Halia Therapeutics achève le recrutement pour l'essai clinique de phase 2a du HT-6184 pour le syndrome myélodysplasique (SMD)
LEHI, Utah, 5 juin, 2025 /PRNewswire/ -- Halia Therapeutics, une société biopharmaceutique au stade clinique, pionnière dans les thérapies inspirées par la résilience génétique, a annoncé aujourd'hui la fin du recrutement pour son essai clinique ouvert de phase 2a évaluant le HT-6184 (Ofirnoflast) chez des patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) à faible risque qui sont réfractaires, intolérants ou inéligibles aux agents stimulant l'érythropoïèse (ASE).
L'étude (CTRI/2023/11/059758) est conçue pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la réponse des biomarqueurs du HT-6184, un nouveau modulateur allostérique de NEK7 qui perturbe l'interaction entre les protéines NEK7 et NLRP3, empêchant ainsi la formation de l'inflammasome NLRP3. Ce mécanisme favorise également le désassemblage des inflammasomes NLRP3 préformés, ciblant une voie inflammatoire clé, impliquée dans le dysfonctionnement de la moelle osseuse dans les syndromes myélodysplasiques (SMD). L'étude en deux étapes a recruté 18 patients évaluables à l'étape 1 et a maintenant terminé le recrutement de 15 participants supplémentaires à l'étape 2.
« La conclusion du recrutement dans notre étude de phase 2a sur le syndrome myélodysplasique est une étape importante, car nous continuons à valider notre mécanisme d'action ciblant la dysrégulation immunitaire innée », a déclaré le Dr David Bearss, PDG de Halia Therapeutics. « Cette étude fournit d'importantes données de preuve de concept à l'appui du potentiel thérapeutique du HT-6184 dans la réduction de l'inflammation clonale et l'amélioration des résultats hématologiques chez les patients souffrant d'anémie symptomatique. »
L'essai consiste en une période de traitement de 16 semaines, suivie d'une phase de continuation basée sur la réponse. Les répondeurs peuvent poursuivre le traitement, tandis que les non-répondeurs présentant une réduction de plus de 30 % de la taille du clone de la fréquence des allèles variants (VAF) peuvent recevoir jusqu'à 16 semaines supplémentaires de traitement, soit en monothérapie, soit en association avec un traitement antérieur par ASE. Les principaux objectifs de l'étude comprennent l'évaluation de l'efficacité par l'amélioration hématologique, la suppression clonale et la réduction du VAF, l'évaluation de l'innocuité et de la tolérance des patients, le suivi des changements dans les biomarqueurs liés à l'inflammasome et la mesure de la qualité de vie à l'aide d'outils d'évaluation des résultats rapportés par les patients.
Une analyse intermédiaire a été réalisée à l'issue de l'étape 1 et les premiers résultats de l'étude complète sont attendus dans le courant de l'année.
A propos de Halia Therapeutics
Halia Therapeutics redéfinit les paradigmes de traitement en ciblant le système immunitaire inné et en exploitant la résilience génétique. Fondées sur une recherche de pointe identifiant des mutations protectrices chez des individus génétiquement prédisposés à des maladies graves, les thérapies d'Halia visent à rétablir l'équilibre immunitaire dans des conditions inflammatoires et neurodégénératives.
Le pipeline de l'entreprise comprend :
- HT-6184, actuellement en essai de phase 2a pour le syndrome myélodysplasique (SMD)
- HT-6184, en combinaison avec semaglutide, un essai de phase 2a prévu chez des patients obèses et atteints de diabète de type 2 (T2D), devrait débuter au 3e trimestre 25.
- HT-4253, un candidat ciblant la neuroinflammation, fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 1 (NCT06537817), qui devrait se terminer au troisième trimestre 2025.
Pour plus d'informations sur Ofirnoflast (HT-6184), HT-4253 ou les essais cliniques en cours, veuillez consulter www.haliatx.com.
Contact médias
Taylor Avei
Directeur du développement commercial
Halia Therapeutics
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