Erste Patienten mit dem Syndrom des Trockenen Auges in Phase III Studie HELIX in Deutschland rekrutiert

MADRID, February 21, 2018 /PRNewswire/ --

• HELIX ist eine von Sylentis initiierte klinische Studie der Phase III, mit dem Forschungsmolekül Tivanisiran (SYL1001), welches auf RNA-Interferenz- Technologie (RNAi) basiert.
• Die europaweite Studie wird Bestandteil des Zulassungsantrags für den Vertrieb dieses Medikaments sein.
• Sylentis ist ein führendes Unternehmen in der Forschung mit RNAi im ophthalmologischen Bereich.

Sylentis, ein Tochterunternehmen von PharmaMar, gibt die Einbindung der ersten Patienten in Deutschland bekannt, die an der Phase III Studie HELIX, mit dem Forschungspräparat Tivanisiran (SYL1001) zur Indikation des Syndroms des Trockenen Auges, teilnehmen. Das Konzept dieser Studie wurde mit internationalen Zulassungsbehörden abgestimmt und wird Bestandteil des Zulassungsantrags für den Vertrieb sein. Tivanisiran stellt einen Fortschritt bei der Entwicklung von innovativen Medikamenten mittels einer neuen Technologie der genetischen Blockade basierend auf RNA Interferenz (RNAi) dar. An der HELIX Studie nehmen mehr als 30 Krankenhäuser in 6 europäischen Ländern teil, darunter auch Deutschland, mit dem Ziel, die Wirkung der ophthomalogischen Lösung Tivanisiran bei Anzeichen und Symptomen des Trockenen Auges in der Behandlung von 300 Patienten auszuwerten, für die es kaum therapeutische Optionen gibt. Tivanisiran wird als Augentropfen verabreicht, welche die Synthese des bei diesem Krankheitsbild beteiligten Rezeptors in der Behandlung der Entzündung und bei Schmerzen blockieren.

Die deutschen Studienzentren, die Universitätskliniken in München, Köln, Düsseldorf, Freiburg, Leipzig, Kiel sowie das Universitätsklinikum des Saarlandes in Homburg und das Augenzentrum Nord-West in Ahaus haben kürzlich mit der Einbeziehung von Patienten mit dem Syndrom des Trockenen Auges in die HELIX-Studie begonnen.

Das Syndrom des Trockenen Auges ist typisch bei Menschen, die in Industrieländern leben und wird durch Luftverschmutzung, Klimaanlagen, der Verwendung von Kontaktlinsen, Kataraktchirurgie oder durch die ständige Nutzung von Computern verursacht. Zu den häufigsten Symptomen des Krankheitsbildes zählen Brennen, ein ständiger Juckreiz, Augenermüdung, Trockenheit, verschwommenes Sehen, Fremdkörpergefühl oder Augenschmerzen, um hier einige aufzuführen.

Dr. Ana Isabel Jiménez, Leiterin der Forschung und Entwicklung und des Operativen Geschäfts von Sylentis, erläutert hierzu: "Die RNA-Interferenz, an der wir derzeit arbeiten, soll die Symptome der Patienten verbessern, die an dem Syndrom leiden. Der Wirkstoff Tivanisiran (SYL1001) hat in vorherigen Studien die entzündlichen Parameter der Augenoberfläche verringert, die Tränenqualität verbessert und Augenschmerzen gelindert, die mit dem Syndrom des Trockenen Auges einhergehen. Wir meinen, dass unser Medikament eine wirksame und wichtige Alternative für diese Patienten werden könnte".

Das Unternehmen arbeitet an der Erforschung neuer Behandlungsmethoden für ophthalmologische und entzündliche Krankheiten. "Das Arbeitsgebiet, in dem wir derzeit die größten Fortschritte machen, ist die Ophthalmologie, mit der Behandlung des Grünen Star, des Syndroms des Trockenen Auges, Augenallergien und Netzhauterkrankungen", ergänzt Dr. Jiménez.

Was versteht man unter RNA Interferenz?  

Die RNA-Interferenz ist eine innovative Technologie, die die Erzeugung von anomalen Proteinen verringert und dabei den RNA-Botenstoff blockiert. Die RNAi Technologie bedeutet einen großen therapeutischen Fortschritt, da sie einen neuen Aktionsmechanismus nutzt, welcher auf zahlreiche Krankheitsbilder angewendet werden kann. Derzeit gibt es ausserhalb der Ophtalmologie bereits zwei zugelassene Medikamente auf dem Markt, welche auf RNAi-Technologie beruhen. Weitere Medikamente befinden sich in unterschiedlichen klinischen Entwicklungsphasen.

