La Comisión Europea concede la autorización de marketing para ARIKAYCE® Liposomal 590 mg

- La Comisión Europea concede la autorización de marketing para ARIKAYCE® Liposomal 590 mg dispersión por nebulizador para el tratamiento de las infecciones de pulmón NTM causadas por MAC en pacientes adultos no CF con opciones de tratamiento limitadas

— ARIKAYCE es la primera y única terapia aprobada en la Unión Europea y en Estados Unidos para esta enfermedad complicada de tratar —

— El lanzamiento de producto previsto para comenzar en Alemania, seguida por el Reino Unido y otros países de la UE —

BRIDGEWATER, Nueva Jersey, 28 de octubre de 2020 /PRNewswire/ Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), compañía mundial biofarmacéutica que tiene como finalidad transformar las vidas de los pacientes con enfermedad grave y poco común, ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de marketing para ARIKAYCE® Liposomal 590 mg dispersión por nebulizador ("ARIKAYCE") para el tratamiento de infecciones pulmonares no tuberculosas micobacteriales (NTM) causadas por el mycobacterium avium complex (MAC) en adultos con opciones de tratamiento limitadas que no padecen fibrosis cística. Se debe tener en cuenta las directrices oficiales del uso adecuado de agentes antibacteriales.

"Estamos emocionados de que, por primera vez, los pacientes no CF con infecciones pulmonares NTM causadas por MAC en la Unión Europea (UE) dispongan de una terapia aprobada para ayudar a gestionar esta enfermedad de tratamiento complicado, proporcionando una nueva aproximación a los que han padecido el no tener o tener pocas opciones de tratamiento", indicó Will Lewis, presidente y consejero delegado de Insmed. "La aprobación de hoy subraya nuestro compromiso para dar servicio a la comunidad con enfermedad pulmonar MAC en todo el mundo, y estamos impacientes por suministrar ARIKAYCE a los pacientes adecuados en la UE".

La aprobación en la CE de ARIKAYCE se basa en los resultados de un ensayo aleatorio, de etiqueta abierta y mundial en Fase 3 CONVERT, que demostró que una única administración diaria de ARIKAYCE, cuando se combina con el régimen de múltiples fármacos (MDR), mejora las tasas de conversión de cultivo de esputo en pacientes con enfermedad pulmonar NTM recurrente causadas por MAC en comparación con la terapia única MDR. Los efectos secundarios más comunes con ARIKAYCE que afectan al sistema respiratorio son la disfonía,  tos, disnea y hemoptisis.

"La aprobación de hoy supone un hito importante en el avance del cuidado a los pacientes con enfermedad pulmonar MAC en la UE", indicó el profesor Michael Loebinger, consultor respiratorio en el Royal Brompton Hospital, Londres, y profesor de prácticas (medicina respiratoria) del Imperial College, Londres, como investigador en el estudio CONVERT. "En la actualidad, son muchos los pacientes los que no logran responder al régimen de tratamiento estándar y siguen padeciendo los efectos debilitantes de esta enfermedad rara y grave. Los resultados del ensayo destacado CONVERT han demostrado que añadir ARIKAYCE tiene potencial para ayudar a los pacientes que han sido recurrentes al tratamiento estándar en cuanto a conseguir la conversión de cultura — lo que supone un resultado vital".

La aprobación por parte de la CE sigue la de la opinión positiva del Committee for Medicinal Products for Human Use de la European Medicines Agency (EMA) del 24 de Julio de 2020. Además, el Committee for Orphan Medicinal Products of the EMA ha adoptado una opinión positiva que recomienda que ARIKAYCE mantenga la Orphan Drug Designation en la UE para el tratamiento de la enfermedad pulmonar NTM, concedida originalmente a Insmed en 2014.

Insmed planea llevar a cabo el lanzamiento de ARIKAYCE primero en Alemania, seguida por el Reino Unido (UK) y otros mercados de la UE después, estando pendiente de los procesos de reembolso locales. Como parte de la aproximación completa de Insmed de cara al apoyo al paciente, la compañía ha establecido programas específicos de países para proporcionar a los pacientes el apoyo en marcha y la información.

"El tratamiento de la enfermedad pulmonar MAC es un reto, y cuenta con necesidades destacadas para nuevas terapias que mejoran el estándar actual de tratamiento, ofreciendo opciones para los pacientes que anteriormente no habían recibido tratamiento con éxito", explicó Marc Lipman, profesor de medicina respiratoria del University College, Londres, y uno de los fideicomisarios fundadores de NTM Patient Care UK.

