Erster Patient in Lumos-Studie aufgenommen. Ziel: Bewertung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von rhNGF in der Behandlung von Retinitis pigmentosa

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MILAN, April 4, 2014 /PRNewswire/ --

• Retinitis pigmentosa ist eine seltene Erkrankung genetischen Ursprungs, die zum allmählichen Verlust des Sehvermögens führen kann. Sie betrifft mehr als eine Million Menschen weltweit^[1], 12/17.000 allein in Italien, und es gibt derzeit keine wirksame Therapie dagegen.  
• In der Phase Ib/II wird die Studie in 5 Zentren und mit 50 Patienten in Italien durchgeführt.  
• Der von der Dompé-Gruppe entwickelte und hergestellte rekombinante humane Nervenwachstumsfaktor (rhNGF) basiert auf der Forschung der Nobelpreisträgerin Rita Levi Montalcini und erhielt von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sowie der US-amerikanischen Regulierungsbehörde FDA vor Kurzem den "Orphan Drug"-Status (Arzneimittel für seltene Leiden) für die Behandlung der Retinitis pigmentosa.  

Die Forschungsarbeiten zur Entwicklung einer neuen Methode zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP), einer genetischen Erkrankung, die durchschnittlich eine von 3.500-5.000 Personen betrifft, ^[2] werden derzeit ausschließlich in Italien durchgeführt.

Diese Untersuchungsreihe stammt aus der Forschung von Rita Levi Montalcini, der Gewinnerin des Nobelpreises für Medizin im Jahr 1986 für die Identifizierung von Nervenwachstumsfaktoren. Die Arbeiten im Zusammenhang mit den Untersuchungen dieser bedeutenden Wissenschaftlerin werden von Dompé, dem italienischen Biopharma-Unternehmen, das sich der Erforschung neuer therapeutischer Lösungen für die Behandlung seltener und nicht behandelbarer Krankheiten widmet und derzeit den rekombinanten humanen Nervenwachstumsfaktor rhNGF zur ophthalmischen Verwendung entwickelt, weitergeführt.

Das Molekül, das sich derzeit in der klinischen Entwicklung für die Behandlung der neurotrophen Keratitis (einer seltenen Erkrankung der Hornhaut) in der Reparo-Studie befindet, an der 158 Patienten in 39 Zentren in neun europäischen Ländern teilnehmen, wird nun hinsichtlich seines Sicherheitsprofils geprüft. Im Rahmen der Lumos-Studie, an der fünf Kompetenzzentren in Italien beteiligt sind, wird daran gearbeitet, vorläufige Wirksamkeitsdaten zu erhalten. Der erste Patient wurde an der Universitätsklinik Careggi in Florenz angemeldet.

Bei Lumos handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, Phase Ib/II-Studie, die die Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit der rhNGF-Augentropfen in zwei Dosierungen (60 und 180 µg/ml), verglichen mit einem Placebo, bewerten soll. An der Studie nehmen 50 Patienten teil, welche an fünf Zentren in Florenz, Mailand, Rom (zwei Zentren) und Neapel aufgenommen werden, die für ihre Expertise in diesem Therapiegebiet international anerkannt sind. Patienten mit typischer Retinitis pigmentosa werden in drei Gruppen aufgeteilt. Die erste erhält Augentropfen in einer niedrigeren Dosierung, die zweite in einer höheren Dosierung und die dritte Placebo-Augentropfen. Der Überwachungszeitplan für jeden Patienten beträgt 24 Wochen.

"Retinitis pigmentosa ist eine große Herausforderung für die Augenheilkunde, denn es ist eine Krankheit, für die immer noch keine Therapie gefunden wurde", erklärt Francesca Simonelli, Leiterin des Bereichs ‚Klinische Augenheilkunde' an der Zweiten Universität von Neapel (Seconda Università degli Studi di Napoli). "Bei Patienten, die an dieser chronischen Erkrankung leiden, sind die Photorezeptoren (das sind Netzhautzellen, die sogenannten Zapfen und Stäbchen, deren Aufgabe es ist, optische Signale zu erfassen und sie an das Gehirn zu senden) beschädigt und erleiden eine fortschreitende Degeneration, da es derzeit keine Möglichkeit zum Anhalten dieses pathologischen Prozesses gibt. Wir sind daher sehr an Behandlungsmöglichkeiten wie durch den rhNGF ermöglicht interessiert, die neue Perspektiven in der Behandlung der Retinitis pigmentosa eröffnen könnten."

rhNGF wurde von Dompé entwickelt und wird am Standort des Unternehmens in L'Aquila unter Verwendung von rekombinanter DNA-Technologie, das bedeutet durch Transfer menschlichen Genmaterials auf Bakterien, hergestellt.  Bakterien werden zur "Medikamentenfabrik" und produzieren Material, das dem vom menschlichen Körper produzierten Wachstumsfaktor entspricht.

"Wir sind stolz darauf, den Start der Lumos-Studie und die Nachricht von der ersten Aufnahme eines Patienten bekannt zu geben", erklärt Eugenio Aringhieri, CEO der Dompé-Gruppe. "Dies ist ein weiterer Beweis für unser Engagement für den Patientenschutz durch Forschung an therapeutischen Lösungen in Bereichen hoher Nachfrage vonseiten des Gesundheitswesens, wie beispielsweise hinsichtlich der Behandlung seltener und oft nicht behandelbarer Krankheiten. Das Engagement für Forschung und Entwicklung stellt das Herzstück unserer Konzernziele dar, zusammen mit unserer Mission, die direkt mit den therapeutischen Bedürfnissen von Patienten in der ganzen Welt im Zusammenhang steht, für die es keine Lösung gibt. Unter Verwendung der grundlegenden Beiträge aus einem Netzwerk von 70 internationalen Kompetenzzentren werden wir uns weiterhin auf unsere Fähigkeit konzentrieren, Innovationen zu generieren, mit dem Ziel, bedeutende Fortschritte in Bezug auf derzeit verfügbare therapeutische Lösungen in Bereichen wie der Augenheilkunde, Organtransplantation und Onkologie zu erzielen."

Weitere Informationen über rhNGF und Retinitis pigmentosa finden Sie auf: http://www.dompe.com/Ophthalmology/

Weitere Informationen über Dompé finden Sie auf: http://www.dompe.com

Diese Pressemitteilung kann zukunftsbezogene Aussagen enthalten. Dompé ist fest davon überzeugt, dass die Erwartungen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen erläutert werden, angemessen sind und auf fundierten Annahmen beruhen. Jedoch beinhalten zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund ihrer Art Ungewissheiten, zu denen Ergebnisse aus dem Bereich Forschung und Entwicklung zählen sowie jene, die mit Entscheidungen vonseiten der Zulassungsbehörden verbunden sind. Daher sind zukunftsgerichtete Aussagen keine Garantie für zukünftige Ergebnisse, die anders ausfallen können.

Referenzen:  

1. Quelle: Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O, et. al. Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129.
2. Idem.