FDA verleiht Vtesse, Inc., „Breakthrough Therapy"-Status für VTS-270 bei Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1
Kevin B. Johnson, Ph.D., ist seit Oktober 2015 Senior Director of Regulatory Affairs bei Vtesse
GAITHERSBURG, Maryland, 6. Januar 2016 /PRNewswire/ -- Wie Vtesse, Inc., heute bekanntgab, hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) seinem Medikamentenkandidaten VTS-270 zur Behandlung der Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1 (NPC) den „Breakthrough Therapy"-Status verliehen. Sowohl die FDA als auch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hatten bislang VTS-270 den Orphan-Drug-Status verliehen. Das Medikament befindet sich derzeit in einer klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie.
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Die FDA verleiht Unternehmen den „Breakthrough Therapy"-Status, um die Entwicklung und Prüfung von Medikamentenkandidaten zu beschleunigen, wenn erste klinische Untersuchungen darauf hindeuten, dass das Medikament im Vergleich zu bestehende Therapien eine deutliche Verbesserung zeigen kann. Mit diesem Status soll sichergestellt werden, dass Patienten so früh wie möglich von Therapien profitieren können, ohne die FDA-Standards für die Zulassung neuer Medikamente zu ändern.
„Es ist zugleich belohnend und eine Bestätigung, dass die FDA VTS-270 den ‚Breakthrough Therapy'-Status verliehen hat. Wir sind der Meinung, dass dies die erste wirksame Behandlung zur Verlangsamung des Fortschreitens bzw. zur Stabilisierung der verheerenden Folgen von NPC bei Kindern und Erwachsenen darstellen kann", sagte Dr. Ben Machielse, President und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. „Dieser Status wird gestützt durch aussagekräftige vorklinische und frühe klinische Daten mit VTS-270, unter anderem aus der von den National Institutes of Health (NIH) durchgeführten Phase-1-Studie. Wir hoffen, dass dieser Status den Entwicklungs- und regulatorischen Prüfprozess beschleunigen kann und die Patienten so früher von dem Medikament profitieren."
Ebenfalls heute hat das Unternehmen bekanntgegeben, dass Kevin B. Johnson, Ph.D., M.B.A., seit Oktober 2015 als Senior Director of Regulatory Affairs bei Vtesse arbeitet und in dieser Funktion den beschleunigten regulatorischen Prozess für VTS-270 mit voranbringt. Dr. Johnson bringt 23 Jahre Erfahrung in regulatorischen Angelegenheiten in den Bereichen Biotechnologie und Pharmaindustrie mit. Sein Hintergrund liegt im Management der globalen regulatorischen Strategie und Produktentwicklung sowie der Zulassung neuer Medikamente und Biologika für den klinischen Gebrauch durch FDA, EMA und andere Aufsichtsbehörden. Vor seinem Beitritt zu Vtesse leitete Dr. Johnson verschiedene regulatorische Programme für seltene Krankheiten und Gentherapie bei Glaxo SmithKline (GSK).
„Wir sind begeistert, dass wir Kevin als Leiter für regulatorische Angelegenheiten gewinnen konnten, insbesondere angesichts der fortschreitenden klinischen und regulatorischen Prozesse für VTS-270. Durch seine Erfahrung mit seltenen Krankheiten und in der Biotechnologie ist er eine ideale Besetzung für uns. Außerdem zeichnet er sich durch seine Leidenschaft aus eine klare Strategie und die erforderlichen Details bei regulatorischen Zulassungsverfahren geschickt zusammenzuführen", sagte Dr. Machielse.
Der „Breakthrough Therapy"-Status der FDA kommt mitten in der klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie, in der Vtesse VTS-270 zur Behandlung von NPC untersucht. Für die klinische Studie plant Vtesse insgesamt 51 Patienten an bis zu 20 Prüfzentren zu rekrutieren (in den USA, der Europäischen Union und anderen Ländern). Weitere Informationen zu der klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie von Vtesse finden Sie unter www.theNPCstudy.com.
„Der ‚Breakthrough Therapy'-Status bedeutet, dass die FDA umfangreiche Beratung bereitstellt und sich organisatorisch für die beschleunigte Entwicklung von VTS-270 zur Behandlung von NPC engagiert", sagte Dr. Johnson. „Dieses multidisziplinäre Zusammenspiel mit der FDA hilft Vtesse bei der effizienten Aufstellung und Durchführung der regulatorischen Strategie mit dem Ziel die FDA-Zulassung für VTS-270 zu erhalten."
Informationen zu NPC
NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende – und letztendlich tödlich verlaufende – genetische Erkrankung. Sie wird verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz führt. VTS-270 ist das Produkt einer engen Zusammenarbeit zwischen Forschern am National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) der NIH und am Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) mit Vtesse, Patienten und Patienteninteressenverbänden im Rahmen eines Projekts, bei dem Behandlungen für NPC erforscht wurden. VTS-270 hat bei Tierversuchen nachweislich das Fortschreiten der Erkrankung deutlich verlangsamt und in der klinischen Phase-I-Studie erste Anzeichen einer Wirksamkeit gezeigt.
Informationen zu Vtesse
Vtesse, Inc. ist ein Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt werden. Vtesse arbeitet eng mit den NIH und anderen führenden akademischen Institutionen zusammen, um klinische Studien von VTS-270 zur Behandlung von NPC voranzutreiben und vorklinische Erforschung und Entwicklung weiterer neuartiger Medikamente für NPC und weitere lysosomale Speicherkrankheiten (LSKs) durchzuführen. Vtesse wird von einem höchst erfahrenen Team geleitet, das an der Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen Medikamenten und Impfstoffen beteiligt war. Sein Konsortium erfahrener Investoren, darunter Alexandria Real Estate Equities, Inc., Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat eine Anfangsfinanzierung zugesagt, von der erwartet wird, dass sie das Präparat durch die klinischen Schlüsselstudien bringt. Der Firmensitz von Vtesse befindet sich in Gaithersburg (Maryland, USA). Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.
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SOURCE Vtesse, Inc.
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