Hubble Therapeutics schließt Serie A-Finanzierung zur Entwicklung einer Gentherapie zur Behandlung von LCA16 ab

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HANOVER, New Hampshire., 25. März 2025 /PRNewswire/ -- Hubble Therapeutics LLC , ein patientenorientiertes Biotechnologieunternehmen, das eine Gentherapie zur Heilung von Blindheit bei Kindern entwickelt, gibt den erfolgreichen Abschluss einer Finanzierungsrunde der Serie A in Höhe von 7,3 Millionen US-Dollar bekannt, mit der der führende Kandidat, HUB-101, in klinische Studien am Menschen gebracht werden soll.

Die Gentherapie HUB-101 von Hubble Therapeutics zielt auf zwei seltene und verheerende Augenkrankheiten ab: Kongenitale Leber-Amaurose (LCA16) und Schneeflocken-Vitreoretinopathie (SVD). Diese innovative Behandlung, die von Dr. Bikash Pattnaik an der University of Wisconsin-Madison School of Medicine and Public Health entwickelt und von der Wisconsin Alumni Research Foundation (WARF) lizenziert wurde, zielt darauf ab, die Ursache dieser Erkrankungen zu bekämpfen. LCA16 und SVD sind schwere, früh auftretende Netzhautdystrophien, die durch Mutationen im KCNJ13-Gen verursacht werden, das für die Funktion eines lebenswichtigen Ionenkanals in den Pigmentepithelzellen der Netzhaut entscheidend ist. Diese Erkrankungen treten in der Regel bei Kindern vor dem fünften Lebensjahr auf und führen in den folgenden zwei Jahrzehnten zu einer fortschreitenden Netzhautdegeneration, die schließlich zur Erblindung führt.

„In den letzten 20 Jahren hat mein Labor in vitro und in vivo-Modelle der Ionenkanalopathie entwickelt, um kurative Gentherapien für mehrere verheerende pädiatrische Blindheitskrankheiten zu entwickeln", erklärt Dr. Bikash Pattnaik, Professor in den Abteilungen für Pädiatrie, Augenheilkunde und Sehwissenschaften an der University of Wisconsin-Madison, Daniel M. Albert Chair McPherson Eye Research Institute und wissenschaftlicher Mitbegründer von Hubble Therapeutics LLC. „Die Entwicklung der HUB-101-Gentherapie für LCA16 stellt nicht nur einen wissenschaftlichen Durchbruch dar, sondern auch Hoffnung für Patienten und Familien, die von solch verheerenden Erkrankungen betroffen sind, die durch defekte Ionenkanäle verursacht werden. Indem wir diese therapeutischen Grenzen erweitern, ermöglichen wir eine Zukunft, in der innovative Ionenkanal-Therapien in unserem Labor genetische Krankheiten im Kern angehen."

Bis heute hat HUB-101 von der FDA für dieses Programm den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation) und einer seltenen Krankheit (Orphan Disease Designation) erhalten. Das Unternehmen hat sich mit Andelyn Biosciences in Columbus, Ohio, und Virscio in New Haven, Connecticut, zusammengetan, um IND-Studien zu entwickeln, herzustellen und durchzuführen. Hubble Therapeutics rechnet damit, 2026 in die klinische Phase einzutreten, um Phase-I/II-Studien durchzuführen und die Sicherheit und Wirksamkeit von HUB-101 nachzuweisen.

„Diese bahnbrechende Forschung zielt darauf ab, das Sehvermögen von Patienten wiederherzustellen, die an einer seltenen Augenkrankheit leiden, die letztlich zur vollständigen Erblindung führt. Mit der Investition von WARF in Hubble Therapeutics als Co-Lead-Investor der Serie A freuen wir uns, die Entwicklung einer krankheitsmodifizierenden Behandlung weiterhin zu unterstützen", sagt Greg Keenan, Senior Director von WARF Ventures & Accelerator und Vorstandsmitglied von Hubble Therapeutics. „Die Zusammenarbeit zwischen Hubble Therapeutics und der bahnbrechenden Forschung des UW-Madison-Erfinders Dr. Bikash Pattnaik ist ein Beispiel für das transformative Potenzial von Partnerschaften zwischen Wissenschaft und Industrie, und wir fühlen uns geehrt, dass wir diese wichtige Forschung gemeinsam mit dem engagierten Team von Hubble Therapeutics weiter vorantreiben können."

„Wir sind unseren Investoren, führenden Wissenschaftlern, Branchenexperten, erstklassigen Partnern, Patientenfamilien und der University of Wisconsin-Madison dankbar, die unser Engagement teilen, das Versprechen der Verbesserung der Sehkraft für Patienten, die an LCA16 und SVD leiden, zu verwirklichen", sagte Jeff Sabados, Gründer und Präsident von Hubble Therapeutics LLC. „Mit unserer neuen Finanzierung und dem Aufbau wichtiger Partnerschaften hoffen wir, die Produktion von HUB-101 zu steigern und zusätzliche Studien durchzuführen, die für die IND-Zulassung erforderlich sind, um innerhalb der nächsten zwei Jahre in die klinische Phase eintreten zu können und unser unerschütterliches Versprechen einzulösen, Familien auf der ganzen Welt zu unterstützen, die von dieser verheerenden genetischen Krankheit betroffen sind", so Sabados weiter.

Informationen zu Hubböe Therapeutics, LLC
Hubble Therapeutics LLC („HubbleTx") ist ein patientenorientiertes Biotechnologieunternehmen, das Forschungsergebnisse aus dem Labor von Professor Bikash Pattnaik an der Universität von Wisconsin-Madison weiterentwickelt. Unser Hauptaugenmerk liegt auf der Entwicklung neuartiger Gentherapien für Kongenitale Leber-Amaurose (LCA16) und Schneeflocken-Vitreoretinopathie (SVD), zwei schwächende Netzhauterkrankungen, die bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten zu schwerem Sehverlust führen. Unsere Mission ist es, die Sehkraft wiederherzustellen und die Lebensqualität der Betroffenen und ihrer Familien zu verbessern, indem wir die Kraft der Genübertragungstechnologie nutzen, um die der Krankheit zugrunde liegende genetische Mutation gezielt zu behandeln. Unser Team aus führenden Wissenschaftlern, Branchenexperten und erstklassigen Partnern engagiert sich in der rigorosen Forschung und klinischen Entwicklung, um sicherzustellen, dass unsere Therapien sicher, wirksam und zugänglich sind. HubbleTx ist bestrebt, durch Zusammenarbeit und Innovation den von dieser Krankheit Betroffenen Hoffnung zu geben. Gemeinsam wollen wir den Weg in eine bessere Zukunft für Patienten mit LCA16 und SVD erhellen.

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