente y director de Europa en Akcea. "Este hito destaca la fuerza de los datos clínicos que respaldan TEGSEDI y la necesidad crítica en la comunidad  de amiloidosis hATTR para la opción de tratamiento subcutáneo que permite a los pacientes autoadministrarse en el momento y lugar que les venga bien. Los datos del estudio NEURO-TTR que muestran los beneficios en las medidas de la neuropatía y la calidad de vida suscriben el potencial de esta terapia para beneficiar a pacientes en los próximos años. Seguiremos colaborando con el Ministerio de Sanidad para hacer que TEGSEDI esté disponible para pacientes en España lo antes posible".

La amiloidosis hATTR es una enfermedad poco reconocida, debilitadora y progresiva que está causada por la construcción de proteínas TTE que se pliegan debido a mutaciones genéticas heredadas. Está caracterizada por la deposición de fibras de amiloide por el organismo, incluyendo el tejido nervioso y pueden tener un efecto devastador en la calidad de vida de los pacientes.  

TEGSEDI es una inyección subcutánea administrada en casa una vez por semana que se dirige a la polineuropatía de la amiloidosis hATTR como su origen reduciendo la producción de la proteína TTR. Es el primer medicamento antisentido disponible para pacientes en España con amiloidosis hATTR con polineuropatía, y también el primer tratamiento en casa disponible para pacientes españoles.  

La opinión positiva del Ministerio de Sanidad sobre el reembolso de TEGSEDI se basó en los resultados del estudio NEURO-TTR de Fase 3 en pacientes con amiloidosis hATTR con síntomas de polineuropatía. Los resultados de ese estudio demostraron que los pacientes tratados con TEGSEDI experimentaban un beneficio significativo en comparación con los pacientes tratados con placebo en ambas conclusiones coprimarias: el Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) y la Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) modificada, una medida de la progresión de la enfermedad neuropática.

En 2018, TEGSEDI fue el primer terapéutico dirigido al ARN aprobado por la Comisión Europea para pacientes adultos con amiloidosis hATTR. Desde entonces, TEGSEDI ha seguido recibiendo aprobaciones regulatorias y de reembolso.

ACERCA DE TEGSEDI® (INOTERSEN)
TEGSEDI fue aprobado por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento de la polineuropatía de amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria (hATTR) en adultos. TEGSEDI, descubierta y desarrollada por Ionis Pharmaceuticals, es el primer y único fármaco dirigido al ARN subcutáneo diseñado para reducir la producción de proteína de transtiretina humana (TTR). TEGSEDI también recibió una autorización de marketing en la Unión Europa y Canadá para el tratamiento de la polineuropatía de fase 1 o fase 2 en pacientes adultos con amiloidosis de transtiretina hereditaria.  

La aprobación se basa en los datos del estudio NEURO-TTR que fue un estudio internacional de Fase 3, aleatorio (2:1), de doble ciego, controlado por placebo, de 15 meses, en 172 pacientes con amiloidosis hATTR con síntomas de polineuropatía. En NEURO-TTR, TEGSEDI demostró una mejora comparada con placebo en medidas de neuropatía y calidad de vida tal y como se mide por la Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) modificada y en la puntuación total Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN). Los pacientes tratados con TEGSEDI experimentaron un beneficio similar independientemente de los subgrupos como la edad, el sexo, la raza, la región, la Neuropathy Impairment Score (NIS), el estado de mutación Val30Met y la fase de la enfermedad.

La aprobación también se basa en los datos de la NEURO-TTR Open Label Extension (OLE) que es un estudio en curso para pacientes que completaron el estudio NEURO-TTR, diseñada para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de TEGSEDI.

