El Critical Path Institute lanza 'One to Millions' para transformar el futuro de la medicina
- El Critical Path Institute lanza 'One to Millions' para transformar el futuro de la medicina personalizada a escala global
Iniciativa global para ampliar la escala de tratamientos terapéuticos avanzados y acelerar el acceso de los pacientes a nivel mundial
TUCSON, Ariz. y ÁMSTERDAM, 27 de marzo de 2026 /PRNewswire/ -- Critical Path Institute® (C-Path) anunció hoy el lanzamiento de One to Millions, una iniciativa público-privada global con múltiples partes interesadas para impulsar el desarrollo escalable de terapias avanzadas para afecciones altamente individualizadas. Los rápidos avances en tecnologías como los oligonucleótidos antisentido, la edición genómica, las terapias génicas y los tratamientos basados en ARN permiten diseñar intervenciones dirigidas con precisión a poblaciones de pacientes muy pequeñas, incluso a pacientes individuales. Sin embargo, los marcos regulatorios y de reembolso existentes, diseñados para la medicina poblacional y los modelos de desarrollo lineal, no están preparados para seguir el ritmo, lo que crea una brecha creciente que retrasa el acceso de los pacientes.
Para ayudar a cerrar esta brecha, One to Millions promueve el Marco de Mecanismos Plausibles y los Principios de Evidencia de Enfermedades Raras de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprovechando la plataforma de datos centralizada y de grado regulatorio de C-Path para respaldar la generación de evidencia, la toma de decisiones regulatorias y las vías de desarrollo escalables.
"Las palabras no alcanzan para expresar la trascendencia de este momento para la transformación de vidas y la tan esperada materialización de una visión innovadora", declaró Klaus Romero, M.D., MS, FCP, consejero delegado del Critical Path Institute. "Diseñada para que las terapias personalizadas sean escalables para un mayor número de personas, One to Millions es una alianza que solo C-Path podría convocar. Cuenta con una plataforma de datos centralizada y lista para su aprobación regulatoria; un entorno precompetitivo único en todo el ecosistema; resultados integrados a nivel preclínico, traslacional, clínico y del paciente; marcos de evidencia prácticos para optimizar la evaluación de la eficacia y la seguridad; y la capacidad de generar las herramientas necesarias, conforme a los estándares regulatorios, para establecer un proceso continuo de aprendizaje y confirmación. Sencillamente, no existe otra iniciativa similar".
Un enfoque de plataforma modernizada aporta coherencia y fiabilidad esenciales a las tecnologías terapéuticas avanzadas. La estandarización de los protocolos de fabricación y pruebas de liberación aborda directamente las ineficiencias y los altos costes que suelen afectar al desarrollo de fármacos de bajo volumen. Al desarrollar nuevas terapias sobre una arquitectura ya establecida, los desarrolladores pueden aprovechar el conocimiento previo, lo que permite que las revisiones regulatorias se centren exclusivamente en los componentes novedosos, en lugar de evaluar toda la base desde cero.
Julia Vitarello, fundadora de la Fundación Mila's Miracle y cofundadora de la N=1 Collaborative, destacó la urgente necesidad de un enfoque coordinado para abordar las deficiencias del panorama actual. "Estamos viviendo un momento muy emocionante en genética. Hoy contamos con la ciencia necesaria para ayudar a un gran número de niños con enfermedades raras graves que les cambian la vida, pero nuestro sistema de acceso no fue diseñado para miles de enfermedades genéticas, cada una de las cuales afecta a pequeñas poblaciones", afirmó Vitarello. "Nos entusiasma colaborar con los organismos reguladores para pasar de aprobar un medicamento para una enfermedad a la vez a desarrollar procesos que funcionen para múltiples enfermedades. Este cambio podría ser revolucionario para millones de pacientes, pero solo tendrá éxito si garantizamos un aprendizaje continuo e iterativo a partir de estos tratamientos, mediante la recopilación y el intercambio sistemáticos de datos que sirvan de base para el desarrollo de medicamentos más seguros y eficaces".
La integración de la generación de evidencia posterior a la autorización en el paradigma de desarrollo es una característica fundamental de la iniciativa. La incorporación directa de registros longitudinales al marco garantiza que la evidencia generada para la toma de decisiones regulatorias pueda, a su vez, informar las evaluaciones de los pagadores sobre la durabilidad, la seguridad y la eficacia. La integración de información de todo el ecosistema evitará la duplicación de esfuerzos y acelerará el aprendizaje, un punto que subraya la Dra. Janet Woodcock, exdirectora del CDER y excomisionada interina de la FDA. "Las nuevas tecnologías permiten corregir las causas fundamentales de enfermedades monogénicas devastadoras. Sin embargo, el progreso puede estancarse y los requisitos regulatorios siguen siendo excesivamente conservadores cuando no se dispone de información para el análisis y el aprendizaje colectivos», indicó Woodcock. "No debemos repetir los errores del pasado; debemos esforzarnos por lograr una rápida transferencia de conocimiento y un desarrollo ágil en este nuevo campo, compartiendo lo que hemos aprendido. Nuestros pacientes no merecen menos".
