Genoa Pharmaceuticals erhält Orphan-Drug Status für Pirfenidon bei der Inhalationsbehandlung von idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF)
SAN DIEGO, 5. August 2014 /PRNewswire/ -- Genoa Pharmaceuticals, das führende Unternehmen bei inhalativen Arzneimitteln für pulmonale Fibrose, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Genoa den Orphan-Drug Status für die Verwendung von Pirfenidon im führenden klinischen Programm des Unternehmens - inhaliertes GP-101 für die Behandlung von IPF zuerkannt hat.
„Die Zuerkennung des Orphan Status ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein im Lebenszyklus von GP-101 bei der Behandlung von Menschen mit dieser verheerenden Krankheit", sagte Dr. Mark Surber, President und Chief Executive Officer von Genoa. „Wir werden mit der Entwicklung von inhaliertem GP-101 fortfahren und mit den klinischen Studien zu Beginn des Jahres 2015 anfangen."
Orales Pirfenidon (Esbriet®) hat bei der Verlangsamung des Fortschreitens von IPF vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Allerdings ist eine sehr hohe orale Dosis erforderlich, um ein wirksames Funktionsniveau der Lunge zu erzielen. Obwohl der Sicherheitsgrenzwert hoch liegt (801 mg TID), ist die Dosis für die orale Verabreichung bei der Lungenerkrankung zu niedrig, um eine optimale Wirkung zu erzielen. Des Weiteren wird das Medikament vom Magen-Darm-Trakt schlecht toleriert und führt zu einem hohen, damit verbundenen Blutspiegel. Aus diesem Grund ist die Erhöhung der oralen Dosis für die optimale Wirksamkeit bei IPF nicht möglich. Um die Sache noch komplizierter zu machen, reduzieren das Medikament absorbierende Lebensmittel, First-Pass-Metabolismus und sicherheitsbedingte Herabsetzung der Dosis sowie Unterbrechungsvorschriften die Dosis für die Lungenbehandlung weiter und unterbrechen die Erhaltungstherapie.
Genoa hat sich der Schwächen der oralen Verabreichung und der Maximierung der IPF Wirksamkeit angenommen und Pirfenidon für eine Aerosolform zur inhalierten, direkten Freisetzung in der Lunge (GP-101) neu formuliert. Bei diesem Ansatz erwartet man, dass eine ~160-fache Verringerung von inhaliertem Pirfenidon eine Esbriet entsprechende IPF Wirksamkeit (5 mg ggü. 801 mg) bietet. Eine dermaßen geringe, inhalierte Dosis sollte bestehende Bedenken hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit beseitigen, die Patienten-Compliance verbessern und eine Steigerung der Dosis für erhöhte IPF-Wirksamkeit ermöglichen. Zusätzlich zur Funktion als Ersatz für Esbriet mit gesteigerter Wirksamkeit, sollte ein gut toleriertes Inhalationsprodukt wünschenswerte aber bisher schlecht tolerierte Kombinationsmethoden erlauben (z. B. mit Nintedanib von Boehringer Ingelheim).
Über den Orphan Drug Status
Der Orphan Drug Status ist ein Status, den Medikamente erhalten, die für die Verwendung bei seltenen Erkrankungen vorgesehen sind. In den USA gibt das Orphan Drug Designation Programm den Orphan Status an Medikamente, die für die sichere und effektive Behandlung oder die Verhinderung seltener Erkrankungen vorgesehen sind, unter denen weniger als 200.000 Menschen leiden. In der EU müssen Medikamente ähnliche Kriterien erfüllen und bis zu fünf von 10.000 Menschen betroffen sein. Der Orphan Status für inhaliertes GP-101 wird in der EU mit klinischen Daten verfolgt. Der Orphan Status bieten Sponsoren Entwicklungs- und kommerzielle Anreize, darunter 7 bzw. 10 Jahre Marktexklusivität in den beiden Regionen.
Über IPF
IPF ist eine tödliche Lungenerkrankung, die sowohl auf genetische als auch auf Umweltfaktoren zurückzuführen ist und die zu progressiver Vernarbung der Lunge und Tod durch Lungenversagen und/oder Co-Morbiditäten führt. Sie ist durch trockenen Husten, Kurzatmigkeit und abnehmende Leistungsfähigkeit charakterisiert und nach der Diagnose der Erkrankung beträgt die Überlebensdauer ~2-5 Jahre. Jährlich sterben daran mehr Menschen als an Brustkrebs. Da Fibrose derzeit nicht umkehrbar ist, würde ein wirksames Produkt eine gut tolerierte, alleinige oder kombinierte Erhaltungstherapie erlauben, die das gesunde Lungengewebe vor der eindringenden Fibrose schützt oder den Fortschritt der Krankheit erkennbar verlangsamt.
Über Genoa Pharmaceuticals
Genoa Pharmaceuticals, Inc. ist der Entwicklung besserer Therapien für die Behandlung von IPF verpflichtet. Der Firmensitz des Unternehmens befindet sich in San Diego, und das führende klinische Programm von Genoa, GP-101 (Aerosol Pirfenidon), wird Anfang 2015 in klinische Studien gehen. Weiterführende Informationen finden Sie auf www.genoapharma.com.
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