CSL Behring a inclus le premier patient dans l'étude pivot pédiatrique mondiale de phase III sur la protéine de fusion recombinante associant le facteur de coagulation IX à l'albumine (rIX-FP) dans le traitement de l'hémophilie B

-- CSL Behring franchit une étape essentielle de son programme PROLONG-9FP.

-- CSL Behring recrute actuellement des patients pour ses études de phase III chez l'adulte et chez l'enfant, qui constituent la phase finale de son programme d'études cliniques PROLONG-9FP.

-- CSL Behring présente les résultats de son étude innovante sur la biodistribution au 54e Congrès annuel de la Société américaine d'hématologie (American Society of Hematology, ASH), qui confirment la demi-vie prolongée de rIX-FP.

KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, 22 janvier 2013 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé que le premier patient avait été inclus dans l'étude pédiatrique pivot de phase III destinée à évaluer la sécurité d'emploi, l'efficacité et les propriétés pharmacocinétiques de la protéine de fusion associant le facteur de coagulation IX à l'albumine recombinante (rIX-FP) chez des enfants préalablement traités (âgés au maximum de 11 ans). Le centre d'étude ayant réalisé cette première inclusion est situé en République tchèque.

« CSL continue à progresser à un rythme très encourageant dans son programme de développement des facteurs de coagulation recombinants », s'est félicité le Docteur Andrew Cutherbertson, directeur scientifique de CSL Limited. « La longue histoire de CSL, marquée par une profonde expertise et un engagement constant, qui lui a permis de développer des traitements sûrs et efficaces permettant d'améliorer la vie des personnes affectées par des troubles hémorragiques rares et graves, reste la clé de son succès durable dans ce domaine thérapeutique. Chaque étape clinique franchie par la société la rapproche de son objectif qui vise à apporter une nouvelle option thérapeutique réellement innovante aux patients ».

CSL Behring, en collaboration avec sa société mère, CSL Limited (ASX:CSL), assure le développement de rIX-FP par l'intermédiaire du programme d'études cliniques PROLONG-9FP pour la prophylaxie et le traitement des épisodes hémorragiques, notamment le contrôle et la prévention des hémorragies au cours d'interventions chirurgicales effectuées chez des patients présentant un déficit en facteur IX.

Les résultats d'une étude de phase I évaluant la protéine de fusion recombinante associant le facteur de coagulation IX et l'albumine (rIX-FP) chez des patients atteints d'hémophilie B sévère ont été rendus publics au cours de cette année et publiés dans la revue BLOOD 2012. Ils ont montré que rIX-FP présentait une demi-vie terminale 91,57 heures, une récupération progressive de 1,376 (IU/dL) / (IU/kg) et une clairance de 0,75 ml/h/kg. Cela représente un allongement de la demi-vie d'un facteur de 5,3 par rapport au traitement actuel par le FIX recombinant.

Résultats précoces d'un examen innovant de la distribution tissulaire de rIX-FP présentés à l'ASH

CSL Behring a présenté des données à la Société américaine d'hématologie (American Society of Hematology, ASH) sur la distribution tissulaire de rIX-FP qui montrent que rIX-FP a été détectable cinq fois plus longtemps dans les tissus, y compris le squelette. L'ampleur et le délai d'action de la pénétration tissulaire ont été similaires entre rIX-FP et le produit de comparaison de l'étude.

« Ces résultats démontrent que rIX-FP a été détectable significativement plus longtemps que le produit de comparaison de l'étude, bien qu'ils aient présenté des caractéristiques pratiquement identiques en ce qui concerne le délai d'action et la pénétration tissulaire », indique le Docteur Stefan Schulte, vice-président de la recherche et développement à CSL Behring. « Ces résultats fournissent des preuves supplémentaires indiquant que rIX-FP est un facteur IX recombinant à demi-vie prolongée, qui a la capacité de diminuer le nombre d'injections nécessaires chez les patients dont le traitement prophylactique comporte deux ou trois injections par semaine avec le produit de comparaison de l'étude, et de le réduire à une administration hebdomadaire ou une fréquence significativement moindre. En outre, ils suggèrent que rIX-FP a la capacité d'améliorer l'observance et de faciliter la prophylaxie, améliorant ainsi la qualité de vie des personnes atteintes d'hémophilie B ».

CSL Behring recrute actuellement des patients pour ses études de phase II/III chez l'adulte et de phase III chez l'enfant, qui constituent la phase finale du programme d'études cliniques PROLONG-9FP. Des informations complémentaires sont fournies à l'adresse suivante : www.clinicaltrials.gov.

À propos de l'hémophilie
L'hémophilie est une affection congénitale caractérisée par des hémorragies prolongées ou spontanées, en particulier dans les muscles, les articulations ou les organes internes. Dans pratiquement tous les cas, elle ne touche que les hommes. Cette maladie est provoquée par un déficit ou une altération des protéines de la coagulation sanguine, en particulier les facteurs VIII ou IX. La forme la plus fréquente de la maladie est l'hémophilie A, ou hémophilie classique, dans laquelle le facteur de coagulation VIII présente soit un déficit soit une anomalie. L'hémophilie B se caractérise par un déficit ou une altération du facteur IX. L'hémophilie A touche environ une personne sur 5 000 à 10 000. L'hémophilie B affecte environ une personne sur 25 000 à 50 000. La prise en charge recommandée pour les personnes atteintes d'une hémophilie provoquée par un déficit est un traitement substitutif par le facteur de coagulation concerné.

À propos de CSL Behring
CSL Behring est un leader dans l'industrie des protéines plasmatiques thérapeutiques. Pour répondre à son engagement visant à sauver des vies et améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de maladies rares et graves, la société fabrique et commercialise à travers le monde un ensemble de médicaments dérivés du plasma et recombinants.

Les traitements de CSL Behring sont utilisés dans le monde entier pour traiter les troubles de la coagulation, notamment l'hémophilie et la maladie de von Willebrand, les déficits immunitaires primitifs, l'œdème angioneurotique héréditaire (œdème de Quincke) et les maladies respiratoires héréditaires, ainsi que les troubles neurologiques sur certains marchés. Les produits de la société sont également utilisés en chirurgie cardiaque, dans les greffes d'organes, le traitement des brûlures et la prévention des maladies hémolytiques du nouveau-né. Pour plus d'informations, rendez-vous sur le site http://www.cslbehring.com. CSL Behring est responsable de l'un des plus importants réseaux de collection de plasma du monde, CSL Plasma.

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Directrice, opérations commerciales mondiales, communication & relations publiques
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