Kazia reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le GDC-0084
SYDNEY, 23 février 2018 /PRNewswire/ -- Kazia Therapeutics Limited (ASX : KZA; NASDAQ : KZIA), une société australienne de biotechnologie se consacrant à l'oncologie, est heureuse d'annoncer que la Food and Drug Administration (FDA, l'agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au GDC-0084, le nouveau médicament expérimental de Kazia pour le traitement du glioblastome multiforme, la forme de cancer primitif du cerveau la plus commune et la plus agressive. La société a reçu un avis par écrit de la FDA le vendredi 23 février 2018.
Points clés
- La désignation de médicament orphelin (ODD) est un statut spécial accordé à des médicaments qui sont considérés comme des traitements potentiels prometteurs pour des maladies rares (« orphelines ») et généralement définies comme celles qui affectent moins de 200 000 cas chaque année aux États-Unis.
- L'ODD peut fournir à ceux qui mettent au point des médicaments jusqu'à sept années d'exclusivité pour médicament orphelin (ODE), rallongeant ainsi la durée de vie effective d'un produit commercial. Cette désignation fournit également des opportunités de subventions, une assistance à l'élaboration de protocoles et des bénéfices financiers tels qu'une exonération des frais de la demande de l'autorisation de mise sur le marché pour un nouveau médicament (New Drug Application, NDA) et des crédits d'impôt.
- Sous licence de Genentech en octobre 2016, le GDC-0084 doit entamer une phase II d'essais cliniques fin mars ou début avril 2018
Le glioblastome multiforme (GBM) est une maladie pour laquelle les besoins médicaux sont importants et non satisfaits. Plus de 130 000 patients en sont diagnostiqués chaque année dans le monde et le pronostic vital reste faible avec une survie moyenne de 12 à 15 mois lorsque les meilleurs soins disponibles sont prodigués. Les traitements médicamenteux existants sont en grande partie inefficaces pour presque deux tiers des patients et il existe toujours un besoin urgent de nouvelles thérapies.
Le GDC-0084 était sous licence de Genentech à la fin de l'année 2016 après avoir montré des résultats positifs lors de la phase I de l'étude de 47 patients atteints d'un cancer avancé du cerveau. Kazia à l'intention de d'entamer prochainement une phase II d'étude clinique à l'échelle internationale afin de fournir des preuves définitives de son efficacité clinique. Cette étude de phase II sera dans un premier temps principalement conduite dans des centres majeurs aux États-Unis et l'on attend une première lecture des résultats au début de l'année 2019.
Le PDG de Kazia, Dr James Garner, a commenté : « Nous sommes très satisfaits d'avoir complété avec succès cette importante étape réglementaire dans le développement du GDC-0084. Nous partageons la reconnaissance de la FDA du besoin de nouveaux traitements pour cette maladie très complexe et nous croyons que le GDC-0084 offre un grand espoir en tant que nouvelle thérapie potentielle. Nous prévoyons un démarrage imminent de la phase II de l'étude clinique et avons hâte de travailler étroitement avec les cliniciens qui y prennent part. »
À propos de Kazia Therapeutics Limited
Kazia Therapeutics Limited, basée à Sydney en Australie (ASX : KZA, NASDAQ : KZIA), est une société innovante de biotechnologie se concentrant sur l'oncologie. Nos projets en cours incluent la mise au point de deux médicaments en stade clinique présentant un intérêt potentiel et nous travaillons au développement de thérapies portant sur un éventail d'indications oncologiques.
Notre programme principal est le GDC-0084, une petite molécule inhibitrice de la voie de signalisation PI3K / AKT / mTOR, qui est actuellement mise au point pour le traitement du glioblastome multiforme, la forme de cancer primitif du cerveau la plus commune et la plus agressive. Sous licence de Genentech à la fin de l'année 2016, le GDC-0084 doit entamer une phase II d'essais cliniques fin mars ou début avril 2018. Les premières données sont attendues pour le début de l'année 2019.
Le TRX-E-002-1 (Cantrixil) est une molécule benzopyrane de troisième génération active contre les cellules souches cancéreuses et en cours de d'élaboration pour traiter le cancer de l'ovaire. Des essais cliniques de phase I sont en cours en Australie et aux États-Unis pour le TRX-E-002-1. Les premières données sont attendues pour la première moitié de l'année 2018.
Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.kaziatherapeutics.com.
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