• Resources
  • Blog
  • Journalists
  • Log In
  • Sign Up
  • Data Privacy
  • Send a Release
Cision PR Newswire: news distribution, targeting and monitoring home
  • News
  • Products
    • Overview
    • Distribution by PR Newswire
    • Cision Communications Cloud®
    • Cision IR
    • All Products
  • Contact
    • General Inquiries
    • Request a Demo
    • Editorial Bureaus
    • Partnerships
    • Media Inquiries
    • Worldwide Offices

 

When typing in this field, a list of search results will appear and be automatically updated as you type.

Searching for your content...

No results found. Please change your search terms and try again.
  • News in Focus
      • Browse News Releases
      • All News Releases
      • All Public Company
      • English-only
      • News Releases Overview
      • Multimedia Gallery
      • All Multimedia
      • All Photos
      • All Videos
      • Multimedia Gallery Overview
      • Trending Topics
      • All Trending Topics
  • Business & Money
      • Auto & Transportation
      • All Automotive & Transportation
      • Aerospace, Defense
      • Air Freight
      • Airlines & Aviation
      • Automotive
      • Maritime & Shipbuilding
      • Railroads and Intermodal Transportation
      • Supply Chain/Logistics
      • Transportation, Trucking & Railroad
      • Travel
      • Trucking and Road Transportation
      • Auto & Transportation Overview
      • Business Technology
      • All Business Technology
      • Blockchain
      • Broadcast Tech
      • Computer & Electronics
      • Computer Hardware
      • Computer Software
      • Data Analytics
      • Electronic Commerce
      • Electronic Components
      • Electronic Design Automation
      • Financial Technology
      • High Tech Security
      • Internet Technology
      • Nanotechnology
      • Networks
      • Peripherals
      • Semiconductors
      • Business Technology Overview
      • Entertain­ment & Media
      • All Entertain­ment & Media
      • Advertising
      • Art
      • Books
      • Entertainment
      • Film and Motion Picture
      • Magazines
      • Music
      • Publishing & Information Services
      • Radio & Podcast
      • Television
      • Entertain­ment & Media Overview
      • Financial Services & Investing
      • All Financial Services & Investing
      • Accounting News & Issues
      • Acquisitions, Mergers and Takeovers
      • Banking & Financial Services
      • Bankruptcy
      • Bond & Stock Ratings
      • Conference Call Announcements
      • Contracts
      • Cryptocurrency
      • Dividends
      • Earnings
      • Earnings Forecasts & Projections
      • Financing Agreements
      • Insurance
      • Investments Opinions
      • Joint Ventures
      • Mutual Funds
      • Private Placement
      • Real Estate
      • Restructuring & Recapitalization
      • Sales Reports
      • Shareholder Activism
      • Stock Offering
      • Stock Split
      • Venture Capital
      • Financial Services & Investing Overview
      • General Business
      • All General Business
      • Awards
      • Commercial Real Estate
      • Corporate Expansion
      • Earnings
      • Human Resource & Workforce Management
      • Licensing
      • New Products & Services
      • Obituaries
      • Outsourcing Businesses
      • Overseas Real Estate (non-US)
      • Personnel Announcements
      • Real Estate Transactions
      • Residential Real Estate
      • Small Business Services
      • Socially Responsible Investing
      • Surveys, Polls and Research
      • Trade Show News
      • General Business Overview
  • Science & Tech
      • Consumer Technology
      • All Consumer Technology
      • Artificial Intelligence
      • Blockchain
      • Cloud Computing/Internet of Things
      • Computer Electronics
      • Computer Hardware
      • Computer Software
      • Consumer Electronics
      • Cryptocurrency
      • Data Analytics
      • Electronic Commerce
      • Electronic Gaming
      • Financial Technology
      • Mobile Entertainment
      • Multimedia & Internet
      • Peripherals
      • Social Media
      • STEM (Science, Tech, Engineering, Math)
      • Supply Chain/Logistics
      • Wireless Communications
      • Consumer Technology Overview
      • Energy & Natural Resources
      • All Energy
      • Alternative Energies
      • Chemical
      • Electrical Utilities
      • Gas
      • General Manufacturing