Para la información de prescripción total de TEGSEDI, visite www.TEGSEDI.com.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

RECUADRO DE ADVERTENCIA: TROMBOCITOPENIA Y GLOMERULONEFRITIS

Trombocitopenia

• TEGSEDI causa reducciones en el recuento de plaquetas que puede resultar en trombocitopenia repentina e impredecible, que puede ser mortal. Un paciente del ensayo clínico falleció por hemorragia intracraneal
• TEGSEDI está contraindicado en pacientes con un recuento de plaquetas por debajo de 100 x 109 /L
• Antes de iniciar TEGSEDI, obtenga un recuento de plaquetas. Durante el tratamiento, controle los recuentos de plaquetas semanalmente si los valores son 75 x 10⁹ /L o superiores, y más frecuentemente si los valores son menores de 75 x 10⁹ /L
• Si un paciente desarrolla signos o síntomas de trombocitopenia, obtenga un recuento de plaquetas lo antes posible. El paciente no debería recibir TEGSEDI adicional a menos que el recuento de plaquetas se determine como interpretable y aceptable por un profesional médico
• Tras interrumpir el tratamiento por cualquier motivo, continúe controlando el recuento de plaquetas durante ocho semanas o más si los recuentos de plaquetas son menores de lo normal, y verifique que el recuento de plaquetas se mantenga por encima de 75 x 10⁹ /L

Glomerulonefritis

• TEGSEDI puede causar glomerulonefritis que puede requerir tratamiento inmunosupresor y puede resultar en fallo renal dependiente de diálisis. Un paciente del ensayo clínico que desarrolló glomerulonefritis y no recibió tratamiento inmunosupresor permaneció dependiente de diálisis. En ensayos clínicos, los casos de glomerulonefritis estuvieron acompañados por el síndrome nefrótico, que puede tener manifestaciones de edema, hipercoagulabilidad con trombosis venosa o arterial y mayor susceptibilidad a la infección  
• TEGSEDI no debería iniciarse generalmente en pacientes con proteína urinaria para el ratio de creatinina (UPCR) de 1000 mg/g o superior
• Antes de iniciar TEGSEDI, mida la creatinina sérica, la tasa estimada de filtración glomerular (eGFR), la proteína de orina para el ratio de creatinina (UPCR), y realice un análisis de orina. Durante el tratamiento, controle la creatinina sérica, análisis de orina eGFR, y UPCR cada dos semanas. TEGSEDI no debería administrarse a pacientes que desarrollen un UPCR de 1000 mg/g o superior o eGFR por debajo de 45 mL/minuto/1.73 m², pendiente de más evaluación de la causa
• Si se mantiene una dosis, una vez la eGFR aumente a ≥45 mL/minuto/1,73 m², la UPCR se reduce por debajo de 1000 mg/g, o la causa subyacente del descenso en la función real se corrige, la dosis semanal puede reiniciarse. En pacientes con un UPCR de 2000 mg/g o superior, realice más evaluaciones para la glomerulonefritis aguda, como se indica clínicamente. Si se confirma la glomerulonefritis aguda, TEGSEDI debería interrumpirse permanentemente.

Programa TEGSEDI REMS

• Dados los riesgos del sangrado grave causados por trombocitopenia aguda y debido a la glomerulonefritis (ambos requieren frecuente control), TEGSEDI está disponible solamente mediante un programa de distribución restringido dentro de una Estrategia de Evaluación y Mitigación del Riesgo (REMS) llamada Programa TEGSEDI REMS

CONTRAINDICACIONES

TEGSEDI está contraindicado en pacientes con:

• Recuento de plaquetas por debajo de 100 x 10⁹ /L
• Historia de glomerulonefritis aguda causada por TEGSEDI
• Historia de reacción de hipersensibilidad a TEGSEDI

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

Trombocitopenia

TEGSEDI causa reducciones en el recuento de plaquetas que puede resultar en una trombocitopenia repentina y no predecible que puede ser mortal.  En el Estudio 1, el recuento de plaquetas por debajo de 100 x 10⁹ /L se produjo en el 25% de los pacientes tratados con TEGSEDI en comparación con el 2% de los pacientes con placebo. El recuento de plaquetas por debajo de 75 x 10⁹ /L se produjo en el 14% de los pacientes tratados con TEGSEDI en comparación con ningún paciente con placebo. Un paciente en un ensayo clínico experimentó una hemorragia intracraneal fatal. No inicie TEGSEDI en pacientes con un recuento de plaquetas por debajo de 100 x 10⁹ /L. Siga los controles recomendados y las recomendaciones de tratamiento para el recuento de plaquetas.  

