Hubble Therapeutics conclut un financement de série A pour développer une thérapie génique contre l'ACL16

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HANOVER, New Hampshire, 25 mars 2025 /PRNewswire/ -- Hubble Therapeutics LLC, une société de biotechnologie axée sur les patients qui développe une thérapie génique pour guérir la cécité pédiatrique, annonce avoir conclu avec succès un cycle de financement de série A d'une valeur de 7,3 millions de dollars, qui permettra à son principal candidat, HUB-101, de passer à la phase d'essais cliniques chez l'homme.

La thérapie génique de Hubble Therapeutics, HUB-101, cible deux affections oculaires rares et dévastatrices : l'amaurose congénitale de Leber (ACL16) et la dégénérescence vitréo-rétinienne en flocons de neige (SVD). Ce traitement innovant, mis au point par le Dr Bikash Pattnaik de l'École de médecine et de santé publique de l'Université du Wisconsin-Madison et autorisé par la Wisconsin Alumni Research Foundation (WARF), vise à s'attaquer à la cause profonde de ces affections. L'ACL16 et la SVD sont des dystrophies rétiniennes sévères précoces causées par des mutations du gène KCNJ13, qui joue un rôle essentiel dans la fonction d'un canal ionique vital dans les cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien. Ces troubles se manifestent généralement chez les enfants avant l'âge de cinq ans, entraînant une dégénérescence progressive de la rétine au cours des deux décennies suivantes et aboutissant finalement à la cécité.

« Au cours des 20 dernières années, mon laboratoire a développé des modèles in vitro et in vivo de canalopathie ionique afin de mettre au point des thérapies géniques curatives pour plusieurs maladies pédiatriques de la cécité dévastatrices », a déclaré le Dr Bikash Pattnaik, professeur aux services de pédiatrie, d'ophtalmologie et de sciences visuelles de l'Université du Wisconsin-Madison, Daniel M. Albert Chair McPherson Eye Research Institute et cofondateur scientifique d'Hubble Therapeutics LLC. « Le développement de la thérapie génique HUB-101 pour l'ACL16 représente non seulement une percée scientifique, mais aussi un espoir pour les patients et les familles touchés par ces maladies dévastatrices causées par des canaux ioniques défectueux. En repoussant ces limites thérapeutiques, nous ouvrons la voie à un avenir où les thérapies innovantes des canaux ioniques mises au point dans notre laboratoire s'attaqueront aux maladies génétiques à la racine. »

À ce jour, HUB-101 a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare et de maladie orpheline de la part de la FDA pour ce programme. Hubble Therapeutics s'est associée à Andelyn Biosciences à Columbus (Ohio) et à Virscio à New Haven (Connecticut) pour développer, fabriquer et mener des études aux fins de l'homologation comme NMR. Hubble Therapeutics prévoit d'entrer en clinique pour mener des essais de phase I / II en 2026 afin de démontrer l'innocuité et l'efficacité de HUB-101.

« Cette recherche révolutionnaire vise à rétablir la vision chez les patients atteints d'une maladie oculaire rare qui aboutit finalement à une cécité complète. Avec l'investissement de la WARF dans Hubble Therapeutics en tant que co-investisseur principal de la série A, nous sommes ravis de continuer à soutenir le développement d'un traitement modificateur de la maladie », a déclaré Greg Keenan, directeur principal de WARF Ventures & Accelerator et membre du conseil d'administration d'Hubble Therapeutics. « La collaboration entre Hubble Therapeutics et la recherche pionnière de l'inventeur de l'UW-Madison, le Dr. Bikash Pattnaik, illustre le potentiel de transformation des partenariats entre l'université et l'industrie et nous sommes honorés de continuer à soutenir l'avancement de cette recherche essentielle aux côtés de l'équipe dévouée d'Hubble Therapeutics. »

« Nous sommes reconnaissants à nos investisseurs, aux scientifiques de premier plan, aux experts de l'industrie, aux partenaires exceptionnels, aux familles des patients et à l'Université du Wisconsin-Madison qui partagent notre volonté de réaliser la promesse d'améliorer la vision des patients souffrant d'ACL16 et de SVD », a déclaré Jeff Sabados, fondateur et président d'Hubble Therapeutics LLC. M. Sabados a ajouté : « Grâce à notre nouveau financement et à l'établissement de partenariats clés, nous espérons augmenter la production de HUB-101 et mener d'autres études aux fins de l'homologation comme NMR afin d'entrer en clinique au cours des deux prochaines années et de réaliser notre promesse inébranlable de soutenir les familles du monde entier touchées par cette maladie génétique dévastatrice ».

À propos d'Hubble Therapeutics, LLC
Hubble Therapeutics LLC (« HubbleTx ») est une société de biotechnologie axée sur le patient qui développe des recherches issues du laboratoire du professeur Bikash Pattnaik à l'Université du Wisconsin-Madison. Nous nous concentrons principalement sur le développement d'une nouvelle thérapie génique contre l'amaurose congénitale de Leber de type 16 (ACL16) et la dégénérescence vitréo-rétinienne en flocons de neige (SVD), deux maladies rétiniennes débilitantes qui entraînent une perte de vision sévère chez les patients adultes et pédiatriques. Notre mission est de rétablir la vision et d'améliorer la qualité de vie des personnes atteintes et de leurs familles en exploitant la puissance de la technologie d'administration des gènes pour cibler la mutation génétique sous-jacente responsable de la maladie. Notre équipe de scientifiques de premier plan, d'experts de l'industrie et de partenaires exceptionnels s'engage dans une recherche et un développement clinique rigoureux, garantissant que nos thérapies sont sûres, efficaces et accessibles. HubbleTx s'efforce de donner de l'espoir aux personnes touchées par cette maladie grâce à la collaboration et à l'innovation. Ensemble, nous voulons éclairer la voie vers un avenir meilleur pour les patients atteints d'ACL16 et de SVD.

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