Le groupe Menarini annonce qu'ELZONRIS® (Tagraxofusp) a été désigné comme médicament orphelin pour le NCDPB par le ministère japonais de la santé, du travail et du bien-être

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• Le ministère japonais de la santé, du travail et du bien-être accorde la désignation de médicament orphelin à tagraxofusp pour le néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastique (NCDPB)

FLORENCE, Italie et NEW YORK, 31 août 2023 /PRNewswire/ -- Le groupe Menarini (« Menarini »), une société pharmaceutique et diagnostique internationale de premier plan, et Stemline Therapeutics, Inc. (« Stemline »), une filiale à 100 % du groupe Menarini, ont annoncé aujourd'hui que Nippon Shinyaku Co, Ltd. (Nippon Shinyaku), le partenaire de développement de Stemline au Japon, a reçu du ministère japonais de la santé, du travail et du bien-être (MHLW) la désignation de médicament orphelin pour tagraxofusp, dans l'indication prévue du néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastique (NCDPB).

Le BPDCN est une tumeur maligne hématologique orpheline agressive dont les résultats cliniques sont historiquement médiocres. ELZONRIS® (tagraxofusp) de Stemline est le seul traitement approuvé pour les patients atteints de NCDPB et la première et unique thérapie ciblant le CD123 approuvée aux États-Unis et en Europe.

Les médicaments orphelins sont désignés par le MHLW japonais pour les traitements destinés à moins de 50 000 patients et pour lesquels il existe un besoin médical particulièrement important. La désignation d'un médicament orphelin peut potentiellement raccourcir de plusieurs mois la période nécessaire pour obtenir l'approbation réglementaire au Japon, permettant ainsi un accès plus rapide aux patients.

Au Japon, le tagraxofusp est développé par Nippon Shinyaku, qui mène actuellement un essai clinique de phase 1/2. En mars 2021, Stemline et Nippon Shinyaku ont conclu un accord de licence exclusif pour le développement et la commercialisation du tagraxofusp au Japon, incluant la possibilité d'une co-promotion.

« La décision du MHLW d'accorder la désignation de médicament orphelin reconnaît l'impact positif potentiel que tagraxofusp pourrait avoir sur les patients atteints de NCDPB au Japon, une population de patients qui dispose actuellement d'options thérapeutiques limitées », a déclaré Elcin Barker Ergun, PDG du groupe Menarini. « Cette réalisation de notre partenaire, Nippon Shinyaku, renforce notre engagement à apporter de nouvelles options thérapeutiques transformatrices aux patients atteints de cancers difficiles à traiter, et à fournir des médicaments innovants aux populations du monde entier. »

À propos du NCDPB

Le NCDPB, anciennement lymphome blastique à cellules NK, est une hématopathie maligne agressive, souvent avec des manifestations cutanées, dont les résultats sont historiquement médiocres. Le NCDPB se présente généralement dans la moelle osseuse et/ou la peau et peut également impliquer les ganglions lymphatiques et les viscères. La cellule NCDPB d'origine est le précurseur de la cellule dendritique plasmacytoïde (pDC). Le diagnostic du NCDPB est basé sur la triade diagnostique immunophénotypique des CD123, CD4 et CD56, ainsi que d'autres marqueurs. L'Organisation mondiale de la santé (OMS) a appelé cette maladie « NCDPB » en 2008 ; les noms précédents comprenaient le lymphome blastique à cellules NK et le néoplasme hématodermique agranulaire CD4+/CD56+. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site web de sensibilisation aux maladies du NCDPB à l'adresse www.bpdcninfo.com.

À propos du groupe Menarini

Le groupe Menarini est une entreprise pharmaceutique et diagnostique internationale de premier plan, avec un chiffre d'affaires de plus de 4,4 milliards de dollars et plus de 17 000 employés. Menarini se concentre sur les domaines thérapeutiques où les besoins ne sont pas satisfaits, avec des produits pour la cardiologie, l'oncologie, la pneumologie, la gastro-entérologie, les maladies infectieuses, la diabétologie, l'inflammation et l'analgésie. Avec 18 sites de production et 9 centres de recherche et développement, les produits Menarini sont disponibles dans 140 pays à travers le monde. Pour plus d'informations, rendez-vous sur le site www.menarini.com.

À propos de Stemline Therapeutics Inc.

Stemline Therapeutics, Inc. (« Stemline »), qui appartient à 100 % au groupe Menarini, est une société biopharmaceutique à vocation commerciale qui se concentre sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies oncologiques. Stemline commercialise ORSERDU® (Elacestrant) aux États-Unis, une thérapie endocrinienne orale indiquée pour le traitement des femmes ménopausées ou des hommes adultes atteints d'un cancer du sein avancé ou métastatique à récepteurs d'œstrogènes (ER) positifs, à récepteurs du facteur de croissance épidermique humain 2 (HER2) négatifs et à mutations ESR1, et dont la maladie progresse après au moins une ligne de thérapie endocrinienne. Stemline commercialise également ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), un nouveau traitement ciblé sur le CD123 pour les patients atteints de néoplasme blastique des cellules dendritiques plasmacytoïdes (NCDPB), un cancer hématologique agressif, aux États-Unis et en Europe, qui est le seul traitement approuvé pour le NCDPB aux États-Unis et dans l'UE à ce jour. En outre, Stemline commercialise NEXPOVIO® en Europe, un inhibiteur de XPO1 visant le myélome multiple. Stemline dispose également d'un vaste portefeuille clinique de petites molécules et de produits biologiques à différents stades de développement pour un grand nombre de cancers solides et hématologiques.

À propos de Nippon Shinyaku

Notre mission est d'aider les gens à mener une vie plus saine et plus heureuse. En créant des médicaments uniques qui apporteront de l'espoir aux patients et aux familles qui luttent contre la maladie, nous visons à être une organisation à laquelle la communauté fait confiance. Veuillez consulter notre site web (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) pour obtenir des produits ou des informations détaillées.

Logo : https://mma.prnewswire.com/media/1958938/4246728/MENARINI_GROUP_Logo.jpg