Los síntomas de la trombocitopenia pueden incluir sangrado inusual o prolongado (p. ej., petequias, contusión fácil, hematoma, sangrado subconjuntival, sangrado gingival, epistaxis, hemptisis, irregular o más pesada que el sangrado menstrual normal, hematemesis, hematuria, hematoquecia, melena), rigidez del cuello o dolor de cabeza grave atípico. Los pacientes y cuidadores deberían vigilar los síntomas de la trombocitopenia y buscar ayuda médica inmediata si tienen alguna preocupación.

Glomerulonefritis y toxicidad renal

TEGSEDI puede causar glomerulonefritis que podría resultar en fallo renal dependiente de diálisis. En el Estudio 1, la glomerulonefritis se produjo en 3 (3%) pacientes tratados con TEGSEDI en comparación con ningún paciente tratado con placebo. Un paciente no recibió tratamiento inmunosupresor y permaneció dependiente de diálisis. Si se sospecha de glomerulonefritis siga un diagnóstico rápido e inicie tratamiento inmunosupresor lo antes posible. Siga el control recomendado y las recomendaciones de tratamiento para los parámetros renales. TEGSEDI no debería iniciarse generalmente en pacientes con un  UPCR de 1000 mg/g o superior. Si se confirma la glomerulonefritis aguda, TEGSEDI debería ser interrumpido de forma permanente.

TEGSEDI está disponible solo a través de un programa restringido dentro de una Estrategia de Evaluación y Mitigación del Riesgo (REMS) llamada Programa TEGSEDI REMS debido a los riesgos del sangrado grave causado por la trombocitopenia aguda y por la glomerulonefritis.

Apoplejía y disección arterial cervicocefálica  

TEGSEDI puede causar apoplejía o disección arterial cervicocefálica. En los estudios clínicos, 1 de 161 (0,6%) pacientes tratados con TEGSEDI experimentaron una disección de la arteria carótida y apoplejía. Informe a los pacientes sobre los síntomas de la apoplejía y la disección del sistema nervioso central. Instruya a los pacientes para que busquen ayuda lo antes posible si se producen síntomas de apoplejía o disección arterial.

Efectos inflamatorios e inmunes

Los cambios inflamatorios e inmunes son un efecto de ciertos fármacos oligonucleótidos antisentido, incluyendo TEGSEDI. En estudios clínicos, se produjeron graves reacciones adversas inflamatorias e inmunes en pacientes tratados con TEGSEDI, incluyendo trombocitopenia inmune y glomerulonefritis, así como un solo caso de vasculitis sistémica positiva de anticuerpo citoplásmico antineutrofilo  (ANCA).

Lesión hepática

En estudios clínicos, el 8% de pacientes tratados con TEGSEDI tuvieron una aminotransferasa aumentada de alanina (ALT) al menos tres veces el límite de lo normal (ULN) en comparación con el 3% de los pacientes en placebo; el 3% de los pacientes tratados con TEGSEDI tuvieron una ALT al menos 8 veces el ULN en comparación con ningún paciente tratado con placebo. Monitor ALT, aminotransferasa de aspartato, y bilirrubina total en la línea base y cada 4 meses durante el tratamiento con TEGSEDI. Si un paciente desarrolla signos clínicos o síntomas sugestivos de disfunción hepática, mida rápidamente las transaminasas séricas y la bilirrubina total e interrumpa o pare el tratamiento TEGSEDI, como sea apropiado.

Rechazo al trasplante de hígado

En un estudio clínico, los casos de rechazo al trasplante de hígado se reportaron entre 2 y 4 meses después de iniciar TEGSEDI en pacientes cuyos alógrafos hepáticos habían sido previamente clínicamente estables (durante más de 10 años) antes de iniciar TEGSEDI. En estos casos, los pacientes mejoraron clínicamente y los niveles de transaminasa se normalizaron tras la administración de glucocorticoides y abandono de TEGSEDI.

