Forge Biologics gibt FDA-Genehmigung für klinische Phase 1/2-Studie (RESKUE) der Gentherapie FBX-101 für Patienten mit Morbus Krabbe bekannt

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- Forge Biologics hat die IND-, IBC- und IRB-Zulassung für FBX-101 erhalten, einer Gentherapie für Patienten mit Morbus Krabbe, einer seltenen genetischen Störung mit tödlichem Verlauf

- FBX-101 ist die erste potentielle Behandlung am Menschen, bei der ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV) verwendet wird, um eine funktionierende Kopie des GALC-Gens an Zellen im zentralen Nervensystem und in peripheren Organen zu übertragen

- Die GMP-Herstellung von FBX-101 ist abgeschlossen, das Screening für die Rekrutierung beginnt im Januar

- Die RESKUE-Studie zur Untersuchung von FBX-101 ist das Ergebnis von fast 20 Jahren Forschung zum Morbus Krabbe unter der Leitung von Maria Escolar, M.D., Chief Medical Officer von Forge Biologics

COLUMBUS, Ohio, 5. Januar 2021 /PRNewswire/ --  Forge Biologics Inc., ein Unternehmen, das sich auf die Produktion und Entwicklung von Gentherapeutika spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass das Unternehmen die FDA-Freigabe als Investigational New Drug (IND) erhalten hat, und damit eine klinische Studie der Phase 1/2 beginnen kann, in der die neuartige, erstmals beim Menschen eingesetzte AAV-Gentherapie FBX-101 für Patienten mit Morbus Krabbe untersucht wird. FBX-101 ist das erste therapeutische Programm des Unternehmens, das eine IND-Freigabe sowie die Genehmigungen des Institutional Biosafety Committee (IBC) und des Institutional Review Board (IRB) erhalten hat. Diese sind erforderlich, um Patienten rekrutieren zu können. Dies ist ein wichtiger Schritt nach vorn beim Ausbau der dualen Plattform des Unternehmens als CDMO und Entwickler von proprietären Gentherapien.

Der Morbus Krabbe ist eine seltene, pädiatrische Leukodystrophie, von der etwa 1-2,6 von 100.000 Menschen in den USA betroffen sind. Die Patienten werden mit einem Defekt im β-Galactocerebrosidase-Gen (GALC) geboren, das ein Enzym kodiert, welches beim Abbau von Lipidmolekülen in den Zellen mitwirkt. Dies führt zu einer toxischen Anhäufung von Psychosin, einem Lipidmolekül, das in den Zellen nicht abgebaut werden kann, insbesondere in den Zellen des Gehirns und der peripheren Nerven, und führt zu toxischen Konzentrationen, die den Zelltod und den Verlust des Myelins verursachen. Die Krankheit äußert sich zunächst durch körperliche Entwicklungsverzögerungen, Muskelschwäche und Reizbarkeit und schreitet schnell zu Schluck- und Atembeschwerden, Seh- und Hörverlust und stärker werdender kognitiver Degeneration fort. Früh einsetzende oder „infantile" Morbus-Krabbe-Fälle führen in der Regel im Alter von 2-4 Jahren zum Tod, während bei der später einsetzenden oder „spätinfantilen" Verlaufsform eine individuell unterschiedliche Prognose mit fortschreitender Verschlechterung zu beobachten ist. Es existiert aktuell keine zugelassene kurative Therapie für die eine oder die andere Verlaufsform der Krankheit.

FBX-101 ist eine Adeno-assoziierte virale (AAV) Gentherapie, die nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) verabreicht wird. Sie liefert eine funktionierende Kopie des GALC-Gens, des Enzyms, das benötigt wird, um die Ablagerung von Psychosin in myelinisierten Zellen des zentralen und peripheren Nervensystems zu verhindern. Es konnte gezeigt werden, dass FBX-101 die zentralen und peripheren Myelinisierungsdefizite korrigiert und die mit der Morbus Krabbe verbundenen Verhaltensstörungen in Tiermodellen verbessert. Dadurch erhöhte sich die Lebenserwartung der behandelten Tiere drastisch. Der Kombinationsansatz von Transplantaten und intravenöser AAV-Gentherapie-Infusion hat das Potential, einige der Herausforderungen im Hinblick auf die immunologische Sicherheit anzugehen, die in traditionellen AAV Gentherapiestudien beobachtet wurden.

„Der bahnbrechende Behandlungsansatz mit HSCT und AAV-Gentherapie, der erstmals von Dr. Escolar entwickelt wurde, hat in präklinischen Tierstudien zu Morbus Krabbe zuverlässig bessere Ergebnisse gezeigt als jeweils eine der beiden Behandlungsmethoden allein", sagte Timothy J. Miller, Ph.D., CEO, President und Mitbegründer von Forge. „Wir sind dankbar für die eingehende Prüfung und Genehmigung des IND-Antrags durch die FDA und freuen uns auf die baldige Aufnahme von Patienten." 