      • Mining
      • Mining & Metals
      • Oil & Energy
      • Oil and Gas Discoveries
      • Utilities
      • Water Utilities
      • Energy & Natural Resources Overview
      • Environ­ment
      • All Environ­ment
      • Conservation & Recycling
      • Environmental Issues
      • Environmental Policy
      • Environmental Products & Services
      • Green Technology
      • Natural Disasters
      • Environ­ment Overview
      • Heavy Industry & Manufacturing
      • All Heavy Industry & Manufacturing
      • Aerospace & Defense
      • Agriculture
      • Chemical
      • Construction & Building
      • General Manufacturing
      • HVAC (Heating, Ventilation and Air-Conditioning)
      • Machinery
      • Machine Tools, Metalworking and Metallurgy
      • Mining
      • Mining & Metals
      • Paper, Forest Products & Containers
      • Precious Metals
      • Textiles
      • Tobacco
      • Heavy Industry & Manufacturing Overview
      • Telecomm­unications
      • All Telecomm­unications
      • Carriers and Services
      • Mobile Entertainment
      • Networks
      • Peripherals
      • Telecommunications Equipment
      • Telecommunications Industry
      • VoIP (Voice over Internet Protocol)
      • Wireless Communications
      • Telecomm­unications Overview
  • Lifestyle & Health
      • Consumer Products & Retail
      • All Consumer Products & Retail
      • Animals & Pets
      • Beers, Wines and Spirits
      • Beverages
      • Bridal Services
      • Cannabis
      • Cosmetics and Personal Care
      • Fashion
      • Food & Beverages
      • Furniture and Furnishings
      • Home Improvement
      • Household, Consumer & Cosmetics
      • Household Products
      • Jewelry
      • Non-Alcoholic Beverages
      • Office Products
      • Organic Food
      • Product Recalls
      • Restaurants
      • Retail
      • Supermarkets
      • Toys
      • Consumer Products & Retail Overview
      • Entertain­ment & Media
      • All Entertain­ment & Media
      • Advertising
      • Art
      • Books
      • Entertainment
      • Film and Motion Picture
      • Magazines
      • Music
      • Publishing & Information Services
      • Radio & Podcast
      • Television
      • Entertain­ment & Media Overview
      • Health
      • All Health
      • Biometrics
      • Biotechnology
      • Clinical Trials & Medical Discoveries
      • Dentistry
      • FDA Approval
      • Fitness/Wellness
      • Health Care & Hospitals
      • Health Insurance
      • Infection Control
      • International Medical Approval
      • Medical Equipment
      • Medical Pharmaceuticals
      • Mental Health
      • Pharmaceuticals
      • Supplementary Medicine
      • Health Overview
      • Sports
      • All Sports
      • General Sports
      • Outdoors, Camping & Hiking
      • Sporting Events
      • Sports Equipment & Accessories
      • Sports Overview
      • Travel
      • All Travel
      • Amusement Parks and Tourist Attractions
      • Gambling & Casinos
      • Hotels and Resorts
      • Leisure & Tourism
      • Outdoors, Camping & Hiking
      • Passenger Aviation
      • Travel Industry
      • Travel Overview
  • Policy & Public Interest
      • Policy & Public Interest
      • All Policy & Public Interest
      • Advocacy Group Opinion
      • Animal Welfare
      • Congressional & Presidential Campaigns
      • Corporate Social Responsibility
      • Domestic Policy
      • Economic News, Trends, Analysis
      • Education
      • Environmental
      • European Government
      • FDA Approval
      • Federal and State Legislation
      • Federal Executive Branch & Agency
      • Foreign Policy & International Affairs
      • Homeland Security
      • Labor & Union
      • Legal Issues
      • Natural Disasters
      • Not For Profit
      • Patent Law
      • Public Safety
      • Trade Policy
      • U.S. State Policy
      • Policy & Public Interest Overview
  • People & Culture
      • People & Culture
      • All People & Culture
      • Aboriginal, First Nations & Native American
      • African American
      • Asian American
      • Children
      • Diversity, Equity & Inclusion
      • Hispanic
      • Lesbian, Gay & Bisexual
      • Men's Interest
      • People with Disabilities
      • Religion
      • Senior Citizens
      • Veterans
      • Women
      • People & Culture Overview
      • In-Language News