En pacientes con un historial de trasplante de hígado, controle el ALT, AST, y la bilirrubina total mensualmente. Interrumpa TEGSEDI en pacientes que desarrollen síntomas de rechazo del trasplante hepático.  

Reacciones de hipersensibilidad/formación de anticuerpos

TEGSEDI puede causar reacciones de hipersensibilidad. En estudios clínicos, 6 de 161 pacientes tratados con TEGSEDI (4%) interrumpieron el tratamiento debido a una reacción de hipersensibilidad. Estas reacciones se produjeron generalmente en las dos primeras horas tras la administración de TEGSEDI. Los anticuerpos para TEGSEDI estuvieron presentes cuando se produjeron las reacciones. Si se produce una reacción de hipersensibilidad, interrumpa la administración de TEGSEDI e inicie la terapia adecuada. No es conveniente su uso en pacientes con una historia de reacciones de hipersensibilidad a TEGSEDI.

Recuentos de plaquetas no interpretables: Reacción entre anticuerpos antiplaquetas y ácido etilenediaminetetracético (EDTA)

En el Estudio 1, el 23% de los pacientes tratados con TEGSEDI tuvieron al menos un recuento de plaquetas no interpretable causado por la agrupación de plaquetas con un 13% de los pacientes con placebo. Si existe sospecha de agrupación plaquetaria medida por EDTA, realice un recuento plaquetario adicional utilizando un anticoagulante diferente (p. ej. citrato de sodio, heparina) en el tubo de recogida de sangre. Revise de nuevo el recuento de plaquetas lo antes posible si una medida plaquetaria no es interpretable. Mantenga la dosis de TEGSEDI si se confirma el recuento de plaquetas aceptable con una muestra sanguínea interpretable.  

Niveles séricos de vitamina A reducidos y suplementación recomendada

El tratamiento con TEGSEDI conduce a una reducción en los niveles séricos de vitamina A.  La suplementación en la asignación diaria recomendada de vitamina A está aconsejada para pacientes que toman TEGSEDI. Los pacientes deberían consultar con un oftalmólogo si desarrollan síntomas oculares sugestivos de deficiencia de vitamina A (p. ej. ceguera nocturna).

REACCIONES ADVERSAS

Las reacciones adversas más comunes que se produjeron en al menos un 20% de los pacientes tratados con TEGSEDI y más frecuentemente que en los de placebo fueron reacciones en el sitio de la inyección, náuseas, dolor de cabeza, fatiga, trombocitopenia y fiebre. Las reacciones adversas graves fueron más frecuentes en pacientes tratados con TEGSEDI (32%) que en pacientes con placebo (21%).

INTERACCIONES CON OTROS FÁRMACOS

Debido al riesgo de trombocitopenia, tenga precaución al tomar fármacos antiplaquetarios (incluyendo productos sin prescripción médica que afectan a las plaquetas) o anticoagulantes concomitantemente con TEGSEDI. Dado el riesgo de glomerulonefritis y la toxicidad renal, tenga precaución al utilizar fármacos nefrotóxicos y otros fármacos que puedan deteriorar la función renal concomitantemente  con TEGSEDI.

Consulte toda la información prescriptiva, incluyendo el recuadro de ADVERTENCIAS, en TEGSEDIhcp.com.

