EditForce demuestra la eficacia del tratamiento para la distrofia miotónica tipo 1

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- Anuncio de publicación de artículo: EditForce demuestra la eficacia del tratamiento para la distrofia miotónica tipo 1 mediante la tecnología de la plataforma PPR

FUKUOKA, Japón, 30 de abril de 2025 /PRNewswire/ -- EditForce, Inc. (sede: Fukuoka, Japón) se complace en anunciar que un artículo de investigación sobre los resultados de un estudio conjunto con el grupo de investigación dirigido por el profesor Masayuki Nakamori del Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yamaguchi, y el profesor Hideki Mochizuki del Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Osaka, se publicó en Science Translational Medicine el 16 de abril de 2025 (hora de verano del este).

En este estudio, se demostró que una sola administración de la proteína PPR desarrollada conjuntamente (CUG-PPR1), que se une específicamente al ARN anormal que causa la distrofia miotónica tipo 1 (en adelante denominada "la enfermedad"), resultó en una mejora a largo plazo de los síntomas musculares en ratones, con una respuesta inmune y efectos secundarios mínimos.

Los resultados de este estudio abren el camino al desarrollo de tratamientos para esta enfermedad, que actualmente no tiene cura definitiva, y se evalúan como una demostración de la innovación y la eficacia de la tecnología patentada de la plataforma PPR de EditForce. EditForce seguirá esforzándose en sus actividades de I+D para ofrecer el tratamiento a los pacientes lo antes posible.

Información del documento

- Publicación: Science Translational Medicine

- Fecha de publicación: miércoles, 16 de abril de 2025, 14.00 h (Horario de verano del este)

- Título: Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model

- Autores: Takayoshi Imai1*, Maiko Miyai2*, Joe Nemoto3, Takayuki Tamai1, Masaru Ohta1, Yusuke Yagi1, Osamu Nakanishi1, Hideki Mochizuki2, and Masayuki Nakamori2,3**

Afiliaciones:

1. EditForce, Inc.

2. Graduate School of Medicine, University of Osaka, Department of Neurology

3. Graduate School of Medicine, Yamaguchi University, Clinical Neurology

*: Estos autores contribuyeron igualmente a este trabajo..

**: Autor correspondiente

DOI: 10.1126/scitranslmed.adq2005
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adq2005