Genoa Pharmaceuticals obtient la désignation de médicament orphelin pour la pirfénidone dans le traitement par inhalation de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)
SAN DIEGO, 5 août 2014 /PRNewswire/ -- Genoa Pharmaceuticals, le leader des médicaments en inhalation pour le traitement de la fibrose pulmonaire, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé à Genoa la désignation de médicament orphelin pour l'utilisation de la pirfénidone dans son principal programme « GP-101 en inhalation pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) ».
« L'obtention du statut de médicament orphelin pose un jalon important sur le plan réglementaire dans le cycle de vie du GP-101 pour traiter les personnes atteintes de cette maladie dévastatrice », selon Mark Surber, Ph.D., PDG de Genoa. « Nous sommes heureux de poursuivre le développement du GP-101 en inhalation, et les essais cliniques commenceront au début de l'année 2015 ».
La pirfénidone par voie orale (Esbriet®) a montré qu'elle pouvait ralentir la progression de la FPI. Malheureusement, une très large dose orale est requise pour obtenir des niveaux efficaces aux poumons. Bien qu'elle soit fixée avec un seuil élevé de sécurité (801 mg TID), la dose aux poumons par voie orale est trop faible pour un effet optimal. En outre, une exposition gastro-intestinale et des taux sanguins élevés restent peu tolérés. C'est pour cela qu'une augmentation des doses orales pour une efficacité optimale sur la FPI n'est pas envisageable. Pour compliquer les choses, les aliments qui absorbent la dose, l'effet de premier passage et les protocoles de réduction de doses et d'arrêt fondés sur la sécurité réduisent encore un peu plus la dose aux poumons et interrompent la thérapie d'entretien.
Pour répondre à ces lacunes sur le plan oral et maximiser l'efficacité sur la FPI, Genoa a reformulé la pirfénidone pour une formation aérosol et par inhalation, avec administration directe aux poumons (GP-101). Grâce à cette méthode, la pirfénidone par inhalation ~160 fois moins devrait avoir une efficacité sur la FPI équivalente à celle d'Esbriet (5 mg vs. 801 mg). Avec une dose par inhalation si faible, il est possible de dissiper les préoccupations restantes en matière de sécurité et de tolérabilité, ce qui permet d'améliorer l'observance et d'accroître la dose par inhalation pour une plus grande efficacité sur la FPI. En plus de constituer un remplacement d'Esbriet à effet amélioré, un produit en inhalation sûr et bien toléré devrait permettre des régimes combinés souhaités mais autrement mal tolérés (par exemple, Nintedanib de Boehringer Ingelheim).
A propos de la désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin est un statut attribué à un médicament destiné au traitement de maladies rares. Aux Etats-Unis, le programme de désignation de médicament orphelin confère le statut d'orphelin à des médicaments indiqués dans le traitement sûr et efficace ou la prévention de maladies rares qui touchent moins de 200 000 personnes. Dans l'Union européenne, un médicament doit répondre à des critères comparables, avec cinq personnes affectées sur 10 000. La désignation d'orphelin pour le GP-101 en inhalation sera sollicitée dans l'UE sur la base de données cliniques. Le statut d'orphelin donne aux sponsors des incitations dans les domaines du développement et commercial, notamment une exclusivité sur le marché de respectivement 7 et 10 ans pour ces deux régions.
A propos de la FPI
La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) est une maladie pulmonaire mortelle provoquée par des facteurs tant génétiques qu'environnementaux et qui entraîne une cicatrisation progressive des poumons et la mort pour cause d'insuffisance respiratoire et/ou morbidités. Caractérisée par une toux sèche, une dyspnée et une réduction de la capacité à l'exercice physique, cette maladie présente une période de survie de ~2-5 ans après diagnostic, et tue chaque année plus de personnes que le cancer du sein. Dès lors que la fibrose est actuellement irréversible, un produit efficace constituera une thérapie d'entretien autonome ou combinée bien tolérée qui protège les tissus pulmonaires sains contre l'invasion de la fibrose ou qui ralentit significativement la progression de la maladie.
A propos de Genoa Pharmaceuticals
Genoa Pharmaceuticals, Inc. s'attache à mettre au point des thérapies améliorées pour le traitement de la FPI. Avec son siège à San Diego, le programme principal de Genoa, GP-101 (pirfénidone en aérosol) devrait entrer dans la phase des essais cliniques au début de 2015. Pour de plus amples informations, consultez www.genoapharma.com
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