La recopilación de datos preclínicos, traslacionales y clínicos existentes ayudará a optimizar la toxicología y la selección de dosis. La obtención de datos sólidos maximiza la utilidad de metodologías alternativas, lo que contribuye a reducir la dependencia innecesaria de las pruebas con animales y a la vez fomenta un paradigma continuo de aprendizaje y confirmación.
"Esto representa un nuevo pilar fundamental para la genética intervencionista, ya que aporta una pieza clave que hacía falta para la aprobación y el reembolso, completando así el camino que comenzó con la guía de la FDA de 2021 sobre terapias antisentido individualizadas", destacó Timothy Yu, M.D., Ph.D., de la División de Genética y Genómica del Boston Children's Hospital y cofundador de la N=1 Collaborative. "Al potenciar la modularidad, este marco permite a los desarrolladores aprovechar los datos de diversas terapias dirigidas a diferentes variantes genéticas sin tener que reiniciar el proceso regulatorio para cada mutación. Apunta hacia un futuro de genética "plug-and-play", pero un sistema así no puede construirse de forma aislada. Para lograr curas que sean realmente superiores a la suma de sus partes, se requiere un aprendizaje compartido mediante un sólido intercambio de datos, donde cada avance sirva de base para el siguiente".
"En n-Lorem, hemos desarrollado un proceso sólido y escalable para ofrecer medicamentos ASO individualizados a pacientes con enfermedades nanorraras. Hemos descubierto y desarrollado más de 25 ASO que han permitido el tratamiento de más de 45 pacientes con estas enfermedades hasta la fecha. Muchos de estos nuevos medicamentos ASO pueden utilizarse para tratar a más pacientes, y estamos comprometidos a llegar a ellos", comentó Sarah Glass, Ph.D., directora de Operaciones de la Fundación n-Lorem. "Con el alentador beneficio clínico que observamos en nuestros pacientes, creemos que existe un impulso significativo para resolver algunos de los desafíos que enfrenta la comunidad de enfermedades nanorraras, ampliar el acceso a estos medicamentos y encontrar soluciones comerciales que los hagan más accesibles. Nos entusiasma unirnos a la iniciativa One to Millions y esperamos compartir los conocimientos que hemos adquirido con el trabajo que realizamos en la comunidad".
En esta iniciativa colaborativa participan la Fundación n-Lorem, la Fundación Mila's Miracle y la Colaboración N=1. Los miembros fundadores se están reuniendo ahora. Para obtener más información, visite c-path.org/programs/one-to-millions o escriba a [email protected].
Vea el webinar de C-Path sobre el tema "Transforming Drug Development for Precision Medicines: A Practical Path from Evidence Generation" para aprender más, y regístrese ahora para el próximo webinar, el miércoles, 8 de abril al mediodía ET, "Scalable Approaches to Patient-Centered Benefit–Risk: Defining Patient-Focused Drug Development in Precision Medicine".
Acerca de Critical Path Institute
El Critical Path Institute (C-Path) es una organización independiente sin fines de lucro, fundada en 2005 como una alianza público-privada en respuesta a la Iniciativa de la Ruta Crítica de la FDA. La misión de C-Path es liderar colaboraciones que impulsen mejores tratamientos para personas de todo el mundo. Reconocido mundialmente como pionero en la aceleración del desarrollo de fármacos, C-Path ha establecido numerosos consorcios, programas e iniciativas internacionales que actualmente incluyen a más de 1600 científicos y representantes de agencias gubernamentales y reguladoras, instituciones académicas, organizaciones de pacientes, fundaciones de enfermedades y empresas farmacéuticas y biotecnológicas. Con un equipo dedicado en todo el mundo, la sede central global de C-Path se encuentra en Tucson, Arizona, y su filial europea tiene su sede en Ámsterdam, Países Bajos. Para obtener más información, visite c-path.org.
El Critical Path Institute cuenta con el apoyo de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) y está financiado en un 56% por la FDA/HHS, lo que asciende a un total de 23.740.424 dólares, y en un 44% por fuentes no gubernamentales, lo que suma un total de 18.881.611 dólares. El contenido es responsabilidad de los autores y no representa necesariamente las opiniones oficiales ni constituye un aval por parte de la FDA/HHS ni del Gobierno de Estados Unidos.
Contacto para los medios:
Roxan Triolo Olivas
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C-Path
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