La FDA aprueba la primera genoterapia para tratar a adultos con sarcoma sinovial metastásico
SILVER SPRING, Md., 5 de agosto de 2024 /PRNewswire/ -- La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Tecelra (afamitresgene autoleucel), una genoterapia indicada para el tratamiento de adultos con sarcoma sinovial irresecable o metastásico que hayan recibido quimioterapia previa, sean positivos para los antígeno leucocitario humano (HLA, por sus siglas en inglés) A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P o -A*02:06P y cuyo tumor exprese el antígeno MAGE-A4 según lo determinado por los dispositivos de diagnóstico complementarios autorizados por la FDA.
El sarcoma sinovial es una forma rara de cáncer en el que las células malignas se desarrollan y forman un tumor en los tejidos blandos del cuerpo. Este tipo de cáncer puede aparecer en muchas partes del cuerpo, y se desarrolla con mayor frecuencia en las extremidades. Las células cancerosas también pueden propagarse a otras partes del cuerpo. Cada año, el sarcoma sinovial afecta a unas 1,000 personas en los Estados Unidos y se presenta con mayor frecuencia en hombres adultos de 30 años o menores. El tratamiento generalmente implica cirugía para extirpar el tumor, también puede incluir radioterapia y/o quimioterapia si el tumor es más grande, vuelve a aparecer después de ser extirpado o se ha propagado más allá de su ubicación original.
"Los cánceres potencialmente mortales, como el sarcoma sinovial, siguen teniendo un impacto devastador en las personas, especialmente en aquellas para quienes los tratamientos estándar tienen una eficacia limitada debido al crecimiento y la progresión del tumor", afirmó el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA. "La aprobación de esta tecnología de inmunoterapia de vanguardia ofrece una nueva opción fundamental para una población de pacientes necesitada y demuestra la dedicación de la FDA al avance de tratamientos beneficiosos contra el cáncer".
Tecelra es también la primera genoterapia para el receptor de células T (TCR, por sus siglas en inglés) aprobada por la FDA. El producto es una inmunoterapia de células T autólogas compuesta por las propias células T del paciente. Las células T de Tecelra están modificadas para expresar un TCR que se dirige a MAGE-A4, un antígeno (sustancia que normalmente activa el sistema inmunitario) expresado por las células cancerosas en el sarcoma sinovial. El producto se administra en una dosis intravenosa única.
Tecelra se aprobó a través de la vía de aprobación acelerada, según la cual la FDA puede aprobar medicamentos para enfermedades o afecciones graves o potencialmente mortales en las que existe una necesidad médica desatendida y se ha demostrado que el medicamento tiene un efecto sobre un criterio de valoración sustituto que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes (mejora como se sienten o funcionan los pacientes, o si sobreviven más tiempo). Esta vía puede permitir una aprobación más temprana mientras la compañía lleva a cabo más estudios para verificar el beneficio clínico previsto. Se está llevando a cabo un estudio confirmatorio para verificar el beneficio clínico de Tecelra.
"Los adultos con sarcoma sinovial metastásico, una forma de cáncer potencialmente mortal, a menudo enfrentan opciones de tratamiento limitadas además del riesgo de propagación o recurrencia del cáncer", expresó la doctora Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos en el CBER. "La aprobación de hoy representa un logro importante en el desarrollo de una terapia innovadora, inocua y eficaz para pacientes con esta enfermedad rara pero potencialmente mortal".
La inocuidad y eficacia de Tecelra han sido evaluadas en un estudio clínico abierto y multicéntrico que incluyó pacientes con sarcoma sinovial metastásico e inoperable que habían recibido terapia sistémica previa y cuyo tumor expresaba el antígeno tumoral MAGE-A4. La eficacia se evaluó en función de la tasa de respuesta general y la duración de la respuesta al tratamiento con Tecelra. Entre los 44 pacientes del ensayo que recibieron Tecelra, la tasa de respuesta general fue del 43.2 % y la duración media de la respuesta fue de seis meses.
Las reacciones adversas más frecuentes asociadas con Tecelra incluyeron náuseas, vómitos, fatiga, infecciones, fiebre, estreñimiento, disnea (dificultad para respirar), dolor abdominal, dolor torácico no cardíaco, disminución del apetito, taquicardia (frecuencia cardíaca anormalmente rápida), dolor de espalda, hipotensión, diarrea y edema (hinchazón debido a la acumulación de líquido en los tejidos corporales).
Los pacientes tratados con Tecelra pueden experimentar el síndrome de liberación de citocinas (SLC), que es un tipo peligroso de respuesta agresiva del sistema inmunitario, que incluye reacciones potencialmente mortales. Se observó el SLC tras la administración de Tecelra durante los estudios clínicos. Se incluye un recuadro de advertencia en la etiqueta que contiene información sobre este riesgo.
Los pacientes también pueden presentar el síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (ICANS, por sus siglas en inglés), un síndrome relacionado con el sistema inmunitario que puede presentarse después de algunas inmunoterapias, infecciones, neoplasias malignas secundarias o reacciones de hipersensibilidad, y citopenia grave (un nivel anormalmente bajo de células sanguíneas) durante varias semanas después de la quimioterapia de depleción linfoide y la infusión de Tecelra. Los pacientes que reciben este producto deben ser monitoreados para detectar signos y síntomas de infección y se les recomienda no conducir ni participar en ocupaciones o actividades peligrosas durante al menos cuatro semanas después de recibir Tecelra.
La FDA otorgó a Tecelra las designaciones de medicamento huérfano, terapia avanzada de medicina regenerativa y revisión prioritaria para esta indicación.
Esta solicitud fue revisada mediante un enfoque coordinado entre agencias, que incluyó al CBER, el Centro de Excelencia en Oncología y el Centro de Dispositivos y Salud Radiológica de la FDA.
La FDA otorgó la aprobación de Tecelra a Adaptimmune, LLC.
La FDA, una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública garantizando la inocuidad, eficacia y seguridad de los medicamentos para uso humano y veterinario, vacunas y otros productos biológicos para uso humano, y dispositivos médicos. La agencia también es responsable por la inocuidad del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos electrónicos que emiten radiación y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.
Información para los medios de comunicación: Gloria Sánchez-Contreras, 301-796-7686, [email protected]
Información al consumidor: 888-INFO-FDA
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FUENTE U.S. Food and Drug Administration
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