L'EMA accorde une évaluation accélérée pour la thérapie génique de CSL Behring pour l'hémophilie B
MARBURG, Allemagne, 15 décembre 2021 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé une demande d'évaluation accélérée de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AAM) pour l'étranacogène dezaparvovec. L'étranacogène dezaparvovec est une thérapie génique expérimentale destinée aux personnes atteintes d'hémophilie B, un trouble hémorragique potentiellement mortel. Ce traitement est actuellement à l'étude dans l'essai clinique de phase 3 HOPE-B.
L'EMA accorde une évaluation accélérée si un médicament est censé présenter un intérêt majeur pour la santé publique et constitue une innovation thérapeutique. Le délai d'évaluation peut, potentiellement, s'en trouver réduit, une fois l'AAM déposée et validée. L'accès des patients à cette thérapie génique pourrait ainsi être accéléré.
Aux États-Unis, la FDA a déjà accordé à l'étranacogène dezaparvovec la désignation de thérapie révolutionnaire (« Breakthrough Therapy ») et l'EMA lui a octroyé l'accès au régime réglementaire des médicaments prioritaires (PRIME). CSL Behring prévoit de soumettre des demandes réglementaires d'approbation de mise sur le marché de l'étranacogène dezaparvovec dans l'Union européenne et aux États-Unis au cours du premier semestre de 2022.
CSL Behring a récemment annoncé des résultats positifs de l'essai pivot HOPE-B sur l'étranacogène dezaparvovec. L'étude a atteint son critère d'évaluation principal de non-infériorité concernant le taux de saignement annualisé après une expression stable du facteur IX (FIX), évaluée à 18 mois après une dose unique. L'étude a également atteint un critère d'évaluation secondaire, démontrant une supériorité statistique dans la réduction du taux annualisé de saignement, par rapport au traitement prophylactique FIX initial. Le facteur IX est une protéine naturelle produite dans le corps qui aide le sang à coaguler.
L'étude a également montré que l'étranacogène dezaparvovec était généralement bien toléré avec plus de 80 % des événements indésirables considérés comme bénins chez les 53 patients impliqués dans le suivi de 18 mois.
« Ces résultats encourageants illustrent le potentiel de la thérapie génique, qui doit être une option de traitement à long terme pour les patients vivant avec l'hémophilie B. Nous nous réjouissons de partager prochainement des données plus détaillées avec la communauté médicale », a commenté Lutz Bonacker, vice-président senior et directeur général Europe chez CSL Behring. « Il s'agit d'une étape importante, qui fait progresser les efforts que nous déployons pour obtenir les soumissions réglementaires attendues au premier semestre de 2022. »
« L'acceptation d'un examen réglementaire accéléré souligne le besoin non satisfait d'une option thérapeutique à long terme pour les patients atteints d'hémophilie B », a déclaré Karen Pinachyan, responsable des affaires médicales en Europe chez CSL Behring. Et d'ajouter : « Pour les personnes vivant avec l'hémophilie B, la thérapie génique a le potentiel de rendre la coagulation du sang presque normale possible, ce qui pourrait changer la vie des patients vulnérables, susceptibles de présenter des saignements spontanés dans leurs muscles, leurs organes internes et leurs articulations. »
« L'expression constante et stable du facteur IX, observée à 6 mois, 12 mois et désormais à 18 mois avec l'analyse finale de l'essai pivot HOPE-B, prépare le terrain pour les approbations futures et la mise en œuvre dans la pratique clinique », a commenté le professeur Wolfgang Miesbach de l'hôpital universitaire de Francfort, en Allemagne, et investigateur de l'essai HOPE-B. Et d'ajouter : « Il serait essentiel que tous les intervenants collaborent pour apporter cette innovation aux patients. »
À propos de l'hémophilie B
L'hémophilie B est une maladie dégénérative potentiellement mortelle. Les personnes atteintes de cette maladie sont particulièrement vulnérables aux saignements dans leurs muscles, leurs organes internes et leurs articulations, ce qui provoque douleurs et gonflements, ainsi que des lésions articulaires. Le traitement actuel comprend des perfusions prophylactiques à vie de FIX pour remplacer ou compléter temporairement les faibles taux du facteur de coagulation sanguine. Il peut réduire les saignements articulaires, prévenir les saignements potentiellement mortels et préserver la fonction articulaire. Toutefois, les perfusions peuvent être lourdes et douloureuses, et les veines, se fibroser au fil du temps, ce qui rend le traitement continu difficile. Le système immunitaire d'une personne peut également générer des inhibiteurs contre le facteur de remplacement, annulant le bénéfice apporté. De plus, de nombreuses personnes qui reçoivent une prophylaxie sont forcées de planifier leur vie autour des hauts et bas de leurs niveaux FIX, qui augmentent immédiatement après une perfusion mais diminuent avec le temps, les rendant particulièrement vulnérables aux saignements et à la douleur dans les jours précédant leur prochaine perfusion. En outre, il est troublant de constater que le traitement de remplacement prophylactique FIX ne parvient pas toujours à contrôler les micro-saignements non observables dans les articulations, ce qui signifie que la dégénérescence peut se poursuivre malgré des perfusions régulières. Enfin, le fait de manquer une perfusion peut également augmenter la probabilité d'une hémorragie potentiellement mortelle ou même un décès prématuré.