ACERCA DE LA AMILOIDOSIS DE TRANSTIRETINA HEREDITARIA (hATTR)

La amiloidosis hereditaria hATTR es una enfermedad hereditaria progresiva, sistémica y mortal causada por la formación anormal de la proteína TTR y la acumulación de depósitos de amiloide TTR en diversos tejidos y órganos de todo el cuerpo, incluidos nervios periféricos, corazón y tracto intestinal. La acumulación progresiva de depósitos de amiloide TTR en estos órganos conduce a neuropatía sensorimotor periférica intratable, neuropatía autonómica y/o cardiomiopatía, así como otras manifestaciones de la enfermedad. La amiloidosis hereditaria ATTR causa una morbilidad significativa y una disminución progresiva de la calidad de vida, lo que afecta gravemente a las actividades de la vida diaria. La enfermedad a menudo progresa rápidamente y puede provocar la muerte prematura. La supervivencia media es de 4,7 años tras el diagnóstico. Información adicional sobre la amiloidosis ATTR hereditaria, incluyendo una lista completa de organizaciones que respaldan la comunidad de amiloidosis hATTR en todo el mundo, está disponible en www.hattrchangethecourse.com o visitando www.hATTRGuide.com.

ACERCA DE AKCEA THERAPEUTICS, INC.

Akcea Therapeutics, Inc., una filial de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), es una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de fármacos para tratar a pacientes con enfermedades graves y raras. Akcea comercializa TEGSEDI^TM (inotersén) y WAYLIVRA^® (volanesorsen), dispone de una cartera avanzada de nuevos fármacos que incluye AKCEA-APO(a)-L_Rx, vupanorsen (AKCEA-ANGPTL3-L_Rx), AKCEA-APOCIII-L_Rx, y AKCEA-TTR-L_Rx,  con potencial para tratar múltiples enfermedades. Los seis fármacos fueron descubiertos por Ionis, líder en terapia antisentido, y se basan en la tecnología antisentido patentada de Ionis. TEGSEDI está aprobado en EE.UU., la UE, Canadá y Brasil. WAYLIVRA está aprobado en la UE y se encuentra actualmente en la fase 3 de desarrollo clínico para el tratamiento de las personas con lipodistrofia parcial (FLP). Akcea es una empresa global con sede en Boston, Massachusetts y está construyendo la infraestructura para comercializar sus medicamentos a nivel mundial. Hay disponible información adicional sobre Akcea en www.akceatx.com y puede seguirnos en twitter en @akceatx.

DECLARACIONES PROSPECTIVAS

Este comunicado de prensa incluye declaraciones a futuro con respecto al negocio de Akcea Therapeutics, Inc. Cualquier declaración que describa las metas, expectativas, proyecciones financieras o de otro tipo, intenciones o creencias, incluido el potencial comercial de los fármacos de Akcea en desarrollo, es una declaración a futuro y debe considerarse una declaración de riesgo. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, en particular aquellos inherentes al proceso de descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que son seguros y efectivos para su uso terapéutico en humanos, y al esfuerzo de crear un negocio alrededor de dichos medicamentos. Las declaraciones a futuro de Akcea  también incluyen supuestos que, si nunca se materializan o resultan correctos, podrían hacer que sus resultados difieran sustancialmente de aquellos expresados o implícitos en dichas declaraciones a futuro. Si bien las declaraciones a futuro de Akcea reflejan la buena fe de su administración, estas declaraciones se basan únicamente en hechos y factores actualmente conocidos por Akcea. En particular, le advertimos de que nuestras declaraciones prospectivas están sujetas a las actuales circunstancias en desarrollo relativas a la pandemia de COVID-19, que podrían tener efectos adversos materiales en nuestro negocio, operaciones y resultados financieros futuros. En consecuencia, se recomienda no confiar en estas declaraciones a futuro. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de Akcea se describen en más detalle en los informes trimestrales de Akcea en el Formulario 10-Q y en los informes anuales en el Formulario 10-K, incluidos en los archivos en la Comisión de Bolsa y Valores (Securities and Exchange Commission, SEC). Las copias de estos y otros documentos están disponibles en cada compañía.

En este comunicado de prensa, a menos que el contexto requiera lo contrario, "Ionis", "Akcea", "compañía", "compañías", "nosotros", "nos" y "nuestro/a" se refieren a Ionis Pharmaceuticals o Akcea Therapeutics.

Ionis Pharmaceuticals™ es una marca comercial de Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics^®, TEGSEDI^® y WAYLIVRA^® son marcas comerciales de Akcea Therapeutics, Inc.

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