Fondazione Telethon comercializará Strimvelis

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- Fondazione Telethon y Orchard Therapeutics completan la transferencia de la autorización de comercialización de Strimvelis para ada-scid en Europa

Tras una opinión positiva de la EMA, la Comisión Europea ha aprobado la transferencia de la autorización de comercialización de Strimvelis a Orchard Therapeutics

La Fondazione Telethon ahora será responsable de proporcionar la terapia génica a los pacientes elegibles en la Unión Europea

MILÁN, BOSTON, y LONDRES, 12 de septiembre de 2023 /PRNewswire/ -- Fondazione Telethon, una de las principales organizaciones benéficas biomédicas italianas, y Orchard Therapeutics, líder mundial en terapia génica, han anunciado hoy la finalización de la transferencia de la autorización de comercialización de Strimvelis, una terapia génica aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos en 2016 para el tratamiento de Inmunodeficiencia combinada grave de adenosina desaminasa (ADA-SCID).

La transferencia de la autorización de comercialización fue aprobada el 17 de julio por la Comisión Europea^[1] tras una opinión positiva de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Los derechos europeos de fabricación y distribución han sido transferidos íntegramente a Fondazione Telethon de su antiguo propietario, Orchard Therapeutics, que anunció previamente que suspendería la inversión y buscaría alternativas estratégicas para sus programas en inmunodeficiencias primarias raras, incluido Strimvelis.

Strimvelis surgió de una investigación llevada a cabo por el Instituto San Raffaele-Telethon de Terapia Génica (SR-TIGET) y del compromiso de la Fondazione Telethon de hacer que estos logros científicos estén ampliamente disponibles para los pacientes que potencialmente puedan beneficiarse. Fue aprobado para reembolso en Italia por la Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) en 2016 y se ha administrado exclusivamente en el Hospital San Raffaele de Milán, Italia. Hasta la fecha, un total de 45 pacientes de más de 20 países de todo el mundo han sido tratados con Strimvelis en ensayos clínicos y comercialmente.

Fondazione Telethon seguirá poniendo Strimvelis a disposición de los pacientes elegibles a través del Hospital San Raffaele en Milán, Italia.

Acerca de Strimvelis 

Strimvelis fue autorizado por la EMA el 26 de mayo de 2016 para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave debida a deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID), para quienes no se dispone de un donante de células madre emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA) adecuado. La terapia génica Strimvelis para ADA-SCID se administra una sola vez. Consiste en un vector derivado de virus que contiene una versión corregida del gen defectuoso del paciente (ADA). Cuando este vector se pone en contacto con células madre hematopoyéticas extraídas del paciente, tiene como objetivo restablecer la producción de la proteína faltante. Reinfundidas en el torrente sanguíneo, las células corregidas también pueden diferenciarse en los elementos que antes faltaban (linfocitos), por lo que son capaces de defender el cuerpo contra las infecciones.

Acerca de ADA-SCID 

ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de adenosina desaminasa) es un trastorno genético muy raro y potencialmente mortal en el que un gen defectuoso bloquea la producción de una enzima esencial llamada adenosina desaminasa (ADA), que es necesaria para la diferenciación y el funcionamiento de linfocitos (un tipo particular de glóbulo blanco). Los niños que nacen con ADA-SCID no desarrollan un sistema inmunológico saludable, por lo que no pueden combatir las infecciones más comunes y se ven obligados a vivir en un ambiente estéril y aislado. Teniendo en cuenta que la incidencia de la enfermedad en Europa se estima entre 1:375.000 y 1:660.000 nacidos vivos^[2] y que, según Statista^[3] el número de nacidos vivos en 2021 en los 27 países de la UE fue cercano a 4 millones, el número estimado de nuevos pacientes por año afectados por la deficiencia de ADA está entre 6 y 11.

Hoy en día, existen diferentes opciones de tratamiento para ADA-SCID. El primero es el trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante familiar compatible, que puede curar la enfermedad pero está disponible en menos del 20% de los casos[4]. La segunda, representada por la terapia génica, se basa en la administración única de células madre con el gen correcto, que se extraen de la propia médula ósea del paciente, eliminando así posibles reacciones del trasplante contra el huésped. En ausencia de estas opciones, se puede optar por el trasplante de un donante compatible o parcialmente compatible con el registro, con un riesgo potencial de contraer la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD), infecciones y otras complicaciones, incluso fatales en ciertos casos. Finalmente, está disponible la terapia de reemplazo enzimático (TRE), es decir, la administración intravenosa periódica de la enzima faltante producida artificialmente; la ERT generalmente se administra por períodos cortos de tiempo, a la espera de un tratamiento a largo plazo, como un trasplante de HSC o una terapia génica^[5] .

^[1] https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2023/20230717159799/dec_159799_en.pdf

^[2] A. M. Flinn and A. R. Gennery, "Adenosine deaminase deficiency: A review," Orphanet Journal of Rare Diseases, vol. 13, no. 1. BioMed Central Ltd., p. 65, 24-Apr-2018, doi: 10.1186/s13023-018-0807-5.

^{[3] https://www.statista.com/statistics/253401/number-of-live-births-in-the-eu/}. 

^[4] J. Heimalla & M. Cowan, "Long term outcomes of severe combined immunodeficiency: therapy implications". Expert Rev Clin Immunol. 2017 November ; 13(11): 1029–1040. doi:10.1080/1744666X.2017.1381558

^[5] E. Grunenbaum et al, "Updated Management Guidelines for Adenosine Deaminase Deficiency". J Allergy Clin Immunol Pract Vol 11, NUMBER 6. June 2023