FBX-101 ist das Ergebnis von fast 20 Jahren Forschung zum Morbus Krabbe unter der Leitung von Maria Escolar, M.D., M.S., Chief Medical Officer bei Forge Biologics. Sie ist Vorreiterin bei der Erforschung des Krankheitsverlaufs und neuer Behandlungsansätze für Patienten mit Morbus Krabbe. „Dieser Kombinationsansatz ist äußerst spannend, denn die präklinischen Daten zeigen eine signifikante Verbesserung der Überlebensrate, des Verhaltens und der neuromuskulären Funktion in Tiermodellen im Vergleich zu einer alleinigen Transplantation oder AAV-Behandlung. Dies ist ein wichtiger Meilenstein für betroffene Familien, bei denen ein Familienmitglied an dieser tödlichen Krankheit leidet", so Dr. Escolar.

Mit dem Beginn der RESKUE-Studie in seiner Gentherapie-Pipeline trägt Forge zur Dynamik der Biotechnologie-Branche in Columbus, Ohio, bei. Davon profitiert Ohio und auch die weltweite Gemeinschaft zur Behandlung von seltenen Krankheiten.

Auf der folgenden Website können Patienten und Familien mehr über die klinischen Studien für FBX-101 erfahren: https://www.forgebiologics.com/science/#krabbe.

Informationen zu Morbus Krabbe
Der Morbus Krabbe ist eine seltene, pädiatrische Leukodystrophie, von der etwa 1-2,6 von 100.000 Menschen in den USA betroffen sind und die autosomal-rezessiv vererbt wird. Der Morbus Krabbe wird durch Funktionsverlust-Mutationen im Galactosylceramidase-Gen (GALC) verursacht, einem lysosomalen Enzym, das beim Abbau bestimmter Lipide wie Psychosin mitwirkt. Ohne funktionsfähige GALC reichert sich Psychosin in den Zellen in toxischen Mengen an. Die Psychosin-Toxizität ist am stärksten in den Myelin-Zellen, die die Nerven im Gehirn und im peripheren Nervensystem umgeben, und sie führt schließlich zum Absterben dieser Zellen. Die Krankheit äußert sich zunächst durch körperliche Entwicklungsverzögerungen, Muskelschwäche und Reizbarkeit und schreitet schnell zu Schluckbeschwerden, Atemproblemen, kognitiven Störungen sowie Seh- und Hörverlust fort. Früh einsetzende oder „infantile" Morbus-Krabbe-Fälle führen in der Regel im Alter von 2-4 Jahren zum Tod, während bei der später einsetzenden oder „spätinfantilen" Verlaufsform eine unterschiedliche Prognose mit fortschreitender Verschlechterung zu beobachten ist. Es existiert aktuell keine zugelassene kurative Therapie für Morbus Krabbe.

Informationen zu FBX-101
Forge entwickelt FBX-101 zur Behandlung von Patienten mit infantilem Morbus Krabbe. FBX-101 ist eine Adeno-assoziierte virale (AAV) Gentherapie, die nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation verabreicht wird. FBX-101 überträgt eine funktionierende Kopie des GALC-Gens in Zellen sowohl des zentralen als auch des peripheren Nervensystems. Es konnte gezeigt werden, dass FBX-101 die zentrale und periphere Neuropathie und die mit der Morbus Krabbe verbundenen Verhaltensstörungen in Tiermodellen korrigiert und die Lebenserwartung der behandelten Tiere drastisch erhöht. Dieser Ansatz hat das Potenzial, einige der Herausforderungen im Hinblick auf die immunologische Sicherheit anzugehen, die bei herkömmlichen AAV-Gentherapien beobachtet wurden.

Informationen zu Forge Biologics
Forge Biologics hat eine duale Plattform als CDMO und Entwickler von Therapeutika. Das Unternehmen hat es sich zur Aufgabe gemacht, den Zugang zu potentiell lebensrettenden Gentherapien zu ermöglichen und zur Umsetzung von der Idee in die Realität beizutragen. Forge verfügt über eine 175.000 Quadratfuß große Anlage in Columbus, Ohio, mit dem Beinamen „The Hearth", die als Hauptquartier dient. The Hearth beherbergt eine individuell konzipierte cGMP-Anlage zur Herstellung viraler Vektoren (AAV). Dort werden demnächst durchgängige Produktionsdienstleistungen angeboten, um Gentherapieprogramme von der präklinischen Phase über die klinische Entwicklung bis hin zur Produktion im kommerziellen Maßstab zu beschleunigen. Forge stellt den Patienten in den Mittelpunkt und stellt transformative Medikamente für diejenigen bereit, die sie am dringendsten benötigen.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte https://www.forgebiologics.com.

Anfragen von Patienten, Pediatern, Genetikberatern und Familien

Dr. Maria Escolar
Chief Medical Officer
Forge Biologics Inc.
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Medienanfragen:

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Investor Relations und Geschäftsentwicklung

Christina Perry
Vice President, Finance and Operations
Forge Biologics Inc.
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