En Estados Unidos, ARIKAYCE (bajo el nombre genérico de amikacin liposome inhalation suspension), es el primer y único tratamiento aprobado para enfermedad pulmonar MAC como parte de una combinación de régimen de fármaco antibacterial para pacientes adultos con opciones de tratamiento limitadas o alternativas. Insmed ha enviado una nueva aplicación de fármaco para ARIKAYCE en Japón para el tratamiento de pacientes con enfermedad pulmonar NTM causada por MAC que no han respondido de forma adecuada a los tratamientos anteriores.

Acerca de la enfermedad pulmonar MAC

La enfermedad pulmonar mycobacterium avium complex (MAC) es una enfermedad rara y grave que puede aumentar de forma importante la morbilidad y mortalidad. Los pacientes con enfermedad pulmonar MAC puede experimentar un amplio abanico de síntomas que normalmente suelen empeorar con el tiempo, incluyendo tos crónica, disnea, fatiga, fiebre, pérdida de peso y dolor de pecho. En algunos casos, la enfermedad pulmonar MAC puede causar daño severo e incluso permanente a los pulmones, llegando a ser mortal. La enfermedad pulmonar MAC es una preocupación de salud pública emergente en todo el mundo con una necesidad destacada aún no cumplida.

Acerca de ARIKAYCE

ARIKAYCE ha recibido la aprobación en Estados Unidos bajo el nombre de ARIKAYCE® (amikacin liposome inhalation suspension) y en la UE como ARIKAYCE® Liposomal 590 mg dispersión por nebulizador. Las actuales directrices de tratamiento internacionales recomiendan el uso de ARIKAYCE para los pacientes adecuados. ARIKAYCE es una nueva formulación inhalada de una sola toma diaria de amikacin, un antibiótico establecido administrado históricamente de forma intravenosa y asociado a la toxicidad severa de la función auditiva, de equilibrio y funcionamiento renal. La tecnología liposomal PULMOVANCE™ de Insmed permite el suministro de amikacina directamente a los pulmones, mientras que la amikacina liposomal se toma por medio de los macrófagos de los pulmones, en los que se encuentra la infección, delimitando la exposición sistémica. ARIKAYCE se administra una sola vez al día utilizando Lamira® Sistema nebulizador fabricado por PARI Pharma GmbH (PARI).

Acerca de PARI Pharma y del Lamira® sistema nebulizador

ARIKAYCE deriva de un nuevo dispositivo de inhalación, Lamira® sistema nebulizador, desarrollado por PARI. Lamira® es un nebulizador portátil y silencioso que permite una aerosolización eficaz del ARIKAYCE, por medio de una membrana perforada vibrante. Basándose en los 100 años de historia de PARI trabajando con aerosoles, PARI se dedica a avanzar las terapias de inhalación al desarrollar plataformas de suministro innovadoras y nuevas formulaciones farmacéuticas que trabajan de forma conjunta para mejorar el cuidado a los pacientes.

Acerca de Insmed

Insmed Incorporated es una compañía biofarmacéutica mundial con el objetivo de transformar las vidas de los pacientes con enfermedad grave y rara. El primer producto comercial de Insmed, ARIKAYCE® (amikacin liposome inhalation suspension), es la primera y única terapia aprobada en Estados Unidos para el tratamiento de la enfermedad pulmonar recurrente mycobacterium avium complex (MAC) como parte de una combinación de régimen de fármaco antibacterial para pacientes adultos con opciones de tratamiento limitadas o sin alternativas. La enfermedad pulmonar MAC es una condición crónica y debilitante que puede causar daño pulmonar severo y permanente. La gama de fase clínica primaria de Insmed incluye brensocatib, un nuevo inhibidor oral reversible de dipeptidil peptidasa 1 con potencial terapéutico en fibrosis no quística bronquiectasias y otras enfermedades inflamatorias, además de treprostinil palmitil, una formulación inhalada de un profármaco treprostinil que podría ofrecer un perfil de producto diferenciado para enfermedad pulmonar rara, incluyendo la hipertensión arterial pulmonar. Si desea más información visite la página web sita en www.insmed.com.

Declaraciones de futuro

Este comunicado contiene declaraciones de futuro que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. Las "declaraciones de futuro", tal y como se definen en la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, son declaraciones que no son datos históricos e implican riesgos e incertidumbres. Palabras aquí presentes como "podría", "podrá", "debería", "es posible", "debe", "espera", "planea", "anticipa", "cree", "estima", "prevé", "predice", "busca", "potencial", "continúa" y expresiones similares (además de otras palabras o expresiones que hacen referencia a eventos futuros, condiciones o circunstancias) podrían identificar las declaraciones de futuro.