À propos de la thérapie génique pour l'hémophilie B
La thérapie génique a le potentiel de rendre une cure fonctionnelle possible pour l'hémophilie B. La thérapie génique y parvient avec des virus non infectieux modifiés appelés « vecteurs » qui peuvent pénétrer dans certaines cellules. Les vecteurs agissent comme des « camions de livraison », transportant un paquet d'instructions génétiques à des cellules spécifiques. Une fois livré, le paquet agit comme un générateur qui se branche à la machinerie cellulaire, permettant à une personne de produire ses propres niveaux stables de FIX. Un certain type de vecteur, appelé virus adéno-associé, ou AAV, se dissout après la livraison de son paquet. Les instructions génétiques demeurent, mais ne sont jamais intégrées à l'ADN d'une personne.
À propos d'étranacogène dezaparvovec
L'étranacogène dezaparvovec (également connu sous le nom de CSL222 et EtranaDez ; auparavant connu sous le nom AMT-061) utilise un type spécifique de virus adéno-associé ou AAV, appelé AAV5, comme vecteur de livraison. Le vecteur AAV5 porte le variant breveté du gène Padua du facteur IX (FIX-Padua), qui génère des protéines FIX 5x-8x plus actives que la normale. Les données précliniques et cliniques montrent que les thérapies géniques à base d'AAV5 peuvent être cliniquement efficaces chez jusqu'à 95 % des patients présentant une hémophilie B ayant des anticorps préexistants contre les vecteurs AVV, ce qui pourrait accroître l'égilibilité des patients au traitement par rapport à d'autres candidats à la thérapie génique AAV.
À propos de CSL Behring
CSL Behring est un leader mondial dans le domaine des biothérapies, motivé par sa promesse de sauver des vies. Soucieux de répondre aux besoins des patients en utilisant les dernières technologies, nous découvrons, développons et fournissons des thérapies innovantes dans divers domaines thérapeutiques, pour traiter les troubles et maladies en immunologie, en hématologie, les maladies cardiovasculaires et métaboliques, les maladies respiratoires. Nous proposons également nos traitements novateurs dans le domaine des greffes. Nous utilisons trois plateformes scientifiques stratégiques de fractionnement du plasma, de technologie des protéines recombinantes, et de thérapie cellulaire et génique pour soutenir l'innovation continue et améliorer continuellement les façons dont les produits peuvent répondre aux besoins médicaux non satisfaits et aider les patients à mener une vie complète.
CSL Behring exploite l'un des plus grands réseaux de collecte de plasma au monde, CSL Plasma. La société mère, CSL Limited (ASX:CSL;USOTC:CSLLY), dont le siège social est situé à Melbourne, en Australie, emploie plus de 25 000 personnes dans le monde entier et fournit des traitements vitaux aux patients de plus de 100 pays. Pour lire des histoires inspirantes sur les promesses de la biotechnologie, consultez notre page Vita sur CSLBehring.com/vita et suivez-nous sur Twitter.com/CSLBehring.
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