Einige Krankheitsbilder, wie z.B. das Syndrom des Trockenen Auges, bilden sich durch eine Veränderung bestimmter Proteine aus. Mittels dieser Technologie kann man auf sehr spezifische Weise die Produktion der beteiligten Proteine bei jedem Krankheitsbild verringern oder kontrollieren.

Über die HELIX Studie 

Mit dem Ziel, einen Fortschritt auf diesem Gebiet zu erzielen, hat Sylentis die Phase-III-Studie HELIX ins Leben gerufen, eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte und doppelblinde Klinikstudie in mehr als 30 Krankenhäusern in Spanien, Deutschland, Italien, Portugal, Estland und in der Slowakei. Die Studie, an der mehr als 300 Patienten teilnehmen, wertet die Wirksamkeit des von Sylentis patentierten Produkts, Tivanisiran (SYL1001), bei der Behandlung der Anzeichen und Symptome des Syndroms des Trockenen Auges aus.

Weitere Informationen über die klinische Studie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03108664?term=SYL1001&rank=2

Über Tivanisiran (SYL1001)  

Tivanisiran (SYL1001) ist ein auf RNAi basierendes Medikament, das als Augentropfen, ohne Konservierungsstoffe, verabreicht wird und dass selektiv die Produktion des Transient Rezeptor Potentials des Typs 1 (TRPV1, englische Abkürzung) hemmt. Diese Rezeptoren sind ionische Kanäle, die die Schmerzübertragung und Entzündung an den Augenbereich übermitteln. Tivanisiran ist ein synthetisches, doppelstrangiges RNA Oligonukleotid von kleiner Größe (siRNA), dass über einen neuartigen und hochgradig selektiven Aktionsmechanismus wirkt. Die von Sylentis durchgeführten nichtklinischen Studien mit Tivanisiran haben ein hohes Vermögen gezeigt, insbesondere diesen Zielbereich zu hemmen und das Auftreten von Augenschmerzen bei behandelten Tieren zu blockieren.

Tivanisiran ist ein in der Entwicklung befindliches Produkt zur Behandlung der Anzeichen und Symptome des Syndroms des Trockenen Auges und mit Entwicklungspotential als Wirkstoff gegen andere Krankheitsbilder, die zusammen mit Augenschmerzen auftreten (Hornhautverletzungen, Kataraktoperationen, etc.)

Über die RNA-Interferenz (RNAi) 

Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein Zellprozess, der auf natürliche Weise abläuft und der die Formel bestimmter Gene normalisiert, die die Entwicklung und die angeborene Abwehr in Tieren und Pflanzen regelt. Dieser Prozess wird in der Biotechnologie verwandt, um die RNA-Boten stumm zu schalten, die das die Krankheit verursachende Protein kodieren. Die therapeutische Anwendung des RNAi ist aufgrund der Besonderheit der Ausschaltung der Gene für ein bestimmtes Protein in einem bestimmten Gewebe sowie die Abwesenheit von Nebeneffekten immer weiter verbreitet. Diese neue Fokussierung im Hinblick auf die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten ist eine vielversprechende Technologie, die rasch auf dem Gebiet der umsetzbaren Forschung voranschreitet.

Über Sylentis 

Sylentis ist ein Pharmaunternehmen, das innovative Therapien auf der Basis der genetischen Stummschaltungstechnologie oder RNAi entwickelt. Diese Technologie ermöglicht ein Baumuster von Molekülen, die in der Lage sind, auf selektive Weise die Synthese der Proteine zu blockieren, die diese Krankheit verursachen. Sylentis hat zahlreiche Therapien entwickelt, die auf dieser innovativen Technologie basieren und verfügt derzeit über ein solides Programm im Ophthalmologiebereich mit einem Kandidaten in der klinischen Studie Phase III: SYL1001 (Tivanisiran), zur Behandlung des Trockenen Auges; und einem anderen in Phase II: Bamosiran für die Glaukom Behandlung. Sylentis erforscht und entwickelt auch andere neue Produkte zur Behandlung verschiedener Augenkrankheiten, wie Augenallergien und Netzhauterkrankungen. Für weitere Informationen, besuchen Sie unsere Webseite http://www.sylentis.com .

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