      • español
      • português
      • Česko
      • Danmark
      • Deutschland
      • España
      • France
      • Italia
      • Nederland
      • Norge
      • Polska
      • Portugal
      • Россия
      • Slovensko
      • Suomi
      • Sverige
  • Overview
  • Distribution by PR Newswire
  • Cision Communications Cloud®
  • Cision IR
  • All Products
  • General Inquiries
  • Request a Demo
  • Editorial Bureaus
  • Partnerships
  • Media Inquiries
  • Worldwide Offices
  • PR Newswire: news distribution, targeting and monitoring
  • Send a Release
    • ALL CONTACT INFO
    • Contact Us

      888-776-0942
      from 8 AM - 10 PM ET

  • Send a Release
  • Sign Up
  • Log In
  • Resources
  • Blog
  • Journalists
  • RSS
  • GDPR
  • News in Focus
    • Browse All News
    • Multimedia Gallery
    • Trending Topics
    • Send a Release
    • Sign Up
    • Log In
    • Resources
    • Blog
    • Journalists
    • RSS
    • GDPR
  • Business & Money
    • Auto & Transportation
    • Business Technology
    • Entertain­ment & Media
    • Financial Services & Investing
    • General Business
    • Send a Release
    • Sign Up
    • Log In
    • Resources
    • Blog
    • Journalists
    • RSS
    • GDPR
  • Science & Tech
    • Consumer Technology
    • Energy & Natural Resources
    • Environ­ment
    • Heavy Industry & Manufacturing
    • Telecomm­unications
    • Send a Release
    • Sign Up
    • Log In
    • Resources
    • Blog
    • Journalists
    • RSS
    • GDPR
  • Lifestyle & Health
    • Consumer Products & Retail
    • Entertain­ment & Media
    • Health
    • Sports
    • Travel
    • Send a Release
    • Sign Up
    • Log In
    • Resources
    • Blog
    • Journalists
    • RSS
    • GDPR
  • Policy & Public Interest
    • Send a Release
    • Sign Up
    • Log In
    • Resources
    • Blog
    • Journalists
    • RSS
    • GDPR
  • People & Culture
    • People & Culture
    • Send a Release
    • Sign Up
    • Log In
    • Resources
    • Blog
    • Journalists
    • RSS
    • GDPR
  • Send a Release
  • Sign Up
  • Log In
  • Resources
  • Blog
  • Journalists
  • RSS
  • GDPR
  • Overview
  • Distribution by PR Newswire
  • Cision Communications Cloud®
  • Cision IR
  • All Products
  • Send a Release
  • Sign Up
  • Log In
  • Resources
  • Blog
  • Journalists
  • RSS
  • GDPR
  • General Inquiries
  • Request a Demo
  • Editorial Bureaus
  • Partnerships
  • Media Inquiries
  • Worldwide Offices
  • Send a Release
  • Sign Up
  • Log In
  • Resources
  • Blog
  • Journalists
  • RSS
  • GDPR

FDA verleiht Vtesse, Inc., „Breakthrough Therapy"-Status für VTS-270 bei Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1


News provided by

Vtesse, Inc.

Jan 06, 2016, 07:30 ET

Share this article

Share this article


Kevin B. Johnson, Ph.D., ist seit Oktober 2015 Senior Director of Regulatory Affairs bei Vtesse

GAITHERSBURG, Maryland, 6. Januar 2016 /PRNewswire/ -- Wie Vtesse, Inc., heute bekanntgab, hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) seinem Medikamentenkandidaten VTS-270 zur Behandlung der Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1 (NPC) den „Breakthrough Therapy"-Status verliehen. Sowohl die FDA als auch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hatten bislang VTS-270 den Orphan-Drug-Status verliehen. Das Medikament befindet sich derzeit in einer klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie.

Logo - http://photos.prnewswire.com/prnh/20150106/167294LOGO

Die FDA verleiht Unternehmen den „Breakthrough Therapy"-Status, um die Entwicklung und Prüfung von Medikamentenkandidaten zu beschleunigen, wenn erste klinische Untersuchungen darauf hindeuten, dass das Medikament im Vergleich zu bestehende Therapien eine deutliche Verbesserung zeigen kann. Mit diesem Status soll sichergestellt werden, dass Patienten so früh wie möglich von Therapien profitieren können, ohne die FDA-Standards für die Zulassung neuer Medikamente zu ändern.

„Es ist zugleich belohnend und eine Bestätigung, dass die FDA VTS-270 den ‚Breakthrough Therapy'-Status verliehen hat. Wir sind der Meinung, dass dies die erste wirksame Behandlung zur Verlangsamung des Fortschreitens bzw. zur Stabilisierung der verheerenden Folgen von NPC bei Kindern und Erwachsenen darstellen kann", sagte Dr. Ben Machielse, President und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. „Dieser Status wird gestützt durch aussagekräftige vorklinische und frühe klinische Daten mit VTS-270, unter anderem aus der von den National Institutes of Health (NIH) durchgeführten Phase-1-Studie. Wir hoffen, dass dieser Status den Entwicklungs- und regulatorischen Prüfprozess beschleunigen kann und die Patienten so früher von dem Medikament profitieren."

Ebenfalls heute hat das Unternehmen bekanntgegeben, dass Kevin B. Johnson, Ph.D., M.B.A., seit Oktober 2015 als Senior Director of Regulatory Affairs bei Vtesse arbeitet und in dieser Funktion den beschleunigten regulatorischen Prozess für VTS-270 mit voranbringt. Dr. Johnson bringt 23 Jahre Erfahrung in regulatorischen Angelegenheiten in den Bereichen Biotechnologie und Pharmaindustrie mit. Sein Hintergrund liegt im Management der globalen regulatorischen Strategie und Produktentwicklung sowie der Zulassung neuer Medikamente und Biologika für den klinischen Gebrauch durch FDA, EMA und andere Aufsichtsbehörden. Vor seinem Beitritt zu Vtesse leitete Dr. Johnson verschiedene regulatorische Programme für seltene Krankheiten und Gentherapie bei Glaxo SmithKline (GSK).

