Hubble Therapeutics desarrollará una cura de terapia génica para LCA16

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- Hubble Therapeutics cierra una ronda de financiación de Serie A para desarrollar una cura de terapia génica para LCA16

HANOVER, N.H., 25 de marzo de 2025 /PRNewswire/ -- Hubble Therapeutics LLC, una empresa de biotecnología centrada en el paciente que desarrolla una terapia genética para curar la ceguera pediátrica, anuncia el cierre exitoso de una ronda de financiación Serie A de 7,3 millones de dólares, que avanzará su candidato principal, HUB-101, a ensayos clínicos en humanos.

La terapia génica HUB-101 de Hubble Therapeutics se centra en dos trastornos oculares poco frecuentes y devastadores: la amaurosis congénita de Leber (LCA16) y la degeneración vítreorretiniana en copo de nieve (SVD). Este innovador tratamiento, desarrollado por el Dr. Bikash Pattnaik en la Facultad de Medicina y Salud Pública de la Universidad de Wisconsin-Madison y autorizado por la Fundación de Investigación de Antiguos Alumnos de Wisconsin (WARF), busca abordar la causa raíz de estas afecciones. La LCA16 y la SVD son distrofias retinianas graves de inicio temprano causadas por mutaciones en el gen KCNJ13, crucial para el funcionamiento de un canal iónico vital en las células del epitelio pigmentario de la retina. Estos trastornos suelen manifestarse en niños menores de cinco años, lo que provoca una degeneración retiniana progresiva durante las dos décadas siguientes y, en última instancia, ceguera.

Durante los últimos 20 años, mi laboratorio ha desarrollado modelos in vitro e in vivo de canalopatía iónica para desarrollar terapias génicas curativas para diversas enfermedades pediátricas de ceguera devastadoras. El doctor Bikash Pattnaik, profesor de los Departamentos de Pediatría, Oftalmología y Ciencias Visuales de la Universidad de Wisconsin-Madison, presidente Daniel M. Albert del Instituto de Investigación Ocular McPherson y cofundador científico de Hubble Therapeutics LLC, declaró: "El desarrollo de la terapia génica HUB-101 para LCA16 representa no solo un avance científico, sino también una esperanza para los pacientes y las familias afectadas por estas devastadoras afecciones causadas por canales iónicos defectuosos. Al ampliar estos límites terapéuticos, impulsamos un futuro donde las innovadoras terapias con canales iónicos en nuestro laboratorio abordan las enfermedades genéticas desde su raíz".

Hasta la fecha, HUB-101 ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara y la Designación de Enfermedad Huérfana de la FDA para este programa. Se ha asociado con Andelyn Biosciences en Columbus, Ohio, y Virscio en New Haven, Connecticut, para desarrollar, fabricar y realizar estudios que permitan la obtención de IND. Hubble Therapeutics prevé iniciar ensayos clínicos de Fase I/II en 2026 para demostrar la seguridad y eficacia de HUB-101.

"Esta investigación pionera busca restaurar la visión en pacientes afectados por una enfermedad ocular rara que finalmente resulta en ceguera total. Con la inversión de WARF en Hubble Therapeutics como inversor principal de la Serie A, nos complace continuar nuestro apoyo al desarrollo de un tratamiento modificador de la enfermedad", afirmó Greg Keenan, director sénior de WARF Ventures & Accelerator y miembro de la Junta Directiva de Hubble Therapeutics. "La colaboración entre Hubble Therapeutics y la investigación pionera del inventor de la Universidad de Wisconsin-Madison, el doctor Bikash Pattnaik, ejemplifica el potencial transformador de las colaboraciones entre la academia y la industria, y nos honra continuar nuestro apoyo al avance de esta investigación crucial junto con el dedicado equipo de Hubble Therapeutics".

"Agradecemos a nuestros inversores, científicos líderes, expertos de la industria, socios líderes, familias de pacientes y a la Universidad de Wisconsin-Madison, quienes comparten nuestro compromiso de hacer realidad la promesa de mejorar la visión de los pacientes con LCA16 y SVD", declaró Jeff Sabados, fundador y presidente de Hubble Therapeutics LLC. Sabados continuó: "Con nuestra nueva financiación y el establecimiento de alianzas clave, esperamos ampliar la producción de HUB-101 y realizar estudios adicionales que permitan la obtención de IND para su aplicación clínica en los próximos dos años y así cumplir nuestra firme promesa de apoyar a las familias de todo el mundo afectadas por esta devastadora enfermedad genética".

Acerca de Hubble Therapeutics, LLC

Hubble Therapeutics LLC ("HubbleTx") es una empresa de biotecnología centrada en el paciente que desarrolla investigación en el laboratorio del profesor Bikash Pattnaik en la Universidad de Wisconsin-Madison. Nuestro principal objetivo es desarrollar una nueva terapia génica para la amaurosis congénita de Leber tipo 16 (LCA16) y la degeneración vítreorretiniana en copo de nieve (SVD), dos enfermedades retinianas debilitantes que provocan pérdida grave de la visión en pacientes adultos y pediátricos. Nuestra misión es restaurar la visión y mejorar la calidad de vida de las personas afectadas y sus familias aprovechando el poder de la tecnología de administración de genes para atacar la mutación genética subyacente responsable de la enfermedad. Nuestro equipo de científicos líderes, expertos de la industria y socios de primer nivel está comprometido con la investigación rigurosa y el desarrollo clínico, garantizando que nuestras terapias sean seguras, eficaces y accesibles. HubbleTx se esfuerza por brindar esperanza a las personas afectadas por esta afección mediante la colaboración y la innovación. Juntos, buscamos iluminar el camino hacia un futuro más prometedor para los pacientes que luchan contra la LCA16 y la SVD.

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