Clementia Pharmaceuticals reçoit la désignation de médicament orphelin par l'EMA pour le palovarotène destiné au traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive

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MONTRÉAL, 21 novembre 2014 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) venait d'accorder la désignation de médicament orphelin pour le palovarotène, le principal produit candidat de la société, pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La FOP est une maladie génétique rare, sévèrement invalidante, caractérisée par de douloureux épisodes récurrents de gonflement des tissus mous (poussées) et une nouvelle formation osseuse anormale. Ce processus, connu sous le nom d'ossification hétérotopique (OH), survient au niveau des muscles, des tendons et des ligaments, et est associé à une morbidité significative et une invalidité progressive.

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« La FOP est un trouble génétique grave et extrêmement rare, pour lequel il n'existe aucun traitement approuvé », a déclaré le Dr. Geneviève Baujat du Laboratoire de Génétique Moléculaire, Institut de Recherche et Hôpital Necker-Enfants Malades à Paris et investigateur principal de l'essai clinique de Phase II sur le palovarotène. « La désignation de médicament orphelin par l'EMA encourage des sociétés telles que Clementia à effectuer un investissement considérable en temps, en travail et en argent pour développer un traitement. »

Le palovarotène, un agoniste expérimental du récepteur gamma de l'acide rétinoïque, fait actuellement l'objet d'un essai clinique de Phase II auprès de patients atteints de FOP et a été auparavant désigné comme médicament orphelin par l'agence américaine Food and Drug Administration. Clementia a récemment annoncé le lancement d'une étude d'extension en ouvert d'une durée de 12 mois, réservée aux patients souffrant de FOP qui ont participé à l'étude randomisée, en double aveugle sur le palovarotène, contrôlée contre placebo, d'une durée de 12 semaines.

« Les personnes souffrant de FOP, comme mon fils aîné, et leurs proches ne disposent actuellement d'aucune option thérapeutique viable, aussi est-il très réconfortant de constater les progrès réalisés pour développer un traitement potentiel dans notre communauté », a dit Chris Bedford-Gay, fondateur de « FOP Friends », une organisation caritative et association de patients atteints de FOP implantée au Royaume-Uni.

L'exclusivité liée au produit médicinal orphelin de l'EMA est conçue dans le but de fournir des incitations réglementaires et financières aux sociétés pour le développement et la commercialisation de traitements destinés à des maladies potentiellement mortelles ou invalidantes, dont la prévalence est au maximum de 5 cas sur 10 000 individus dans l'Union européenne (UE). Les produits médicinaux orphelins bénéficient d'une exclusivité commerciale de 10 ans dans l'UE dès qu'ils ont reçu leur autorisation de mise sur le marché.

Pour en savoir plus, consultez notre Foire aux questions sur les essais cliniques de Clementia sur le palovarotène pour le traitement de la FOP à l'adresse : www.clementiapharma.com.

À propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) 
La FOP est une maladie rare, sévèrement invalidante, caractérisée par de douloureux épisodes récurrents de gonflement des tissus mous (poussées) qui entraînent une nouvelle formation osseuse anormale au niveau des muscles, des tendons et des ligaments. Les poussées apparaissent tôt au cours de la vie et peuvent survenir spontanément ou à la suite d'un traumatisme des tissus mous, d'une vaccination ou d'une infection grippale. Les poussées récurrentes réduisent progressivement la mobilité du patient en bloquant les articulations, menant ainsi à une perte cumulative de fonction et une invalidité. La FOP est causée par une mutation ponctuelle sur le récepteur ALK2/BMP de type I, laquelle entraîne une suractivité du récepteur. Pratiquement tous les patients connus présentent la même mutation ponctuelle et une malformation congénitale des gros orteils est observée à la naissance. Selon les estimations, la FOP affecterait moins d'une personne sur un million.

À propos du palovarotène 
Le palovarotène est un agoniste expérimental du récepteur gamma de l'acide rétinoïque, exploité sous licence de Roche Pharmaceuticals, où il a été précédemment évalué chez plus de 800 individus, dont des volontaires sains et des patients atteints de maladie respiratoire obstructive chronique. Il a été démontré que le palovarotène bloque l'ossification dans plusieurs modèles murins (souris) de la FOP et il est actuellement examiné comme traitement potentiel de cette maladie.

À propos de Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia est une société privée biopharmaceutique d'essais cliniques qui se consacre au développement et à la commercialisation de traitements innovants pour les personnes atteintes de maladies rares. La société se concentre actuellement sur un agoniste du récepteur gamma de l'acide rétinoïque pour le traitement des maladies liées à l'ossification hétérotopique, notamment la fibrodysplasie ossifiante progressive. Pour de plus amples information, veuillez consulter le site www.clementiapharma.com.

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