Arruolato il primo paziente nell'ambito dello studio Lumos. Obiettivo: valutare sicurezza e potenziale efficacia di rhNGF nel trattamento della Retinite Pigmentosa

MILANO, April 3, 2014 /PRNewswire/ --



• La Retinite Pigmentosa è una patologia rara di origine genetica che colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo^[1], di cui 12/17.000 solo in Italia, e può condurre alla progressiva perdita della vista. Ad oggi non è disponibile una terapia risolutiva.
• Lo studio, di Fase Ib/II, coinvolgerà 5 centri e 50 pazienti nel nostro Paese.  
• Il Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF), sviluppato e prodotto dal Gruppo Dompé sulla scorta delle ricerche di Rita Levi Montalcini, ha recentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano dalle agenzie regolatorie europea (EMA) e statunitense (FDA) per il trattamento della Retinite Pigmentosa. 

È italiana la ricerca di un nuovo trattamento per la Retinite Pigmentosa, malattia di origine genetica che colpisce mediamente una persona ogni 3.500-5.000^[2].

Un percorso che trae origine dalle ricerche di Rita Levi Montalcini, premio Nobel per la Medicina, sull'individuazione dei fattori di crescita nervosa. L'eredità dei suoi studi è stata raccolta da Dompé, azienda biofarmaceutica italiana impegnata nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare e orfane di cura, che ha sviluppato e prodotto rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), per uso oftalmico.

La molecola - attualmente in fase avanzata di sviluppo clinico per la cura della cheratite neurotrofica (patologia rara della cornea) nello studio Reparo, che coinvolge 158 pazienti in 39 centri di 9 nazioni europee - viene ora valutata per il suo profilo di sicurezza e per avere dati preliminari di efficacia nell'ambito dello studio Lumos, che coinvolge cinque centri di eccellenza in Italia. Il primo paziente è stato arruolato presso l'Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze.

Lumos è uno studio di fase Ib/II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato, che mira a definire la sicurezza e la potenziale efficacia di rhNGF in collirio in due dosaggi (60 e 180 µg/ml), in confronto a placebo. La ricerca coinvolgerà 50 pazienti, che verranno reclutati presso cinque centri a Firenze, Milano, Roma e Napoli, riconosciuti a livello internazionale per l'expertise in questo ambito terapeutico. I pazienti, affetti da retinite pigmentosa tipica, verranno suddivisi in tre gruppi: al primo sarà somministrato il collirio al dosaggio minore, al secondo il dosaggio maggiore, al terzo un collirio placebo. Il monitoraggio previsto per ogni paziente è di 24 settimane.

"La retinite pigmentosa rappresenta una grande sfida per l'oftalmologia, perché si tratta di una patologia che ancora non ha una cura efficace - spiega la Prof.ssa Francesca Simonelli, Direttore della Clinica Oculistica della Seconda Università degli Studi di Napoli. Nei pazienti che soffrono di questa malattia cronica, i fotorecettori (le cellule della retina chiamate coni e bastoncelli che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello) vengono danneggiati e vanno incontro a progressiva degenerazione, senza che sia possibile arrestare il processo patologico. Guardiamo quindi con grande interesse ad un potenziale trattamento, come quello offerto da rhNGF, che potrebbe portare a nuove prospettive nella cura della retinite pigmentosa".

rhNGF viene sviluppato e prodotto nello stabilimento Dompé dell'Aquila attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, mediante il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano. Così il batterio diventa la "fabbrica" del farmaco, che risulta del tutto equivalente al fattore di crescita prodotto dall'uomo.

"Accogliamo con orgoglio l'avvio dello studio Lumos e la notizia del primo arruolamento. Un'ulteriore prova del nostro impegno a tutela del Paziente, nell'ambito della ricerca di soluzioni terapeutiche in aree ad alta domanda di salute, come sono le patologie rare spesso orfane di cura. - spiega Eugenio Aringhieri, Amministratore Delegato Gruppo Dompé. L'impegno in Ricerca e Sviluppo è al centro dell'agire del Gruppo e la nostra mission è direttamente correlata ai bisogni terapeutici non soddisfatti dei Pazienti nel mondo. Continueremo a puntare sulla nostra capacità di generare innovazione, avvalendoci anche del fondamentale contributo di un network di circa 70 centri di eccellenza a livello internazionale, con l'obiettivo di segnare un significativo passo avanti rispetto alle soluzioni terapeutiche attualmente disponibili, in aree quali Oftalmologia, Trapianto d'organo e Oncologia."

Per maggiori informazioni su rhNGF e retinite pigmentosa: http://www.dompe.com/Ophthalmology/

Per maggiori informazioni su Dompé: http://www.dompe.com

Il presente comunicato stampa fa riferimento ad alcune informazioni che potrebbero non collimare con i futuri risultati attesi. Dompé crede fermamente nella solidità e nella ragionevolezza dei concetti espressi, tuttavia alcune delle informazioni sono soggette a un margine di indeterminatezza, proprio delle attività di ricerca e sviluppo e delle opportune verifiche da parte degli enti regolatori. Pertanto, all'oggi, Dompé non può garantire l'aderenza dei risultati attesi rispetto a quanto sopraindicato. 

Bibliografia: 

1. Fonte: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O et al., Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.
2. Idem.