„Wir sind begeistert, dass wir Kevin als Leiter für regulatorische Angelegenheiten gewinnen konnten, insbesondere angesichts der fortschreitenden klinischen und regulatorischen Prozesse für VTS-270. Durch seine Erfahrung mit seltenen Krankheiten und in der Biotechnologie ist er eine ideale Besetzung für uns. Außerdem zeichnet er sich durch seine Leidenschaft aus eine klare Strategie und die erforderlichen Details bei regulatorischen Zulassungsverfahren geschickt zusammenzuführen", sagte Dr. Machielse.

Der „Breakthrough Therapy"-Status der FDA kommt mitten in der klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie, in der Vtesse VTS-270 zur Behandlung von NPC untersucht. Für die klinische Studie plant Vtesse insgesamt 51 Patienten an bis zu 20 Prüfzentren zu rekrutieren (in den USA, der Europäischen Union und anderen Ländern). Weitere Informationen zu der klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie von Vtesse finden Sie unter www.theNPCstudy.com.

„Der ‚Breakthrough Therapy'-Status bedeutet, dass die FDA umfangreiche Beratung bereitstellt und sich organisatorisch für die beschleunigte Entwicklung von VTS-270 zur Behandlung von NPC engagiert", sagte Dr. Johnson. „Dieses multidisziplinäre Zusammenspiel mit der FDA hilft Vtesse bei der effizienten Aufstellung und Durchführung der regulatorischen Strategie mit dem Ziel die FDA-Zulassung für VTS-270 zu erhalten."

Informationen zu NPC

NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende – und letztendlich tödlich verlaufende – genetische Erkrankung. Sie wird verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz führt. VTS-270 ist das Produkt einer engen Zusammenarbeit zwischen Forschern am National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) der NIH und am Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) mit Vtesse, Patienten und Patienteninteressenverbänden im Rahmen eines Projekts, bei dem Behandlungen für NPC erforscht wurden. VTS-270 hat bei Tierversuchen nachweislich das Fortschreiten der Erkrankung deutlich verlangsamt und in der klinischen Phase-I-Studie erste Anzeichen einer Wirksamkeit gezeigt.

Informationen zu Vtesse

Vtesse, Inc. ist ein Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt werden. Vtesse arbeitet eng mit den NIH und anderen führenden akademischen Institutionen zusammen, um klinische Studien von VTS-270 zur Behandlung von NPC voranzutreiben und vorklinische Erforschung und Entwicklung weiterer neuartiger Medikamente für NPC und weitere lysosomale Speicherkrankheiten (LSKs) durchzuführen. Vtesse wird von einem höchst erfahrenen Team geleitet, das an der Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen Medikamenten und Impfstoffen beteiligt war. Sein Konsortium erfahrener Investoren, darunter Alexandria Real Estate Equities, Inc., Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat eine Anfangsfinanzierung zugesagt, von der erwartet wird, dass sie das Präparat durch die klinischen Schlüsselstudien bringt. Der Firmensitz von Vtesse befindet sich in Gaithersburg (Maryland, USA). Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.

Related Links

http://www.vtessepharma.com

SOURCE Vtesse, Inc.

Modal title

    Contact Cision

  • Cision Distribution 888-776-0942
    from 8 AM - 9 PM ET

  • Chat with an Expert
    • General Inquiries
    • Request a Demo
    • Editorial Bureaus
    • Partnerships
    • Media Inquiries
    • Worldwide Offices

    Products

  • Cision Communication Cloud®
  • For Marketers
  • For Public Relations
  • For IR & Compliance
  • For Agency
  • For Small Business
  • All Products

    About

  • About PR Newswire
  • About Cision
  • Become a Publishing Partner
  • Become a Channel Partner
  • Careers
  • COVID-19 Resources
  • Accessibility Statement

    • Asia
    • Brazil
    • Canada
    • Czech
    • Denmark
    • Finland
    • France
    • Germany
    • India
    • Israel
    • Italy
    • Mexico
    • Middle East
    • Netherlands
    • Norway
    • Poland
    • Portugal
    • Russia
    • Slovakia
    • Spain
    • Sweden
    • United Kingdom

    My Services

  • All New Releases
  • Online Member Center
  • ProfNet

Contact Cision

Products

About

My Services
  • All News Releases
  • Online Member Center
  • ProfNet
Cision Distribution Helpline
888-776-0942
  • Terms of Use
  • Privacy Policy
  • Information Security Policy
  • Site Map
  • RSS
  • Cookie Settings
Copyright © 2021 Cision US Inc.