Las declaraciones de futuro de este comunicado se basan en las expectativas actuales de la compañía y sus creencias, e implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores, que podrían hacer que los resultados reales de la compañía, rendimiento y logros y el momento de otros eventos difieran materialmente de los resultados, rendimiento y logros o el momento debatido, previsto, proyectado, anticipado o indicado en cualquiera de las declaraciones de futuro. Estos riesgos, incertidumbres y otros factores incluyen, entre otros, los siguientes: no consecución o retraso de la consecución, aprobación normativa para ARIKAYCE fuera de Estados Unidos y la Unión Europea o para los candidatos de los productos de la compañía en Estados Unidos, Europa, Japón y otros mercados, que incluyen Reino Unido como resultado de su salida reciente de la Unión Europea; no conseguir comercializar o mantener la aprobación en Estados Unidos para ARIKAYCE, único producto aprobado por la compañía; interrupción de negocios o económica debida a las catástrofes u otros eventos, incluyendo desastres naturales o crisis de salud pública; impacto de la pandemia del nuevo coronavirus (COVID19) y esfuerzos para la reducción de su propagación en los negocios y empleados de la compañía, incluyendo el personal clave, pacientes, socios y proveedores; incertidumbres en el grado de aceptación de mercado de ARIKAYCE por parte de los médicos, pagadores de terceras partes y otros dentro de la comunidad del cuidado de la salud; incapacidad de la compañía de conseguir la aprobación completa de ARIKAYCE desde la FDA, incluyendo el riesgo de que la compañía no complete con éxito y a tiempo el studio para validar la herramienta PRO y completar el estudio de postmarketing de confirmación necesario para ARIKAYCE; incapacidad de la compañía, PARI o otros fabricantes de terceras partes de la compañía de cumplir con los requisitos normativos de la compañía relacionados con ARIKAYCE o Lamira® dispersión por nebulizador; incapacidad de la compañía para conseguir pagadores del gobierno o de terceras partes para ARIKAYCE o aceptar los precios para ARIKAYCE; desarrollo de preocupaciones de seguridad o eficacia no esperadas relacionadas con ARIKAYCE; imprecisiones en las estimaciones de la compañía sobre el tamaño de los mercados potenciales para ARIKAYCE o en los datos usados por la compañía para identificar a los médicos; tasas esperadas de toma de pacientes, duración esperada del tratamiento o adherencia esperada de los pacientes o tasas de abandono; la discapacidad de la compañía para crear una infraestructura eficaz directa de ventas y marketing o para asociarse que ofrece una infraestructura para distribución de ARIKAYCE; no consecución de la aprobación normativa para ampliar la indicación de ARIKAYCE sobre una amplia población de pacientes; no conseguir llevar a cabo ensayos clínicos futuros para ARIKAYCE; no conseguir que terceras partes que están con la compañía en relación a la fabricación de las cantidades adecuadas sobre las que depende la compañía para fabricar cantidades suficientes de ARIKAYCE o los candidatos de productos de la compañía o para cumplir con las leyes y normativas que impactan en los negocios o acuerdos de la compañía para con la compañía; la incapacidad de la compañía de atraer o mantener al personal clave o gestionar de forma eficaz el crecimiento de la compañía; incapacidad de la compañía para adaptarse a un entorno ampliamente competitivo y cambiante; experiencia limitada de la compañía para funcionar a nivel internacional y cambios en la ley y normativa aplicable a los negocios de la compañía, incluyendo cualquier reforma de precio, y fallo para cumplir con estas normas y regulaciones.

La compañía podría no conseguir realmente los resultados, planes, intenciones o expectativas indicadas en las declaraciones de futuro de la compañía, ya que, por su naturaleza, las declaraciones de futuro implican riesgos e incertidumbres relacionados con eventos, y dependen de las circunstancias que podrían ocurrir o no en un futuro. Si desea más información acerca de los riesgos e incertidumbres que podrían afectar a los negocios de la compañía, consulte los factores indicados en el Item 1A, "Risk Factors", dentro del informe annual de la compañía en Formulario 10K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2019, el informe trimestral de la compañía en Formulario 10Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2020 y los documentos posteriores de la compañía redactados junto a la Comisión de Bolsa y Valores (SEC).

La compañía insta a los lectores a no fiarse de las declaraciones de futuro, ya que solo hablan hasta la fecha de emisión de este comunicado. La compañía no tiene obligación, excepto que sea necesario específicamente por la ley y las normas de la SEC, de actualizar públicamente o revisar cualquiera de estas declaraciones para reflejar cualquier cambio en las expectativas o en eventos, condiciones o circunstancias en las que dichas declaraciones podrían estar basadas, o que pudieran afectar a las posibilidades de que os resultados reales difieran materialmente de los establecidos en las declaraciones de futuro.

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